Rozdíly mezi pohlavími u dětské transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Pilotní studie o rozdílech mezi pohlavími ve výsledcích transplantace krvetvorných buněk u dětské populace
Genderová medicína zvažuje způsob, jakým pohlaví, muž nebo žena, ovlivňuje vývoj a dopad nemocí a reakci na terapie. Dá se říci, že jde o novou transverzální dimenzi medicíny, která vyhodnocuje genderové rozdíly ve fyziologii, patofyziologii a klinice mnoha onemocnění a klade si tak za cíl dosáhnout optimálních terapeutických rozhodnutí u mužů i žen na základě ověřených vědeckých poznatků. .
Přestože znalosti genderové medicíny v posledních letech výrazně vzrostly, genderový přístup se v pediatrii příliš nerozvinul. V oblasti transplantací kostní dřeně je transplantace hematopoetických kmenových buněk nejúčinnější konsolidační terapií u některých vysoce rizikových hematologických malignit, jako je akutní lymfoblastická leukémie a akutní myeloidní leukémie, a představuje jednu z potenciálních léčebných možností pro pacienty trpící solidními onemocněními. nádory a genetická hematologická, metabolická onemocnění a primární imunodeficience. V posledních letech byl učiněn obrovský pokrok v typizaci dárců s vysokým rozlišením, volbě kondicionačních režimů, manipulaci s hematopoetickými kmenovými buňkami (HSC) a prevenci závažných infekcí, což významně zlepšilo míru přežití pacientů podstupujících tento postup.
Mezinárodní literatura týkající se odezvy a výsledků transplantace krvetvorných buněk z genderového hlediska zcela chybí, z těchto důvodů se tato pilotní studie zrodila z potřeby porozumět z širší perspektivy a lépe porozumět tomu, jak pohlaví může či nikoli ovlivnit výsledek transplantace u dětských pacientů.
Tato retrospektivní analýza dat se bude týkat všech pacientů, kteří podstoupili alogenní nebo autologní transplantaci kostní dřeně. Data budou sbírána z klinických záznamů az krajských elektronických databází. Všechny údaje budou shromažďovány anonymně a každému případu bude přidělen identifikační kód.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku od 4 měsíců do 17 let
- Diagnostika onkohematologického onemocnění po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
- Alogenní nebo autologní transplantace kostní dřeně od ledna 2000 do října 2018
- Získaný souhlas se zpracováním údajů pro výzkumné účely
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Ženská skupina
Dětské pacientky podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk
|
Alogenní nebo autologní transplantace kostní dřeně
|
|
Mužská skupina
Pediatričtí mužští pacienti podstupující transplantaci krvetvorných buněk
|
Alogenní nebo autologní transplantace kostní dřeně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl v celkové 12měsíční toxicitě související s pohlavím
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Rozdíly v toxicitě (hepatální, renální, plicní, gastrointestinální) u příjemců mužů a žen
|
12 měsíců po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl mezi pohlavími v celkovém přežití (OS)
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Srovnání celkového přežití u příjemců mužů a žen
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími v recidivách primárního onemocnění po transplantaci
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Výskyt potransplantačního relapsu leukemie u příjemců mužů a žen
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími ve frekvenci toxicity související s transplantací po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Frekvence potransplantační jaterní, ledvinové, plicní, gastrointestinální, endokrinní, kardiální toxicity
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími u infekčních komplikací
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Počet epizod sepse / plísňových infekcí / virových reaktivací po HSCT
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími ve frekvenci nežádoucích příhod způsobený předtransplantačním přípravným režimem
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Počet nežádoucích účinků souvisejících s chemoterapií a radioterapií.
Toxicita byla hodnocena podle společných kritérií toxicity National Cancer Institute (NCI).
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími v závažnosti nežádoucích příhod způsobený předtransplantačním přípravným režimem
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Závažnost nežádoucích účinků souvisejících s chemoterapií.
Toxicita bude hodnocena podle společných kritérií toxicity National Cancer Institute (NCI).
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Genderový rozdíl v načasování hematologického přihojení
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Přihojení definované jako přihojení polymorfonukleárních neutrofilů (PMN) první den 3 po sobě jdoucích dnů s číslem PMN vyšším než 500/ml3 a přihojení krevních destiček definované jako počet krevních destiček> 20 000/ml3 bez transfuze krevních destiček v předchozích 5 dní.
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími ve frekvenci primárního selhání štěpu
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Přihojení definované jako přihojení polymorfonukleárních neutrofilů (PMN) první den 3 po sobě jdoucích dnů s číslem PMN vyšším než 500/ml3 a přihojení krevních destiček definované jako počet krevních destiček> 20 000/ml3 bez transfuze krevních destiček v předchozích 5 dní. Primární selhání štěpu je definováno jako žádný důkaz přihojení nebo hematologické obnovy dárcovských buněk během prvního měsíce po transplantaci, bez známek recidivy onemocnění. |
12 měsíců po transplantaci
|
|
Rozdíl mezi pohlavími ve frekvenci sekundárního selhání štěpu
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
Přihojení definované jako přihojení polymorfonukleárních neutrofilů (PMN) první den 3 po sobě jdoucích dnů s číslem PMN vyšším než 500/ml3 a přihojení krevních destiček definované jako počet krevních destiček> 20 000/ml3 bez transfuze krevních destiček v předchozích 5 dní. Sekundární selhání štěpu se týká ztráty dříve funkčního štěpu, což má za následek cytopenii zahrnující alespoň dvě linie krevních buněk. |
12 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Vrchní vyšetřovatel: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- RC 25/2019
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .