Segurança e eficácia de medicamentos prescritos na esclerose múltipla (DRUMS)
Segurança e eficácia de medicamentos modificadores da doença na esclerose múltipla [DRUMS]
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
População do estudo:
Uma definição de caso validada de esclerose múltipla (EM) será aplicada aos dados administrativos de saúde para identificar todos os pacientes com EM em 5 províncias canadenses (Colúmbia Britânica, Manitoba, Nova Escócia, Saskatchewan e Alberta; Estudos 1,2,4-6). Desenvolvido em Manitoba, o valor preditivo positivo foi de 80,5% e o valor preditivo negativo (VPN) foi de 75,5% entre uma população de pessoas com ≥1 reivindicação de qualquer doença desmielinizante. O VPN seria >99% no nível da população em geral, onde mais de 98% dos indivíduos não têm queixas de doença desmielinizante. O algoritmo foi aplicado com sucesso na Colúmbia Britânica, Nova Escócia e Saskatchewan.
Quando dados clínicos específicos da EM são usados (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Estudo 3), o diagnóstico é confirmado por neurologista, de acordo com os critérios internacionais vigentes.
Período de estudos:
O início mais antigo do estudo é janeiro/1996 (o 1º ano completo em que os DMDs estavam disponíveis e o primeiro ano de dados administrativos e relacionados ao DMD disponíveis) e o último final do estudo é 31 de março de 2018; isso representa mais de 2 décadas de acompanhamento relacionado ao medicamento e ao paciente.
Entrada do estudo:
Mais recente de 1º de janeiro de 1996, 18º aniversário de um indivíduo, data da 1ª reclamação relacionada à EM ou data da 1ª consulta clínica de EM (quando os dados clínicos são acessados [Estudo 3]).
Fim do estudo:
O mais recente da morte, emigração da respectiva província, última visita à clínica de EM (quando os dados clínicos são acessados [Estudo 3]), ou 31 de dezembro de 2017 (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) ou 31 de março de 2018 ( Saskatchewan).
Exposição DMD:
Uso de DMD, conforme identificado por meio de dados de prescrição. O estado de exposição de um indivíduo pode mudar ao longo do tempo e será classificado dinamicamente como: 1) sem DMD, 2) qualquer DMD, então por geração: 2a) qualquer 1ª ou 2b) 2ª geração DMD. Quando possível, as classes individuais de medicamentos serão exploradas (beta-interferon [como uma classe], acetato de glatiramer, natalizumabe, fingolimod, fumarato de dimetila, teriflunomida, alemtuzumabe).
Perspectiva de tempo:
Análises de dados administrativos, de prescrição e clínicos de saúde registrados prospectivamente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Um estudo de coorte de EM (Estudos 1, 2, 4-6) será identificado usando uma definição de caso validada de EM que será aplicada aos dados administrativos de saúde vinculados à população total em cinco províncias canadenses que vão da costa oeste à leste: Colúmbia Britânica (BC; população 4,65 milhões [2016]), Alberta (AB; população 4,07 milhões [2016]), Saskatchewan (SK; população 1,10 milhões [2016]), Manitoba (MB; população 1,28 milhões [2016]) e Nova Escócia ( NS; população 924.000 [2016]).
Quando dados clínicos específicos da EM são usados (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Estudo 3), o diagnóstico é confirmado por neurologista, de acordo com os critérios internacionais vigentes.
Dentro de cada província, prevemos encontrar virtualmente toda a população de pessoas que vivem com EM através dos dados administrativos e, nos dados clínicos, ≈60-80% ou 100% das pessoas que procuram DMDs (as clínicas de EM são os únicos prescritores do DMD).
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes com EM (Estudos 1, 2, 4-6) que residiram em uma das 5 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan ou Alberta) durante o período do estudo, identificados usando uma definição de caso validada de EM que será aplicado aos dados administrativos de saúde (≥ 3 registros relacionados à EM codificados durante consultas médicas ou hospitalares, ou prescrição preenchida para DMDs específicos da EM).
- Os indivíduos requerem 1 ano de residência em uma província antes da entrada no estudo para permitir dados suficientes para facilitar a criação de covariáveis, por exemplo comorbidade e identificar aqueles com uso prévio de DMD.
- Todos os adultos que visitaram uma clínica de EM em British Columbia, Manitoba ou Nova Escócia (Estudo 3), foram diagnosticados com EM e tiveram um curso da doença de início recidivante e pelo menos uma pontuação EDSS de 6,5 ou menos, registrada em ou após: 1º de janeiro 1996 (British Columbia) ou 1º de abril de 1996 (Manitoba) ou 1º de janeiro de 1998 (Nova Escócia).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte de esclerose múltipla (EM)
Indivíduos com esclerose múltipla sem qualquer exposição a medicamentos modificadores da doença (DMDs) e com exposição a um ou mais DMDs.
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Indivíduos com EM expostos a um ou mais DMDs (beta-interferon, acetato de glatiramer, natalizumab, fingolimod, dimetil fumarato, teriflunomida, alemtuzumab, daclizumab ou ocrelizumab; independentemente da dose, frequência ou duração do tratamento) entre 1 de janeiro de 1996 e 31 de março de 2018 em cinco províncias canadenses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Estudo 1: Hospitalizações por todas as causas
Prazo: Como eventos recorrentes desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos.
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O resultado (hospitalizações por todas as causas) será derivado de dados hospitalares abrangentes, excluindo eventos relacionados à gravidez, em 5 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan e Alberta).
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Como eventos recorrentes desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos.
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Estudo 2: Mortalidade por todas as causas
Prazo: Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até a morte), até 22 anos.
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O resultado (mortalidade por todas as causas) será derivado dos dados de óbito em toda a província (por exemplo, estatísticas vitais ou equivalente) em 5 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan e Alberta).
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Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até a morte), até 22 anos.
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Estudo 3: Mudança na incapacidade (Escala Expandida do Estado de Incapacidade [EDSS]) ao longo do tempo
Prazo: Avaliado usando modelo de efeitos mistos desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos.
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Os resultados (mudança no EDSS) serão derivados dos dados clínicos da EM em 3 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Avaliado usando modelo de efeitos mistos desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Estudo 1: Taxas de consulta médica (geral e por especialidade médica)
Prazo: O número geral de consultas médicas será medido desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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O resultado (consulta médica) será derivado dos dados do médico, excluindo eventos relacionados à gravidez, em 5 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan e Alberta).
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O número geral de consultas médicas será medido desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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Estudo 3: Incapacidade da EM, medida usando a Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) e avaliada como tempo para EDSS sustentado 6
Prazo: Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até EDSS 6 sustentado confirmado após pelo menos 6 meses sem melhora subsequente), até 22 anos de acompanhamento.
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O resultado (EDSS sustentado 6) será derivado dos dados clínicos da EM em 3 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até EDSS 6 sustentado confirmado após pelo menos 6 meses sem melhora subsequente), até 22 anos de acompanhamento.
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Estudo 3: EDSS sustentado 4
Prazo: Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até EDSS 4 sustentado), até 22 anos de acompanhamento.
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Os resultados (EDSS sustentado 4) serão derivados dos dados clínicos da EM em 3 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Medido usando modelos de riscos proporcionais de Cox (tempo desde a entrada no estudo até EDSS 4 sustentado), até 22 anos de acompanhamento.
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Estudo 4: Explorar os efeitos modificadores
Prazo: Desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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Serão avaliados os efeitos do sexo, idade, comorbidade e duração do tratamento DMD nos resultados (hospitalizações por todas as causas, taxas de consulta médica, mortalidade por todas as causas, alterações no EDSS).
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Desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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Estudo 5: Eventos adversos de incidentes potenciais
Prazo: O tempo desde a entrada no estudo até o evento adverso incidente de interesse será avaliado usando os riscos proporcionais de Cox com exposição à DMD variável no tempo, até 22 anos de acompanhamento.
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Evento de 'incidente' definido como ausente no ano anterior ao início do DMD.
Os resultados (eventos adversos incidentes) serão identificados usando reclamações médicas e hospitalares, codificadas usando a Classificação Internacional de Doenças [CID]-9/10 e prescrições preenchidas (por níveis ATC), em 5 províncias canadenses (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia , Saskatchewan e Alberta).
Uma abordagem adicional de descoberta de mineração de dados avaliará as associações entre exposição e eventos adversos usando técnicas de aprendizado de máquina não supervisionadas.
Casos de PML serão descritos.
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O tempo desde a entrada no estudo até o evento adverso incidente de interesse será avaliado usando os riscos proporcionais de Cox com exposição à DMD variável no tempo, até 22 anos de acompanhamento.
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Estudo 6: Características associadas ao risco de eventos adversos
Prazo: Desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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Examine as características demográficas e clínicas associadas ao risco de eventos adversos, incluindo sexo, idade, comorbidade e duração do tratamento para DMD.
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Desde a entrada no estudo até o final do estudo, até 22 anos de acompanhamento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H18--00407
- CIHR PJT-156363 (Número de outro subsídio/financiamento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
- CIHR FDN-159934 (Número de outro subsídio/financiamento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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