Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effektivitet av receptbelagda läkemedel vid multipel skleros (DRUMS)

13 maj 2024 uppdaterad av: Helen Tremlett, University of British Columbia

Sjukdomsmodifierande läkemedelssäkerhet och effektivitet vid multipel skleros [DRUMS]

Målet med vår forskning är att ta reda på hur säkra och effektiva läkemedel som används för att behandla multipel skleros (MS) är när de används i den vardagliga, verkliga världen. För att uppnå dessa studiemål har vi två huvudsakliga studieteman. Det första temat fokuserar på hur effektiva MS-läkemedlen är. Vi kommer att undersöka om MS-läkemedlen kan förlänga livslängden eller förlänga en persons förmåga att hålla sig rörlig och gå. Vi ska också titta på om MS-läkemedlen har en gynnsam effekt för att minska antalet gånger en person med MS läggs in på sjukhus eller besöker en läkare. Det andra temat fokuserar på biverkningar, inklusive om MS-läkemedlen är förknippade med skadliga effekter, såsom cancer, stroke eller depression. Vi kommer att kunna jämföra de olika MS-läkemedlen med varandra. Vi kommer också att se om män och kvinnor eller personer i olika åldrar och med andra sjukdomar (som att ha både MS och diabetes) svarar olika på MS-läkemedlen. Våra resultat kommer att hjälpa personer med MS och deras läkare när de försöker fatta beslut om vilket MS-läkemedel som kan vara bäst för dem.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studera befolkning:

En validerad falldefinition av multipel skleros (MS) kommer att tillämpas på hälsoadministrativa data för att identifiera alla MS-patienter i 5 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan och Alberta; Studier 1,2,4-6). Utvecklat i Manitoba var det positiva prediktiva värdet 80,5 % och negativt prediktivt värde (NPV) var 75,5 % bland en population av personer med ≥1 anspråk på någon demyeliniserande sjukdom. NPV skulle vara >99 % på den allmänna befolkningsnivån där mer än 98 % av individerna inte har några anspråk på demyeliniserande sjukdom. Algoritmen har tillämpats framgångsrikt i British Columbia, Nova Scotia och Saskatchewan.

När MS-specifika kliniska data används (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studie 3) bekräftas diagnosen neurolog enligt rådande internationella kriterier.

Studieperiod:

Den tidigaste studiestarten är jan/1996 (det första hela året som DMDs var tillgängliga och det första året med tillgängliga administrativa och DMD-relaterade data), och den senaste studiens slut är 31 mars 2018; detta representerar >2 decennier av läkemedels- och patientrelaterad uppföljning.

Studieanmälan:

Senast den 1 januari 1996, en individs 18:e födelsedag, datum för första MS-relaterade anspråk eller datum för första MS-klinikbesök (när kliniska data är tillgängliga [Studie 3]).

Studieslut:

Tidigast av dödsfall, emigration från respektive provins, senaste MS-klinikbesök (när kliniska data är tillgängliga [Studie 3]), eller 31-december-2017 (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) eller 31-mars-2018 ( Saskatchewan).

DMD exponering:

DMD-användning, som identifieras med hjälp av receptdata. En individs exponeringsstatus kan ändras över tiden och klassificeras dynamiskt som: 1) ingen DMD, 2) någon DMD, sedan efter generation: 2a) någon 1:a eller 2b) 2:a generationens DMD. När det är möjligt kommer de individuella läkemedelsklasserna att utforskas (beta-interferon [som en klass], glatirameracetat, natalizumab, fingolimod, dimetylfumarat, teriflunomid, alemtuzumab).

Tidsperspektiv:

Analyser av prospektivt registrerade hälsoadministrativa, receptbelagda och kliniska data.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

35000

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

En MS-kohortstudie (Studier 1, 2, 4-6) kommer att identifieras med hjälp av en validerad falldefinition av MS som kommer att tillämpas på hela befolkningen kopplade administrativa hälsodata i fem kanadensiska provinser som sträcker sig från västra till östkusten: British Columbia (BC; befolkning 4,65 miljoner [2016]), Alberta (AB; 4,07 miljoner invånare [2016]), Saskatchewan (SK; befolkning 1,10 miljoner [2016]), Manitoba (MB; befolkning 1,28 miljoner [2016]) och Nova Scotia ( NS; befolkning 924 000 [2016]).

När MS-specifika kliniska data används (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studie 3) bekräftas diagnosen neurolog enligt rådande internationella kriterier.

Inom varje provins räknar vi med att hitta praktiskt taget hela befolkningen av personer som lever med MS via de administrativa uppgifterna, och, i de kliniska uppgifterna, ≈60-80 % eller 100 % av de som söker DMD (MS-klinikerna är de enda förskrivarna av DMD).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla MS-patienter (Studier 1, 2, 4-6) som har bott i en av de 5 kanadensiska provinserna (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan eller Alberta) under studieperioden identifierade med hjälp av en validerad falldefinition av MS som kommer att tillämpas på hälsoadministrativa data (≥ 3 poster relaterade till MS kodade under läkar- eller sjukhusbesök, eller recept ifyllt för en MS-specifik DMD).
  • Ämnen kräver 1 års uppehållstillstånd i en provins innan studiestart för att möjliggöra tillräckliga data för att underlätta skapande av samvariat, t.ex. samsjuklighet och för att identifiera de som tidigare har använt DMD.
  • Alla vuxna som besökte en MS-klinik i British Columbia, Manitoba eller Nova Scotia (studie 3), diagnostiserades med MS och hade ett återfallande sjukdomsförlopp och minst en EDSS-poäng på 6,5 eller mindre, registrerad på eller efter: 1 januari 1996 (British Columbia) eller 1 april 1996 (Manitoba) eller 1 januari 1998 (Nova Scotia).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Övrig

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Multipel skleros (MS) kohort
Individer med multipel skleros utan exponering för sjukdomsdämpande läkemedel (DMD) och med exponering för en eller flera DMD.
Läkemedel: Exponering för ett eller flera sjukdomsmodifierande läkemedel (DMD) som används för att behandla MS
Individer med MS som exponerats för en eller flera DMD (beta-interferon, glatirameracetat, natalizumab, fingolimod, dimetylfumarat, teriflunomid, alemtuzumab, daclizumab eller ocrelizumab; oavsett dos, frekvens eller behandlingslängd) mellan 1 januari 3196 mars 2019. i fem kanadensiska provinser.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Studie 1: Sjukhusinläggningar av alla orsaker
Tidsram: Som återkommande händelser från studiestart till studieslut, upp till 22 år.
Resultatet (sjukhusinläggningar av alla orsaker) kommer att härledas från omfattande sjukhusdata, exklusive graviditetsrelaterade händelser, i 5 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan och Alberta).
Som återkommande händelser från studiestart till studieslut, upp till 22 år.
Studie 2: Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till död), upp till 22 år.
Resultatet (dödlighet av alla orsaker) kommer att härledas från dödsdata för hela provinsen (t.ex. Vital Statistics eller motsvarande) i 5 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan och Alberta).
Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till död), upp till 22 år.
Studie 3: Förändring i funktionshinder (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) över tid
Tidsram: Bedöms med mixed effects-modell från studiestart till studieslut, upp till 22 år.
Resultaten (förändring i EDSS) kommer att härledas från MS kliniska data i 3 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba och Nova Scotia).
Bedöms med mixed effects-modell från studiestart till studieslut, upp till 22 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Studie 1: Antal konsultationer för läkare (totalt och per läkares specialitet)
Tidsram: Det totala antalet läkarkonsultationer kommer att mätas från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.
Resultatet (läkarkonsultation) kommer att härledas från läkardata, exklusive graviditetsrelaterade händelser, i 5 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan och Alberta).
Det totala antalet läkarkonsultationer kommer att mätas från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.
Studie 3: MS funktionshinder, mätt med hjälp av Expanded Disability Status Scale (EDSS) och bedömd som tid till ihållande EDSS 6
Tidsram: Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till ihållande EDSS 6 bekräftad efter minst 6 månader utan efterföljande förbättring), upp till 22 års uppföljning.
Resultatet (fortsatt EDSS 6) kommer att härledas från MS kliniska data i 3 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba och Nova Scotia).
Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till ihållande EDSS 6 bekräftad efter minst 6 månader utan efterföljande förbättring), upp till 22 års uppföljning.
Studie 3: Sustained EDSS 4
Tidsram: Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till ihållande EDSS 4), upp till 22 års uppföljning.
Resultaten (fortsatt EDSS 4) kommer att härledas från MS kliniska data i 3 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba och Nova Scotia).
Uppmätt med Cox proportional hazards-modeller (tid från studiestart till ihållande EDSS 4), upp till 22 års uppföljning.
Studie 4: Utforska de modifierande effekterna
Tidsram: Från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.
Effekter av kön, ålder, samsjuklighet och DMD-behandlingslängd på utfall (allvarliga sjukhusinläggningar, läkarkonsultationer, dödlighet av alla orsaker, förändringar i EDSS) kommer att bedömas.
Från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.
Studie 5: Potentiella incidenter och biverkningar
Tidsram: Tiden från studiestart till händelsen av intresse kommer att bedömas med hjälp av Cox proportionella risker med tidsvarierande DMD-exponering, upp till 22 års uppföljning.
"Incident"-händelse definierad som att den inte förekom under året före DMD-initiering. Resultaten (incident biverkningar) kommer att identifieras med hjälp av läkare och sjukhuspåståenden, kodade med hjälp av International Classification of Diseases [ICD]-9/10 och recept fyllda (efter ATC-nivåer), i 5 kanadensiska provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia , Saskatchewan och Alberta). En ytterligare metod för datautvinning och upptäckt kommer att bedöma sambanden mellan exponering och biverkningar med hjälp av oövervakade maskininlärningstekniker. Fall av PML kommer att beskrivas.
Tiden från studiestart till händelsen av intresse kommer att bedömas med hjälp av Cox proportionella risker med tidsvarierande DMD-exponering, upp till 22 års uppföljning.
Studie 6: Egenskaper förknippade med risk för biverkningar
Tidsram: Från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.
Undersök demografiska och kliniska egenskaper associerade med risk för biverkningar, inklusive kön, ålder, samsjuklighet och DMD-behandlingens varaktighet.
Från studiestart till studieslut, upp till 22 års uppföljning.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbetspartners

University of Manitoba
Alberta Health services
University of Alberta
Dalhousie University
University of Saskatchewan

Utredare

  • Huvudutredare: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 1996

Primärt slutförande (Faktisk)

31 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

31 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2020

Första postat (Faktisk)

16 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H18--00407
  • CIHR PJT-156363 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
  • CIHR FDN-159934 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Datan som användes för denna studie finns i en säker forskningsmiljö med begränsad tillgång och av juridiska och etiska skäl kan data inte lämna denna säkra forskningsmiljö. Men forskare kan ansöka om att få tillgång till de hälsoadministrativa uppgifter som finns inom varje provins.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera