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Diferenças de gênero no transplante pediátrico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)

2 de outubro de 2020 atualizado por: IRCCS Burlo Garofolo

Estudo Piloto sobre Diferenças de Gênero nos Resultados do Transplante de Células Hematopoiéticas na População Pediátrica

A medicina de gênero considera a maneira como o gênero, masculino ou feminino, afeta o desenvolvimento e o impacto das doenças e a resposta às terapias. Pode-se dizer que é uma nova dimensão transversal da medicina, que avalia as diferenças de gênero na fisiologia, fisiopatologia e clínica de muitas doenças e, assim, se propõe a alcançar decisões terapêuticas ótimas tanto em homens quanto em mulheres com base em evidências científicas comprovadas .

Embora o conhecimento da medicina de gênero tenha aumentado significativamente nos últimos anos, uma abordagem de gênero não foi muito desenvolvida em pediatria. No campo dos transplantes de medula óssea, o transplante de células-tronco hematopoiéticas é conhecido por ser a terapia de consolidação mais eficaz em algumas malignidades hematológicas de alto risco, como leucemia linfoblástica aguda e leucemia mielóide aguda, e representa um dos tratamentos potenciais para pacientes que sofrem de doenças sólidas tumores e doenças genéticas hematológicas, metabólicas e imunodeficiências primárias. Grandes progressos foram feitos na tipagem de doadores de alta resolução, escolha de regimes de condicionamento, manipulação de células-tronco hematopoiéticas (HSC) e prevenção de infecções graves nos últimos anos, que melhoraram significativamente a taxa de sobrevida dos pacientes submetidos a esse procedimento.

A literatura internacional sobre a resposta e os resultados do transplante de células hematopoiéticas em uma perspectiva de gênero é completamente ausente, por esses motivos este estudo piloto nasceu da necessidade de entender de uma perspectiva mais ampla e para entender melhor como o gênero pode ou não influenciar o resultado do transplante em pacientes pediátricos.

Esta análise retrospectiva dos dados abrangerá todos os pacientes submetidos a transplante alogênico ou autólogo de medula óssea. Os dados serão coletados de prontuários clínicos e de bancos de dados eletrônicos regionais. Todos os dados serão recolhidos de forma anónima e será atribuído um código de identificação a cada caso.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

200

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 meses a 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

População de pacientes pediátricos submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com idade entre 4 meses e 17 anos
  2. Diagnóstico de doença onco-hematológica submetida a transplante de células estaminais hematopoiéticas
  3. Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo de janeiro de 2000 a outubro de 2018
  4. Consentimento adquirido para o tratamento de dados para fins de investigação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo feminino
Pacientes pediátricas do sexo feminino submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas
Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo
Grupo masculino
Pacientes masculinos pediátricos submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas
Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença relacionada ao gênero na toxicidade geral de 12 meses
Prazo: 12 meses após o transplante
Diferenças na toxicidade (hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal) em receptores masculinos e femininos
12 meses após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença de gênero na sobrevida geral (OS)
Prazo: 12 meses após o transplante
Comparação da sobrevida global de receptores masculinos e femininos
12 meses após o transplante
Diferença de gênero na recorrência da doença primária pós-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
Incidência de recidiva leucêmica pós-transplante em receptores de sexo masculino e feminino
12 meses após o transplante
Diferença de gênero na frequência de toxicidade relacionada ao transplante em 12 meses
Prazo: 12 meses após o transplante
Frequência de toxicidade hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal, endócrina e cardíaca pós-transplante
12 meses após o transplante
Diferença de gênero em complicações infecciosas
Prazo: 12 meses após o transplante
Número de episódios de sepse/infecções fúngicas/reativações virais após TCTH
12 meses após o transplante
Diferença de gênero na frequência de eventos adversos devido ao regime de condicionamento pré-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
Número de eventos adversos relacionados à quimioterapia e radioterapia. A toxicidade foi classificada de acordo com os critérios comuns de toxicidade do National Cancer Institute (NCI)
12 meses após o transplante
Diferença de gênero na gravidade dos eventos adversos devido ao regime de condicionamento pré-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
Gravidade dos eventos adversos relacionados à quimioterapia e radioterapia. A toxicidade será classificada de acordo com os critérios comuns de toxicidade do National Cancer Institute (NCI)
12 meses após o transplante
Diferença de gênero no momento do enxerto hematológico
Prazo: 12 meses após o transplante
Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias.
12 meses após o transplante
Diferença de gênero na frequência de falha primária do enxerto
Prazo: 12 meses após o transplante

Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias.

A falha primária do enxerto é definida como nenhuma evidência de enxerto ou recuperação hematológica das células doadoras, no primeiro mês após o transplante, sem evidência de recidiva da doença.

12 meses após o transplante
Diferença de gênero na frequência de falha secundária do enxerto
Prazo: 12 meses após o transplante

Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias.

A falha secundária do enxerto refere-se à perda de um enxerto previamente funcional, resultando em citopenia envolvendo pelo menos duas linhagens de células sanguíneas.

12 meses após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Diretor de estudo: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • Investigador principal: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de janeiro de 2000

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2020

Primeira postagem (REAL)

8 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de outubro de 2020

Última verificação

1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • RC 25/2019

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Transplante de células-tronco hematopoiéticas

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