Różnice płci w transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych u dzieci (HSCT)
Badanie pilotażowe dotyczące różnic między płciami w wynikach przeszczepiania komórek krwiotwórczych w populacji pediatrycznej
Medycyna płci uwzględnia sposób, w jaki płeć, męska lub żeńska, wpływa na rozwój i wpływ chorób oraz odpowiedź na terapie. Można powiedzieć, że jest to nowy przekrojowy wymiar medycyny, który ocenia różnice płciowe w fizjologii, patofizjologii i klinice wielu chorób i tym samym stawia sobie za cel podejmowanie optymalnych decyzji terapeutycznych zarówno u mężczyzn jak iu kobiet w oparciu o udowodnione dowody naukowe .
Chociaż wiedza na temat medycyny płciowej znacznie wzrosła w ostatnich latach, podejście do płci nie zostało zbyt dobrze rozwinięte w pediatrii. W dziedzinie przeszczepów szpiku kostnego wiadomo, że przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych jest najskuteczniejszą terapią konsolidującą w niektórych nowotworach hematologicznych wysokiego ryzyka, takich jak ostra białaczka limfoblastyczna i ostra białaczka szpikowa, i stanowi jedną z potencjalnych metod leczenia pacjentów cierpiących na litą nowotwory i genetyczne choroby hematologiczne, metaboliczne i pierwotne niedobory odporności. W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w typowaniu dawców o wysokiej rozdzielczości, wyborze schematów kondycjonowania, manipulacji krwiotwórczymi komórkami macierzystymi (HSC) i zapobieganiu poważnym infekcjom, co znacznie poprawiło przeżywalność pacjentów poddawanych tej procedurze.
Międzynarodowa literatura dotycząca odpowiedzi i wyników przeszczepu komórek krwiotwórczych z perspektywy płci jest całkowicie nieobecna, z tych powodów to badanie pilotażowe zrodziło się z potrzeby zrozumienia z szerszej perspektywy oraz w celu lepszego zrozumienia, w jaki sposób płeć może wpływać lub nie Wynik przeszczepu u dzieci.
Ta retrospektywna analiza danych dotyczyć będzie wszystkich pacjentów, którzy przeszli allogeniczny lub autologiczny przeszczep szpiku kostnego. Dane będą zbierane z dokumentacji klinicznej oraz z regionalnych elektronicznych baz danych. Wszystkie dane będą zbierane anonimowo, a każdej sprawie zostanie nadany kod identyfikacyjny.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku od 4 miesięcy do 17 lat
- Diagnostyka choroby onkohematologicznej poddanej przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych
- Allogeniczny lub autologiczny przeszczep szpiku kostnego od stycznia 2000 do października 2018
- Uzyskana zgoda na przetwarzanie danych w celach badawczych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kobieca grupa
Dziecięce pacjentki płci żeńskiej poddawane przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych
|
Allogeniczny lub autologiczny przeszczep szpiku kostnego
|
|
Męska grupa
Pacjenci pediatryczni płci męskiej poddawani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych
|
Allogeniczny lub autologiczny przeszczep szpiku kostnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica związana z płcią w ogólnej 12-miesięcznej toksyczności
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Różnice w toksyczności (wątrobowej, nerkowej, płucnej, żołądkowo-jelitowej) u biorców płci męskiej i żeńskiej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica płci w całkowitym przeżyciu (OS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Ogólne porównanie przeżycia biorców płci męskiej i żeńskiej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w nawrocie pierwotnej choroby po przeszczepie
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Częstość występowania nawrotu białaczki po przeszczepie u biorców płci męskiej i żeńskiej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w częstości toksyczności związanej z przeszczepem po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Częstość potransplantacyjnej toksyczności wątroby, nerek, płuc, przewodu pokarmowego, układu hormonalnego, serca
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w powikłaniach zakaźnych
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Liczba epizodów sepsy/zakażeń grzybiczych/reaktywacji wirusowych po HSCT
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica między płciami w częstości zdarzeń niepożądanych spowodowana schematem kondycjonowania przed przeszczepem
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z chemioterapią i radioterapią.
Toksyczność oceniano zgodnie z powszechnymi kryteriami toksyczności National Cancer Institute (NCI).
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w nasileniu zdarzeń niepożądanych spowodowana schematem kondycjonowania przed przeszczepem
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Nasilenie działań niepożądanych związanych z chemioterapią i radioterapią.
Toksyczność zostanie oceniona zgodnie z powszechnymi kryteriami toksyczności National Cancer Institute (NCI).
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w czasie wszczepienia hematologicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Wszczep definiowany jako wszczepienie neutrofili wielojądrzastych (PMN) w pierwszym dniu z 3 kolejnych dni o liczbie PMN większej niż 500/ml3 oraz wszczepienie płytek krwi zdefiniowane jako liczba płytek krwi > 20 000/ml3 przy braku transfuzji płytek krwi w ciągu ostatnich 5 dni.
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w częstości pierwotnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Wszczep definiowany jako wszczepienie neutrofili wielojądrzastych (PMN) w pierwszym dniu z 3 kolejnych dni o liczbie PMN większej niż 500/ml3 oraz wszczepienie płytek krwi zdefiniowane jako liczba płytek krwi > 20 000/ml3 przy braku transfuzji płytek krwi w ciągu ostatnich 5 dni. Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako brak dowodów na wszczepienie lub hematologiczną regenerację komórek dawcy w ciągu pierwszego miesiąca po przeszczepie, bez objawów nawrotu choroby. |
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Różnica płci w częstości wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
Wszczep definiowany jako wszczepienie neutrofili wielojądrzastych (PMN) w pierwszym dniu z 3 kolejnych dni o liczbie PMN większej niż 500/ml3 oraz wszczepienie płytek krwi zdefiniowane jako liczba płytek krwi > 20 000/ml3 przy braku transfuzji płytek krwi w ciągu ostatnich 5 dni. Wtórne niepowodzenie przeszczepu odnosi się do utraty wcześniej funkcjonującego przeszczepu, co skutkuje cytopenią obejmującą co najmniej dwie linie komórek krwi. |
12 miesięcy po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Główny śledczy: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- RC 25/2019
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .