Differenze di genere nel trapianto pediatrico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Studio pilota sulle differenze di genere negli esiti del trapianto di cellule emopoietiche nella popolazione pediatrica
La medicina di genere considera il modo in cui il genere, maschile o femminile, influenza lo sviluppo e l'impatto delle malattie e la risposta alle terapie. Si può dire che si tratta di una nuova dimensione trasversale della medicina, che valuta le differenze di genere nella fisiologia, fisiopatologia e clinica di molte patologie e si pone così l'obiettivo di giungere a decisioni terapeutiche ottimali sia nell'uomo che nella donna sulla base di comprovate evidenze scientifiche .
Sebbene la conoscenza della medicina di genere sia aumentata in modo significativo negli ultimi anni, un approccio di genere non è stato molto sviluppato in pediatria. Nel campo dei trapianti di midollo osseo, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è noto per essere la terapia di consolidamento più efficace in alcune neoplasie ematologiche ad alto rischio come la leucemia linfoblastica acuta e la leucemia mieloide acuta, e rappresenta uno dei potenziali trattamenti per i pazienti affetti da malattia solida tumori e malattie genetiche ematologiche, metaboliche e immunodeficienze primarie. Negli ultimi anni sono stati compiuti enormi progressi nella tipizzazione dei donatori ad alta risoluzione, nella scelta dei regimi di condizionamento, nella manipolazione delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) e nella prevenzione di infezioni gravi, che hanno migliorato significativamente il tasso di sopravvivenza dei pazienti sottoposti a questa procedura.
La letteratura internazionale riguardante la risposta e gli esiti del trapianto di cellule emopoietiche in una prospettiva di genere è completamente assente, per questi motivi questo studio pilota è nato dall'esigenza di comprendere da una prospettiva più ampia e al fine di comprendere meglio come il genere possa o meno influenzare il esito del trapianto in pazienti pediatrici.
Questa analisi retrospettiva dei dati riguarderà tutti i pazienti sottoposti a trapianto allogenico o autologo di midollo osseo. I dati saranno raccolti dalle cartelle cliniche e dalle banche dati elettroniche regionali. Tutti i dati saranno raccolti in forma anonima e ad ogni caso verrà assegnato un codice identificativo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 4 mesi e 17 anni
- Diagnosi di malattia oncoematologica sottoposta a trapianto di cellule staminali emopoietiche
- Trapianto di midollo osseo allogenico o autologo da gennaio 2000 a ottobre 2018
- Consenso acquisito per il trattamento dei dati per finalità di ricerca
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo femminile
Pazienti pediatriche sottoposte a trapianto di cellule staminali emopoietiche
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Trapianto di midollo osseo allogenico o autologo
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Gruppo maschile
Pazienti pediatrici di sesso maschile sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche
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Trapianto di midollo osseo allogenico o autologo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza correlata al genere nella tossicità complessiva a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Differenze di tossicità (epatica, renale, polmonare, gastrointestinale) nei riceventi maschi e femmine
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12 mesi dopo il trapianto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza di genere nella sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Confronto della sopravvivenza globale da riceventi di sesso maschile e femminile
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella recidiva della malattia primaria post-trapianto
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Incidenza di recidiva leucemica post-trapianto nei riceventi maschi e femmine
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella frequenza della tossicità correlata al trapianto a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Frequenza di tossicità epatica, renale, polmonare, gastrointestinale, endocrina, cardiaca post-trapianto
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nelle complicanze infettive
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di sepsi/infezioni fungine/riattivazioni virali dopo HSCT
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella frequenza di eventi avversi dovuti al regime di condizionamento pre-trapianto
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Numero di eventi avversi correlati a chemio-radioterapia.
La tossicità è stata classificata secondo i criteri comuni di tossicità del National Cancer Institute (NCI).
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella gravità degli eventi avversi dovuti al regime di condizionamento pre-trapianto
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Gravità degli eventi avversi correlati alla chemio-radioterapia.
La tossicità sarà classificata secondo i criteri comuni di tossicità del National Cancer Institute (NCI).
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella tempistica dell'attecchimento ematologico
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Attecchimento definito come l'attecchimento di neutrofili polimorfonucleati (PMN) il primo giorno di 3 giorni consecutivi con numero di PMN maggiore di 500/ml3 e attecchimento di piastrine definito come numero di piastrine > 20.000/ml3 in assenza di trasfusione piastrinica nei 5 precedenti giorni.
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12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella frequenza di fallimento del trapianto primario
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Attecchimento definito come l'attecchimento di neutrofili polimorfonucleati (PMN) il primo giorno di 3 giorni consecutivi con numero di PMN maggiore di 500/ml3 e attecchimento di piastrine definito come numero di piastrine > 20.000/ml3 in assenza di trasfusione piastrinica nei 5 precedenti giorni. Il fallimento primario del trapianto è definito come nessuna evidenza di attecchimento o recupero ematologico delle cellule del donatore, entro il primo mese dopo il trapianto, senza evidenza di recidiva della malattia. |
12 mesi dopo il trapianto
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Differenza di genere nella frequenza di fallimento del trapianto secondario
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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Attecchimento definito come l'attecchimento di neutrofili polimorfonucleati (PMN) il primo giorno di 3 giorni consecutivi con numero di PMN maggiore di 500/ml3 e attecchimento di piastrine definito come numero di piastrine > 20.000/ml3 in assenza di trasfusione piastrinica nei 5 precedenti giorni. Il fallimento del trapianto secondario si riferisce alla perdita di un innesto precedentemente funzionante, con conseguente citopenia che coinvolge almeno due lignaggi di cellule del sangue. |
12 mesi dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Investigatore principale: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC 25/2019
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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