Différences entre les sexes dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques (HSCT)
Étude pilote sur les différences entre les sexes dans les résultats de la transplantation de cellules hématopoïétiques dans la population pédiatrique
La médecine du genre considère la manière dont le genre, masculin ou féminin, affecte le développement et l'impact des maladies et la réponse aux thérapies. On peut dire qu'il s'agit d'une nouvelle dimension transversale de la médecine, qui évalue les différences entre les sexes dans la physiologie, la physiopathologie et la clinique de nombreuses maladies et se fixe ainsi l'objectif d'atteindre des décisions thérapeutiques optimales tant chez les hommes que chez les femmes sur la base de preuves scientifiques éprouvées. .
Bien que les connaissances sur la médecine du genre aient considérablement augmenté ces dernières années, une approche de genre n'a pas été beaucoup développée en pédiatrie. Dans le domaine des greffes de moelle osseuse, la greffe de cellules souches hématopoïétiques est connue pour être la thérapie de consolidation la plus efficace dans certaines hémopathies malignes à haut risque telles que la leucémie aiguë lymphoblastique et la leucémie aiguë myéloïde, et représente l'un des traitements potentiels pour les patients souffrant de maladies solides. tumeurs et maladies génétiques hématologiques, métaboliques et immunodéficiences primaires. D'énormes progrès ont été réalisés ces dernières années dans le typage haute résolution des donneurs, le choix des schémas de conditionnement, la manipulation des cellules souches hématopoïétiques (CSH) et la prévention des infections graves, ce qui a considérablement amélioré le taux de survie des patients subissant cette procédure.
La littérature internationale concernant la réponse et les résultats de la greffe de cellules hématopoïétiques dans une perspective de genre est complètement absente, pour ces raisons cette étude pilote est née de la nécessité de comprendre dans une perspective plus large et afin de mieux comprendre comment le genre peut ou non influencer le résultats de la transplantation chez les patients pédiatriques.
Cette analyse rétrospective des données concernera tous les patients ayant bénéficié d'une greffe de moelle osseuse allogénique ou autologue. Les données seront recueillies à partir des dossiers cliniques et des bases de données électroniques régionales. Toutes les données seront collectées de manière anonyme et un code d'identification sera attribué à chaque cas.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de 4 mois à 17 ans
- Diagnostic de maladie oncohématologique soumise à une greffe de cellules souches hématopoïétiques
- Greffe de moelle osseuse allogénique ou autologue de janvier 2000 à octobre 2018
- Consentement acquis pour le traitement des données à des fins de recherche
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Groupe féminin
Patientes pédiatriques subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Greffe de moelle osseuse allogénique ou autologue
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Groupe masculin
Patients pédiatriques de sexe masculin subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Greffe de moelle osseuse allogénique ou autologue
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Différence liée au sexe dans la toxicité globale sur 12 mois
Délai: 12 mois après la greffe
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Différences de toxicité (hépatique, rénale, pulmonaire, gastro-intestinale) chez les hommes et les femmes receveurs
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12 mois après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Différence entre les sexes dans la survie globale (SG)
Délai: 12 mois après la greffe
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Comparaison de la survie globale des hommes et des femmes bénéficiaires
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la récidive de la maladie primaire post-transplantation
Délai: 12 mois après la greffe
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Incidence des rechutes leucémiques post-transplantation chez les hommes et les femmes receveurs
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la fréquence de la toxicité liée à la greffe à 12 mois
Délai: 12 mois après la greffe
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Fréquence des toxicités post-transplantation hépatique, rénale, pulmonaire, gastro-intestinale, endocrinienne, cardiaque
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans les complications infectieuses
Délai: 12 mois après la greffe
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Nombre d'épisodes de septicémie / infections fongiques / réactivations virales après GCSH
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la fréquence des événements indésirables dus au régime de conditionnement pré-transplantation
Délai: 12 mois après la greffe
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Nombre d'événements indésirables liés à la chimio-radiothérapie.
La toxicité a été classée selon les critères de toxicité communs du National Cancer Institute (NCI)
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la gravité des événements indésirables due au régime de conditionnement pré-transplantation
Délai: 12 mois après la greffe
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Gravité des événements indésirables liés à la chimio-radiothérapie.
La toxicité sera classée selon les critères de toxicité communs du National Cancer Institute (NCI)
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans le moment de la prise de greffe hématologique
Délai: 12 mois après la greffe
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Prise de greffe définie comme la prise de greffe de neutrophiles polymorphonucléaires (PMN) le premier jour de 3 jours consécutifs avec un nombre de PMN supérieur à 500/ml3 et prise de greffe de plaquettes définie comme nombre de plaquettes > 20 000/ml3 en l'absence de transfusion de plaquettes dans les 5 précédents jours.
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12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la fréquence de l'échec primaire du greffon
Délai: 12 mois après la greffe
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Prise de greffe définie comme la prise de greffe de neutrophiles polymorphonucléaires (PMN) le premier jour de 3 jours consécutifs avec un nombre de PMN supérieur à 500/ml3 et prise de greffe de plaquettes définie comme nombre de plaquettes > 20 000/ml3 en l'absence de transfusion de plaquettes dans les 5 précédents jours. L'échec primaire de la greffe est défini comme aucun signe de prise de greffe ou de récupération hématologique des cellules du donneur, dans le premier mois après la greffe, sans signe de rechute de la maladie. |
12 mois après la greffe
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Différence entre les sexes dans la fréquence de l'échec secondaire du greffon
Délai: 12 mois après la greffe
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Prise de greffe définie comme la prise de greffe de neutrophiles polymorphonucléaires (PMN) le premier jour de 3 jours consécutifs avec un nombre de PMN supérieur à 500/ml3 et prise de greffe de plaquettes définie comme nombre de plaquettes > 20 000/ml3 en l'absence de transfusion de plaquettes dans les 5 précédents jours. L'échec secondaire du greffon fait référence à la perte d'un greffon qui fonctionnait auparavant, entraînant une cytopénie impliquant au moins deux lignées de cellules sanguines. |
12 mois après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Chercheur principal: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- RC 25/2019
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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