Sicurezza ed efficacia dei farmaci da prescrizione nella sclerosi multipla (DRUMS)
Sicurezza ed efficacia dei farmaci modificanti la malattia nella sclerosi multipla [DRUMS]
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Popolazione studiata:
Una definizione di caso validata di sclerosi multipla (SM) verrà applicata ai dati amministrativi sanitari per identificare tutti i pazienti affetti da SM in 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan e Alberta; Studi 1,2,4-6). Sviluppato a Manitoba, il valore predittivo positivo era dell'80,5% e il valore predittivo negativo (NPV) era del 75,5% in una popolazione di persone con ≥1 indicazione per qualsiasi malattia demielinizzante. Il VAN sarebbe >99% a livello di popolazione generale, dove oltre il 98% degli individui non ha pretese di malattia demielinizzante. L'algoritmo è stato applicato con successo in British Columbia, Nuova Scozia e Saskatchewan.
Quando vengono utilizzati dati clinici specifici per la SM (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studio 3), la diagnosi è confermata dal neurologo, secondo i criteri internazionali prevalenti.
Periodo di studio:
Il primo inizio dello studio è gennaio/1996 (il primo anno completo in cui i DMD erano disponibili e il primo anno in cui sono disponibili dati amministrativi e relativi alla DMD) e l'ultima fine dello studio è il 31 marzo 2018; questo rappresenta > 2 decenni di follow-up correlato al farmaco e al paziente.
Voce di studio:
Il più recente è il 1° gennaio 1996, il 18° compleanno di una persona, la data della prima richiesta relativa alla SM o la data della prima visita clinica per la SM (quando si accede ai dati clinici [Studio 3]).
Fine dello studio:
Prima del decesso, emigrazione dalla rispettiva provincia, ultima visita clinica per la SM (quando si accede ai dati clinici [Studio 3]), o 31-dicembre-2017 (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) o 31-marzo-2018 ( Saskatchewan).
Esposizione alla DMD:
Uso di DMD, come identificato utilizzando i dati di prescrizione. Lo stato di esposizione di un individuo può cambiare nel tempo e sarà classificato dinamicamente come: 1) nessun DMD, 2) nessun DMD, quindi per generazione: 2a) qualsiasi 1a o 2b) DMD di 2a generazione. Quando possibile, verranno esplorate le singole classi di farmaci (beta-interferone [come una classe], glatiramer acetato, natalizumab, fingolimod, dimetilfumarato, teriflunomide, alemtuzumab).
Prospettiva temporale:
Analisi dei dati sanitari amministrativi, prescrittivi e clinici prospetticamente registrati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Verrà identificato uno studio di coorte sulla SM (Studi 1, 2, 4-6) utilizzando una definizione di caso validata di SM che verrà applicata ai dati sanitari amministrativi collegati all'intera popolazione in cinque province canadesi che si estendono dalla costa occidentale a quella orientale: Columbia Britannica (BC; popolazione 4,65 milioni [2016]), Alberta (AB; 4,07 milioni di abitanti [2016]), Saskatchewan (SK; popolazione 1,10 milioni [2016]), Manitoba (MB; popolazione 1,28 milioni [2016]) e Nuova Scozia ( NS; popolazione 924.000 [2016]).
Quando vengono utilizzati dati clinici specifici per la SM (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; Studio 3), la diagnosi è confermata dal neurologo, secondo i criteri internazionali prevalenti.
All'interno di ogni provincia, prevediamo di trovare praticamente l'intera popolazione di persone che vivono con la SM attraverso i dati amministrativi e, nei dati clinici, ≈60-80% o 100% di coloro che cercano DMD (le cliniche per la SM sono gli unici prescrittori del DMD).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti affetti da SM (Studi 1, 2, 4-6) che hanno risieduto in una delle 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan o Alberta) durante il periodo di studio come identificati utilizzando una definizione di caso validata di SM che sarà applicato ai dati amministrativi sanitari (≥ 3 record relativi a SM codificati durante visite mediche o ospedaliere, o prescrizione compilata per un DMD specifico per SM).
- I soggetti richiedono 1 anno di residenza in una provincia prima dell'ingresso nello studio per consentire dati sufficienti per facilitare la creazione di covariate, ad es. comorbilità e per identificare quelli con uso precedente di DMD.
- A tutti gli adulti che hanno visitato una clinica per la SM nella Columbia Britannica, Manitoba o Nuova Scozia (Studio 3), è stata diagnosticata la SM e hanno avuto un decorso della malattia a insorgenza recidivante e almeno un punteggio EDSS di 6,5 o inferiore, registrato il o dopo: 1° gennaio 1996 (British Columbia) o 1 aprile 1996 (Manitoba) o 1 gennaio 1998 (Nuova Scozia).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Altro
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Coorte di sclerosi multipla (SM).
Individui con sclerosi multipla senza alcuna esposizione a farmaci antimalarici (DMD) e con esposizione a uno o più DMD.
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Soggetti con SM esposti a uno o più DMD (beta-interferone, glatiramer acetato, natalizumab, fingolimod, dimetilfumarato, teriflunomide, alemtuzumab, daclizumab o ocrelizumab; indipendentemente dalla dose, dalla frequenza o dalla durata del trattamento) tra il 1° gennaio 1996 e il 31 marzo 2018 in cinque province canadesi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studio 1: Ricoveri per tutte le cause
Lasso di tempo: Come eventi ricorrenti dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni.
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L'esito (ricoveri per tutte le cause) sarà derivato dai dati ospedalieri completi, esclusi gli eventi correlati alla gravidanza, in 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nuova Scozia, Saskatchewan e Alberta).
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Come eventi ricorrenti dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni.
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Studio 2: Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Misurato utilizzando i modelli di rischio proporzionale di Cox (tempo dall'ingresso nello studio al decesso), fino a 22 anni.
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L'esito (mortalità per tutte le cause) sarà derivato dai dati sui decessi a livello di provincia (ad es. Statistiche vitali o equivalenti) in 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nuova Scozia, Saskatchewan e Alberta).
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Misurato utilizzando i modelli di rischio proporzionale di Cox (tempo dall'ingresso nello studio al decesso), fino a 22 anni.
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Studio 3: cambiamento della disabilità (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) nel tempo
Lasso di tempo: Valutato utilizzando il modello a effetti misti dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni.
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I risultati (cambiamento nell'EDSS) saranno derivati dai dati clinici sulla SM in 3 province canadesi (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Valutato utilizzando il modello a effetti misti dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studio 1: Tassi di consulenza medica (complessivi e per specialità del medico)
Lasso di tempo: Il numero complessivo di consultazioni mediche sarà misurato dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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L'esito (consultazione medica) sarà derivato dai dati del medico, esclusi gli eventi correlati alla gravidanza, in 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan e Alberta).
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Il numero complessivo di consultazioni mediche sarà misurato dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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Studio 3: Disabilità da SM, misurata utilizzando l'Expanded Disability Status Scale (EDSS) e valutata come tempo per sostenere l'EDSS 6
Lasso di tempo: Misurato utilizzando i modelli dei rischi proporzionali di Cox (tempo dall'ingresso nello studio all'EDSS 6 sostenuto confermato dopo almeno 6 mesi senza successivi miglioramenti), fino a 22 anni di follow-up.
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Il risultato (EDSS sostenuto 6) sarà derivato dai dati clinici sulla SM in 3 province canadesi (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Misurato utilizzando i modelli dei rischi proporzionali di Cox (tempo dall'ingresso nello studio all'EDSS 6 sostenuto confermato dopo almeno 6 mesi senza successivi miglioramenti), fino a 22 anni di follow-up.
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Studio 3: EDSS sostenuto 4
Lasso di tempo: Misurato utilizzando i modelli dei rischi proporzionali di Cox (tempo dall'ingresso nello studio all'EDSS 4 sostenuto), fino a 22 anni di follow-up.
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I risultati (EDSS sostenuto 4) saranno derivati dai dati clinici sulla SM in 3 province canadesi (British Columbia, Manitoba e Nova Scotia).
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Misurato utilizzando i modelli dei rischi proporzionali di Cox (tempo dall'ingresso nello studio all'EDSS 4 sostenuto), fino a 22 anni di follow-up.
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Studio 4: Esplora gli effetti modificanti
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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Verranno valutati gli effetti del sesso, dell'età, della comorbilità e della durata del trattamento della DMD sugli esiti (ricoveri per tutte le cause, tassi di consultazione medica, mortalità per tutte le cause, cambiamenti nell'EDSS).
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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Studio 5: Potenziali eventi avversi incidenti
Lasso di tempo: Il tempo dall'ingresso nello studio all'evento avverso incidente di interesse sarà valutato utilizzando i rischi proporzionali di Cox con esposizione alla DMD variabile nel tempo, fino a 22 anni di follow-up.
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Evento "incidente" definito come non presente nell'anno precedente l'inizio della DMD.
Gli esiti (eventi avversi incidenti) saranno identificati utilizzando i reclami dei medici e degli ospedali, codificati utilizzando la classificazione internazionale delle malattie [ICD]-9/10 e le prescrizioni compilate (secondo i livelli ATC), in 5 province canadesi (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia , Saskatchewan e Alberta).
Un ulteriore approccio di data mining e scoperta valuterà le associazioni tra esposizione ed eventi avversi utilizzando tecniche di apprendimento automatico senza supervisione.
Saranno descritti i casi di PML.
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Il tempo dall'ingresso nello studio all'evento avverso incidente di interesse sarà valutato utilizzando i rischi proporzionali di Cox con esposizione alla DMD variabile nel tempo, fino a 22 anni di follow-up.
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Studio 6: Caratteristiche associate al rischio di eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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Esaminare le caratteristiche demografiche e cliniche associate al rischio di eventi avversi, inclusi sesso, età, comorbidità e durata del trattamento con DMD.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 22 anni di follow-up.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H18--00407
- CIHR PJT-156363 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
- CIHR FDN-159934 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
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