Seguridad y eficacia de los medicamentos recetados en la esclerosis múltiple (DRUMS)
Seguridad y eficacia de fármacos modificadores de la enfermedad en la esclerosis múltiple [DRUMS]
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Población de estudio:
Se aplicará una definición de caso validada de esclerosis múltiple (EM) a los datos administrativos de salud para identificar a todos los pacientes con EM en 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Saskatchewan y Alberta; Estudios 1,2,4-6). Desarrollado en Manitoba, el valor predictivo positivo fue del 80,5 % y el valor predictivo negativo (VPN) fue del 75,5 % entre una población de personas con ≥1 reclamo por alguna enfermedad desmielinizante. El VPN sería >99 % a nivel de la población general, donde más del 98 % de los individuos no tienen reclamos por enfermedad desmielinizante. El algoritmo se ha aplicado con éxito en la Columbia Británica, Nueva Escocia y Saskatchewan.
Cuando se utilizan datos clínicos específicos de EM (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia; Estudio 3), el diagnóstico se confirma por un neurólogo, de acuerdo con los criterios internacionales vigentes.
Periodo de estudio:
El inicio más temprano del estudio es enero de 1996 (el primer año completo en el que los DMD estuvieron disponibles y el primer año de datos administrativos y relacionados con el DMD disponibles), y la última finalización del estudio es el 31 de marzo de 2018; esto representa más de 2 décadas de seguimiento relacionado con el medicamento y el paciente.
Entrada al estudio:
Más reciente del 1 de enero de 1996, el cumpleaños número 18 de una persona, la fecha del primer reclamo relacionado con la EM o la fecha de la primera visita a la clínica de EM (cuando se accede a los datos clínicos [Estudio 3]).
Fin del estudio:
Muerte más temprana, emigración de la provincia respectiva, última visita a la clínica de EM (cuando se accede a los datos clínicos [Estudio 3]), o 31 de diciembre de 2017 (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Alberta) o 31 de marzo de 2018 ( Saskatchewan).
Exposición a la DMD:
Uso de DMD, según lo identificado mediante datos de prescripción. El estado de exposición de un individuo puede cambiar con el tiempo y se clasificará dinámicamente como: 1) sin DMD, 2) cualquier DMD, luego por generación: 2a) cualquier DMD de 1ra o 2b) 2da generación. Cuando sea posible, se explorarán las clases de medicamentos individuales (beta-interferón [como una clase], acetato de glatiramer, natalizumab, fingolimod, dimetilfumarato, teriflunomida, alemtuzumab).
Perspectiva del tiempo:
Análisis de datos administrativos, de prescripción y clínicos de salud registrados prospectivamente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Se identificará un estudio de cohorte de EM (Estudios 1, 2, 4-6) utilizando una definición de caso validada de EM que se aplicará a los datos de salud administrativos vinculados a toda la población en cinco provincias canadienses que se extienden desde la costa oeste hasta la costa este: Columbia Británica (BC; población 4,65 millones [2016]), Alberta (AB; 4,07 millones de población [2016]), Saskatchewan (SK; población 1,10 millones [2016]), Manitoba (MB; población 1,28 millones [2016]) y Nueva Escocia ( NS; población 924.000 [2016]).
Cuando se utilizan datos clínicos específicos de EM (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia; Estudio 3), el diagnóstico se confirma por un neurólogo, de acuerdo con los criterios internacionales vigentes.
Dentro de cada provincia, anticipamos encontrar prácticamente toda la población de personas que viven con EM a través de los datos administrativos y, en los datos clínicos, ≈60-80% o 100% de aquellos que buscan DMD (las clínicas de EM son los únicos prescriptores de los DMD).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes con EM (Estudios 1, 2, 4-6) que han residido en una de las 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Saskatchewan o Alberta) durante el período de estudio identificados mediante una definición de caso validada de EM que se aplicará a los datos administrativos de salud (≥ 3 registros relacionados con la EM codificados durante las visitas al médico o al hospital, o prescripción surtida para un DMD específico de la EM).
- Los sujetos requieren 1 año de residencia en una provincia antes de ingresar al estudio para habilitar datos suficientes para facilitar la creación de covariables, p. comorbilidad, e identificar a aquellos con uso previo de DMD.
- Todos los adultos que visitaron una clínica de EM en Columbia Británica, Manitoba o Nueva Escocia (Estudio 3), fueron diagnosticados con EM y tuvieron un curso de la enfermedad de inicio recurrente y al menos una puntuación EDSS de 6.5 o menos, registrada el: 1 de enero o después. 1996 (Columbia Británica) o 1 de abril de 1996 (Manitoba) o 1 de enero de 1998 (Nueva Escocia).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte de esclerosis múltiple (EM)
Individuos con esclerosis múltiple sin ninguna exposición a fármacos modificadores de la enfermedad (DMD) y con exposición a uno o más DMD.
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Personas con EM expuestas a uno o más DMD (beta-interferón, acetato de glatiramer, natalizumab, fingolimod, dimetilfumarato, teriflunomida, alemtuzumab, daclizumab u ocrelizumab; independientemente de la dosis, frecuencia o duración del tratamiento) entre el 1 de enero de 1996 y el 31 de marzo de 2018 en cinco provincias canadienses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estudio 1: Hospitalizaciones por todas las causas
Periodo de tiempo: Como eventos recurrentes desde el ingreso al estudio hasta el final del mismo, hasta los 22 años.
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El resultado (hospitalizaciones por todas las causas) se derivará de los datos hospitalarios completos, excluyendo los eventos relacionados con el embarazo, en 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Saskatchewan y Alberta).
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Como eventos recurrentes desde el ingreso al estudio hasta el final del mismo, hasta los 22 años.
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Estudio 2: Mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta la muerte), hasta 22 años.
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El resultado (mortalidad por todas las causas) se derivará de los datos de muerte de toda la provincia (p. ej., Estadísticas Vitales o equivalente) en 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Saskatchewan y Alberta).
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Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta la muerte), hasta 22 años.
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Estudio 3: Cambio en la discapacidad (Escala ampliada del estado de discapacidad [EDSS]) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Evaluado utilizando un modelo de efectos mixtos desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años.
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Los resultados (cambio en EDSS) se derivarán de los datos clínicos de la EM en 3 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba y Nueva Escocia).
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Evaluado utilizando un modelo de efectos mixtos desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estudio 1: Tasas de consultas médicas (en general y por especialidad médica)
Periodo de tiempo: El número total de consultas médicas se medirá desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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El resultado (consulta médica) se derivará de los datos médicos, excluyendo los eventos relacionados con el embarazo, en 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia, Saskatchewan y Alberta).
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El número total de consultas médicas se medirá desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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Estudio 3: Discapacidad de la EM, medida con la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) y evaluada como tiempo hasta la EDSS sostenida 6
Periodo de tiempo: Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta EDSS 6 sostenido confirmado después de al menos 6 meses sin mejoría posterior), hasta 22 años de seguimiento.
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El resultado (EDSS sostenido 6) se derivará de los datos clínicos de la EM en 3 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba y Nueva Escocia).
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Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta EDSS 6 sostenido confirmado después de al menos 6 meses sin mejoría posterior), hasta 22 años de seguimiento.
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Estudio 3: EDSS sostenido 4
Periodo de tiempo: Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta EDSS 4 sostenido), hasta 22 años de seguimiento.
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Los resultados (EDSS sostenido 4) se derivarán de los datos clínicos de la EM en 3 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba y Nueva Escocia).
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Medido utilizando modelos de riesgos proporcionales de Cox (tiempo desde el ingreso al estudio hasta EDSS 4 sostenido), hasta 22 años de seguimiento.
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Estudio 4: Explora los efectos modificadores
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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Se evaluarán los efectos del sexo, la edad, la comorbilidad y la duración del tratamiento de la DMD en los resultados (hospitalizaciones por todas las causas, tasas de consultas médicas, mortalidad por todas las causas, cambios en la EDSS).
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Desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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Estudio 5: Posibles eventos adversos incidentes
Periodo de tiempo: El tiempo desde el ingreso al estudio hasta el evento adverso incidente de interés se evaluará utilizando los riesgos proporcionales de Cox con exposición a DMD variable en el tiempo, hasta 22 años de seguimiento.
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Evento 'incidente' definido como no presente en el año anterior al inicio de DMD.
Los resultados (eventos adversos incidentes) se identificarán utilizando reclamos médicos y hospitalarios, codificados utilizando la Clasificación Internacional de Enfermedades [ICD]-9/10 y recetas surtidas (por niveles de ATC), en 5 provincias canadienses (Columbia Británica, Manitoba, Nueva Escocia , Saskatchewan y Alberta).
Un enfoque adicional de descubrimiento de minería de datos evaluará las asociaciones entre la exposición y los eventos adversos utilizando técnicas de aprendizaje automático no supervisadas.
Se describirán casos de LMP.
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El tiempo desde el ingreso al estudio hasta el evento adverso incidente de interés se evaluará utilizando los riesgos proporcionales de Cox con exposición a DMD variable en el tiempo, hasta 22 años de seguimiento.
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Estudio 6: Características asociadas con el riesgo de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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Examinar las características demográficas y clínicas asociadas con el riesgo de eventos adversos, incluido el sexo, la edad, la comorbilidad y la duración del tratamiento con DMD.
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Desde el inicio hasta el final del estudio, hasta 22 años de seguimiento.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H18--00407
- CIHR PJT-156363 (Otro número de subvención/financiamiento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
- CIHR FDN-159934 (Otro número de subvención/financiamiento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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