Reseptbelagte legemidler sikkerhet og effektivitet i multippel sklerose (DRUMS)
Sykdomsmodifiserende legemiddelsikkerhet og effektivitet ved multippel sklerose [DRUMS]
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studiepopulasjon:
En validert saksdefinisjon av multippel sklerose (MS) vil bli brukt på helseadministrative data for å identifisere alle MS-pasienter i 5 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan og Alberta; Studier 1,2,4-6). Utviklet i Manitoba, var den positive prediktive verdien 80,5 % og negativ prediktiv verdi (NPV) var 75,5 % blant en populasjon av personer med ≥1 påstand om demyeliniserende sykdom. NPV vil være >99 % på det generelle populasjonsnivået der mer enn 98 % av individene ikke har noen påstander om demyeliniserende sykdom. Algoritmen har blitt brukt i British Columbia, Nova Scotia og Saskatchewan.
Når MS-spesifikke kliniske data brukes (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studie 3), er diagnosen bekreftet av nevrolog, i henhold til de gjeldende internasjonale kriteriene.
Studieperiode:
Den tidligste studiestarten er Jan/1996 (det første hele året som DMD-er var tilgjengelige og det første året med tilgjengelige administrative og DMD-relaterte data), og siste studieslutt er 31. mars 2018; dette representerer >2 tiår med legemiddel- og pasientrelatert oppfølging.
Studieinnlegg:
Senest 1. januar 1996, en persons 18-årsdag, dato for 1. MS-relatert krav eller dato for 1. MS-klinikkbesøk (når kliniske data er tilgjengelige [Studie 3]).
Studieslutt:
Tidligste dødsfall, emigrasjon fra den respektive provinsen, siste MS-klinikkbesøk (når kliniske data er tilgjengelige [Studie 3]), eller 31. desember 2017 (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) eller 31. mars 2018 ( Saskatchewan).
DMD eksponering:
DMD-bruk, identifisert ved bruk av reseptdata. Et individs eksponeringsstatus kan endres over tid og vil bli dynamisk klassifisert som: 1) ingen DMD, 2) noen DMD, deretter etter generasjon: 2a) enhver 1. eller 2b) 2. generasjon DMD. Når det er mulig, vil de enkelte legemiddelklassene bli utforsket (beta-interferon [som én klasse], glatirameracetat, natalizumab, fingolimod, dimetylfumarat, teriflunomid, alemtuzumab).
Tidsperspektiv:
Analyser av prospektivt registrerte helseadministrative, reseptbelagte og kliniske data.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
En MS-kohortstudie (studier 1, 2, 4-6) vil bli identifisert ved å bruke en validert casedefinisjon av MS som vil bli brukt på hele befolkningen knyttet til administrative helsedata i fem kanadiske provinser som strekker seg fra vest til østkyst: British Columbia (BC; befolkning 4,65 millioner [2016]), Alberta (AB; 4,07 millioner innbyggere [2016]), Saskatchewan (SK; befolkning 1,10 millioner [2016]), Manitoba (MB; befolkning 1,28 millioner [2016]) og Nova Scotia ( NS; innbyggertall 924 000 [2016]).
Når MS-spesifikke kliniske data brukes (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studie 3), er diagnosen bekreftet av nevrolog, i henhold til de gjeldende internasjonale kriteriene.
Innenfor hver provins forventer vi å finne praktisk talt hele populasjonen av mennesker som lever med MS via de administrative dataene, og i de kliniske dataene, ≈60–80 % eller 100 % av de som søker DMD (MS-klinikkene er de eneste som forskriver DMD-er).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle MS-pasienter (studier 1, 2, 4-6) som har bodd i en av de 5 kanadiske provinsene (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan eller Alberta) i løpet av studieperioden som identifisert ved hjelp av en validert casedefinisjon av MS som vil bli brukt på helseadministrative data (≥ 3 poster relatert til MS kodet under lege- eller sykehusbesøk, eller resept fylt for en MS-spesifikk DMD).
- Fagene krever 1 års opphold i en provins før studiestart for å muliggjøre tilstrekkelig data til å lette oppretting av kovariat, f.eks. komorbiditet, og for å identifisere de med tidligere DMD-bruk.
- Alle voksne som besøkte en MS-klinikk i British Columbia, Manitoba eller Nova Scotia (studie 3), ble diagnostisert med MS og hadde et tilbakefallende sykdomsforløp og minst én EDSS-score på 6,5 eller mindre, registrert på eller etter: 1. januar 1996 (British Columbia) eller 1. april 1996 (Manitoba) eller 1. januar 1998 (Nova Scotia).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Multippel sklerose (MS) kohort
Personer med multippel sklerose uten eksponering for sykdomsdempende legemidler (DMD) og med eksponering for en eller flere DMD.
|
Personer med MS eksponert for en eller flere DMD-er (beta-interferon, glatirameracetat, natalizumab, fingolimod, dimetylfumarat, teriflunomid, alemtuzumab, daclizumab eller ocrelizumab; uavhengig av dose, frekvens eller behandlingsvarighet) mellom 1. januar og 20. mars 1896. i fem kanadiske provinser.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Studie 1: Sykehusinnleggelser av alle årsaker
Tidsramme: Som tilbakevendende hendelser fra studiestart til studieslutt, opptil 22 år.
|
Resultatet (innleggelser av alle årsaker) vil bli utledet fra de omfattende sykehusdataene, unntatt graviditetsrelaterte hendelser, i 5 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan og Alberta).
|
Som tilbakevendende hendelser fra studiestart til studieslutt, opptil 22 år.
|
|
Studie 2: Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til død), opptil 22 år.
|
Utfallet (dødelighet av alle årsaker) vil bli utledet fra provinsomfattende dødsdata (f.eks. Vital Statistics eller tilsvarende) i 5 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan og Alberta).
|
Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til død), opptil 22 år.
|
|
Studie 3: Endring i funksjonshemming (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) over tid
Tidsramme: Vurdert ved bruk av blandingseffektmodell fra studiestart til studieslutt, inntil 22 år.
|
Resultatene (endring i EDSS) vil bli utledet fra MS kliniske data i 3 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba og Nova Scotia).
|
Vurdert ved bruk av blandingseffektmodell fra studiestart til studieslutt, inntil 22 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Studie 1: Priser for legekonsultasjoner (totalt og etter legespesialitet)
Tidsramme: Samlet antall legekonsultasjoner vil bli målt fra studiestart til studieslutt, opp til 22 års oppfølging.
|
Resultatet (legekonsultasjon) vil bli utledet fra legedata, unntatt graviditetsrelaterte hendelser, i 5 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan og Alberta).
|
Samlet antall legekonsultasjoner vil bli målt fra studiestart til studieslutt, opp til 22 års oppfølging.
|
|
Studie 3: MS funksjonshemming, målt ved hjelp av Expanded Disability Status Scale (EDSS) og vurdert som tid til vedvarende EDSS 6
Tidsramme: Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til vedvarende EDSS 6 bekreftet etter minst 6 måneder uten påfølgende forbedring), opptil 22 års oppfølging.
|
Resultatet (vedvarende EDSS 6) vil bli utledet fra MS kliniske data i 3 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba og Nova Scotia).
|
Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til vedvarende EDSS 6 bekreftet etter minst 6 måneder uten påfølgende forbedring), opptil 22 års oppfølging.
|
|
Studie 3: Sustained EDSS 4
Tidsramme: Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til vedvarende EDSS 4), opptil 22 års oppfølging.
|
Resultatene (vedvarende EDSS 4) vil bli avledet fra MS kliniske data i 3 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba og Nova Scotia).
|
Målt ved bruk av Cox proporsjonale faremodeller (tid fra studiestart til vedvarende EDSS 4), opptil 22 års oppfølging.
|
|
Studie 4: Utforsk de modifiserende effektene
Tidsramme: Fra studiestart til studieslutt, inntil 22 års oppfølging.
|
Effekter av kjønn, alder, komorbiditet og DMD-behandlingsvarighet på utfall (sykehusinnleggelser av alle årsaker, konsultasjonsrater for lege, dødelighet av alle årsaker, endringer i EDSS) vil bli vurdert.
|
Fra studiestart til studieslutt, inntil 22 års oppfølging.
|
|
Studie 5: Potensielle hendelser
Tidsramme: Tid fra studiestart til hendelsen uønsket hendelse av interesse vil bli vurdert ved bruk av Cox proporsjonale farer med tidsvarierende DMD-eksponering, opptil 22 års oppfølging.
|
'Hendelse'-hendelse definert som ikke tilstede i året før DMD-initiering.
Utfallene (tilfellet uønskede hendelser) vil bli identifisert ved hjelp av lege- og sykehuskrav, kodet ved hjelp av International Classification of Diseases [ICD]-9/10 og resepter fylt (etter ATC-nivåer), i 5 kanadiske provinser (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia , Saskatchewan og Alberta).
En ekstra, data mining, oppdagelsesmetode vil vurdere assosiasjonene mellom eksponering og uønskede hendelser ved bruk av uovervåkede maskinlæringsteknikker.
Tilfeller av PML vil bli beskrevet.
|
Tid fra studiestart til hendelsen uønsket hendelse av interesse vil bli vurdert ved bruk av Cox proporsjonale farer med tidsvarierende DMD-eksponering, opptil 22 års oppfølging.
|
|
Studie 6: Kjennetegn forbundet med risiko for uønskede hendelser
Tidsramme: Fra studiestart til studieslutt, inntil 22 års oppfølging.
|
Undersøk demografiske og kliniske karakteristika assosiert med risiko for uønskede hendelser, inkludert kjønn, alder, komorbiditet og DMD-behandlingsvarighet.
|
Fra studiestart til studieslutt, inntil 22 års oppfølging.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- H18--00407
- CIHR PJT-156363 (Annet stipend/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
- CIHR FDN-159934 (Annet stipend/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Multippel sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater