Diferencias de género en el trasplante pediátrico de células madre hematopoyéticas (TPH)
Estudio piloto sobre las diferencias de género en los resultados del trasplante de células hematopoyéticas en la población pediátrica
La medicina de género considera la forma en que el género, masculino o femenino, afecta el desarrollo y el impacto de las enfermedades y la respuesta a las terapias. Se puede decir que es una nueva dimensión transversal de la medicina, que evalúa las diferencias de género en la fisiología, fisiopatología y clínica de muchas enfermedades y así se marca el objetivo de alcanzar decisiones terapéuticas óptimas tanto en hombres como en mujeres basadas en evidencia científica contrastada. .
Aunque el conocimiento de la medicina de género ha aumentado significativamente en los últimos años, el enfoque de género no se ha desarrollado mucho en pediatría. En el campo de los trasplantes de médula ósea, se sabe que el trasplante de células madre hematopoyéticas es la terapia de consolidación más eficaz en algunas neoplasias malignas hematológicas de alto riesgo, como la leucemia linfoblástica aguda y la leucemia mieloide aguda, y representa uno de los tratamientos potenciales para los pacientes que sufren de enfermedades sólidas. tumores y enfermedades genéticas hematológicas, metabólicas e inmunodeficiencias primarias. En los últimos años se han logrado grandes avances en la tipificación de donantes de alta resolución, la elección de regímenes de acondicionamiento, la manipulación de células madre hematopoyéticas (HSC) y la prevención de infecciones graves, lo que ha mejorado significativamente la tasa de supervivencia de los pacientes que se someten a este procedimiento.
La literatura internacional sobre la respuesta y los resultados del trasplante de células hematopoyéticas en una perspectiva de género está completamente ausente, por lo que este estudio piloto nació de la necesidad de comprender desde una perspectiva más amplia y para comprender mejor cómo el género puede o no influir en la resultado del trasplante en pacientes pediátricos.
Este análisis retrospectivo de los datos se referirá a todos los pacientes que se sometieron a un trasplante de médula ósea alogénico o autólogo. Los datos se recogerán de las historias clínicas y de las bases de datos electrónicas regionales. Todos los datos se recogerán de forma anónima y se asignará un código de identificación a cada caso.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 4 meses a 17 años
- Diagnóstico de enfermedad oncohematológica sometida a trasplante de progenitores hematopoyéticos
- Trasplante alogénico o autólogo de médula ósea de enero de 2000 a octubre de 2018
- Consentimiento adquirido para el tratamiento de datos con fines de investigación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo femenino
Pacientes pediátricas de sexo femenino sometidas a trasplante de células madre hematopoyéticas
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Trasplante alogénico o autólogo de médula ósea
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Grupo masculino
Pacientes pediátricos masculinos sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas
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Trasplante alogénico o autólogo de médula ósea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia relacionada con el género en la toxicidad general de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Diferencias en la toxicidad (hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal) en receptores masculinos y femeninos
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12 meses después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia de género en la supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Comparación de supervivencia general de receptores masculinos y femeninos
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la recurrencia de la enfermedad primaria postrasplante
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Incidencia de recaída leucémica postrasplante en hombres y mujeres receptores
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la frecuencia de toxicidad relacionada con el trasplante a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Frecuencia de toxicidad postrasplante hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal, endocrina, cardiaca
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en complicaciones infecciosas
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Número de episodios de sepsis/infecciones fúngicas/reactivaciones virales tras TCMH
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la frecuencia de eventos adversos debido al régimen de acondicionamiento previo al trasplante
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Número de eventos adversos relacionados con la quimioterapia y la radioterapia.
La toxicidad se clasificó de acuerdo con los criterios comunes de toxicidad del Instituto Nacional del Cáncer (NCI)
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la gravedad de los eventos adversos debido al régimen de acondicionamiento previo al trasplante
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Gravedad de los eventos adversos relacionados con la quimioterapia y la radioterapia.
La toxicidad se clasificará de acuerdo con los criterios comunes de toxicidad del Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en el momento del injerto hematológico
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Injerto definido como el injerto de polimorfonucleares neutrófilos (PMN) en el primer día de 3 días consecutivos con número de PMN superior a 500/ml3 e injerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 en ausencia de transfusión de plaquetas en los 5 anteriores días.
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12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la frecuencia de fracaso primario del injerto
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Injerto definido como el injerto de polimorfonucleares neutrófilos (PMN) en el primer día de 3 días consecutivos con número de PMN superior a 500/ml3 e injerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 en ausencia de transfusión de plaquetas en los 5 anteriores días. El fracaso primario del injerto se define como la falta de evidencia de injerto o recuperación hematológica de las células del donante, dentro del primer mes después del trasplante, sin evidencia de recaída de la enfermedad. |
12 meses después del trasplante
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Diferencia de género en la frecuencia de fracaso secundario del injerto
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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Injerto definido como el injerto de polimorfonucleares neutrófilos (PMN) en el primer día de 3 días consecutivos con número de PMN superior a 500/ml3 e injerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 en ausencia de transfusión de plaquetas en los 5 anteriores días. El fracaso secundario del injerto se refiere a la pérdida de un injerto que funcionaba previamente, lo que da como resultado una citopenia que afecta al menos a dos linajes de células sanguíneas. |
12 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Director de estudio: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Investigador principal: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- RC 25/2019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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