Geslachtsverschillen bij pediatrische hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Pilotstudie naar geslachtsverschillen bij hematopoëtische celtransplantatie-uitkomsten bij de pediatrische populatie
Gendergeneeskunde houdt zich bezig met de manier waarop geslacht, mannelijk of vrouwelijk, de ontwikkeling en impact van ziekten en de respons op therapieën beïnvloedt. Men kan zeggen dat het een nieuwe transversale dimensie van de geneeskunde is, die de genderverschillen in de fysiologie, pathofysiologie en kliniek van vele ziekten evalueert en zich zo tot doel stelt om optimale therapeutische beslissingen te nemen, zowel bij mannen als bij vrouwen, op basis van bewezen wetenschappelijk bewijs. .
Hoewel de kennis van gendergeneeskunde de afgelopen jaren aanzienlijk is toegenomen, is een genderbenadering in de kindergeneeskunde nog niet veel ontwikkeld. Op het gebied van beenmergtransplantaties staat hematopoëtische stamceltransplantatie bekend als de meest effectieve consolidatietherapie bij sommige hematologische maligniteiten met een hoog risico, zoals acute lymfoblastische leukemie en acute myeloïde leukemie. tumoren en genetische hematologische, metabole ziekten en primaire immunodeficiënties. Er is de afgelopen jaren enorme vooruitgang geboekt op het gebied van donortypering met hoge resolutie, keuze van conditioneringsregimes, manipulatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) en preventie van ernstige infecties, waardoor de overlevingskans van patiënten die deze procedure ondergaan aanzienlijk is verbeterd.
Internationale literatuur met betrekking tot de respons en resultaten van hematopoëtische celtransplantatie vanuit een genderperspectief is volledig afwezig. Om deze redenen is deze pilootstudie ontstaan uit de behoefte om vanuit een breder perspectief te begrijpen en om beter te begrijpen hoe het geslacht de resultaat van transplantatie bij pediatrische patiënten.
Deze retrospectieve analyse van de gegevens zal betrekking hebben op alle patiënten die een allogene of autologe beenmergtransplantatie hebben ondergaan. De gegevens zullen worden verzameld uit klinische dossiers en uit regionale elektronische databases. Alle gegevens worden anoniem verzameld en aan elk dossier wordt een identificatiecode toegekend.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten in de leeftijd van 4 maanden tot 17 jaar
- Diagnose van oncohematologische ziekte onderworpen aan hematopoietische stamceltransplantatie
- Allogene of autologe beenmergtransplantatie van januari 2000 tot oktober 2018
- Verkregen toestemming voor de verwerking van gegevens voor onderzoeksdoeleinden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Vrouwelijke groep
Pediatrische vrouwelijke patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
|
Allogene of autologe beenmergtransplantatie
|
|
Mannelijke groep
Pediatrische mannelijke patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
|
Allogene of autologe beenmergtransplantatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geslachtsgerelateerd verschil in totale toxiciteit na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Verschillen in toxiciteit (lever, nier, long, maagdarmkanaal) bij mannelijke en vrouwelijke ontvangers
|
12 maanden na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geslachtsverschil in totale overleving (OS)
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Algehele overlevingsvergelijking van mannelijke en vrouwelijke ontvangers
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil bij terugkeer van de primaire ziekte na transplantatie
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Incidentie van leukemie-terugval na transplantatie bij mannelijke en vrouwelijke ontvangers
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in de frequentie van transplantatiegerelateerde toxiciteit na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Frequentie van lever-, nier-, long-, gastro-intestinale, endocriene, cardiale toxiciteit na transplantatie
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil bij infectieuze complicaties
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Aantal afleveringen van sepsis / schimmelinfecties / virale reactivaties na HSCT
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in de frequentie van bijwerkingen als gevolg van pre-transplantatie conditioneringsregime
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Aantal chemo-radiotherapie-gerelateerde bijwerkingen.
Toxiciteit werd beoordeeld volgens de algemene toxiciteitscriteria van het National Cancer Institute (NCI).
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in ernst van bijwerkingen als gevolg van conditioneringsregime vóór transplantatie
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Ernst van aan chemo-radiotherapie gerelateerde bijwerkingen.
Toxiciteit wordt beoordeeld volgens de algemene toxiciteitscriteria van het National Cancer Institute (NCI).
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in timing van hematologische implantatie
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Implantatie gedefinieerd als de implantatie van polymorfonucleaire neutrofielen (PMN) op de eerste dag van 3 opeenvolgende dagen met een PMN-getal hoger dan 500 / ml3 en implantatie van bloedplaatjes gedefinieerd als aantal bloedplaatjes> 20.000 / ml3 bij afwezigheid van bloedplaatjestransfusie in de voorgaande 5 dagen.
|
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in frequentie van primair transplantaatfalen
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Implantatie gedefinieerd als de implantatie van polymorfonucleaire neutrofielen (PMN) op de eerste dag van 3 opeenvolgende dagen met een PMN-getal hoger dan 500 / ml3 en implantatie van bloedplaatjes gedefinieerd als aantal bloedplaatjes> 20.000 / ml3 bij afwezigheid van bloedplaatjestransfusie in de voorgaande 5 dagen. Primair transplantaatfalen wordt gedefinieerd als geen bewijs van implantatie of hematologisch herstel van donorcellen binnen de eerste maand na transplantatie, zonder bewijs van terugval van de ziekte. |
12 maanden na transplantatie
|
|
Geslachtsverschil in frequentie van secundair transplantaatfalen
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
Implantatie gedefinieerd als de implantatie van polymorfonucleaire neutrofielen (PMN) op de eerste dag van 3 opeenvolgende dagen met een PMN-getal hoger dan 500 / ml3 en implantatie van bloedplaatjes gedefinieerd als aantal bloedplaatjes> 20.000 / ml3 bij afwezigheid van bloedplaatjestransfusie in de voorgaande 5 dagen. Secundair transplantaatfalen verwijst naar het verlies van een eerder functionerend transplantaat, resulterend in cytopenie waarbij ten minste twee bloedcellijnen betrokken zijn. |
12 maanden na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Hoofdonderzoeker: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- RC 25/2019
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .