- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04580576
Diferenças de gênero no transplante pediátrico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Estudo Piloto sobre Diferenças de Gênero nos Resultados do Transplante de Células Hematopoiéticas na População Pediátrica
A medicina de gênero considera a maneira como o gênero, masculino ou feminino, afeta o desenvolvimento e o impacto das doenças e a resposta às terapias. Pode-se dizer que é uma nova dimensão transversal da medicina, que avalia as diferenças de gênero na fisiologia, fisiopatologia e clínica de muitas doenças e, assim, se propõe a alcançar decisões terapêuticas ótimas tanto em homens quanto em mulheres com base em evidências científicas comprovadas .
Embora o conhecimento da medicina de gênero tenha aumentado significativamente nos últimos anos, uma abordagem de gênero não foi muito desenvolvida em pediatria. No campo dos transplantes de medula óssea, o transplante de células-tronco hematopoiéticas é conhecido por ser a terapia de consolidação mais eficaz em algumas malignidades hematológicas de alto risco, como leucemia linfoblástica aguda e leucemia mielóide aguda, e representa um dos tratamentos potenciais para pacientes que sofrem de doenças sólidas tumores e doenças genéticas hematológicas, metabólicas e imunodeficiências primárias. Grandes progressos foram feitos na tipagem de doadores de alta resolução, escolha de regimes de condicionamento, manipulação de células-tronco hematopoiéticas (HSC) e prevenção de infecções graves nos últimos anos, que melhoraram significativamente a taxa de sobrevida dos pacientes submetidos a esse procedimento.
A literatura internacional sobre a resposta e os resultados do transplante de células hematopoiéticas em uma perspectiva de gênero é completamente ausente, por esses motivos este estudo piloto nasceu da necessidade de entender de uma perspectiva mais ampla e para entender melhor como o gênero pode ou não influenciar o resultado do transplante em pacientes pediátricos.
Esta análise retrospectiva dos dados abrangerá todos os pacientes submetidos a transplante alogênico ou autólogo de medula óssea. Os dados serão coletados de prontuários clínicos e de bancos de dados eletrônicos regionais. Todos os dados serão recolhidos de forma anónima e será atribuído um código de identificação a cada caso.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com idade entre 4 meses e 17 anos
- Diagnóstico de doença onco-hematológica submetida a transplante de células estaminais hematopoiéticas
- Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo de janeiro de 2000 a outubro de 2018
- Consentimento adquirido para o tratamento de dados para fins de investigação
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Grupo feminino
Pacientes pediátricas do sexo feminino submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas
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Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo
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Grupo masculino
Pacientes masculinos pediátricos submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas
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Transplante de medula óssea alogênico ou autólogo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diferença relacionada ao gênero na toxicidade geral de 12 meses
Prazo: 12 meses após o transplante
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Diferenças na toxicidade (hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal) em receptores masculinos e femininos
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12 meses após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Diferença de gênero na sobrevida geral (OS)
Prazo: 12 meses após o transplante
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Comparação da sobrevida global de receptores masculinos e femininos
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na recorrência da doença primária pós-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
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Incidência de recidiva leucêmica pós-transplante em receptores de sexo masculino e feminino
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na frequência de toxicidade relacionada ao transplante em 12 meses
Prazo: 12 meses após o transplante
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Frequência de toxicidade hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal, endócrina e cardíaca pós-transplante
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12 meses após o transplante
|
Diferença de gênero em complicações infecciosas
Prazo: 12 meses após o transplante
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Número de episódios de sepse/infecções fúngicas/reativações virais após TCTH
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na frequência de eventos adversos devido ao regime de condicionamento pré-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
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Número de eventos adversos relacionados à quimioterapia e radioterapia.
A toxicidade foi classificada de acordo com os critérios comuns de toxicidade do National Cancer Institute (NCI)
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na gravidade dos eventos adversos devido ao regime de condicionamento pré-transplante
Prazo: 12 meses após o transplante
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Gravidade dos eventos adversos relacionados à quimioterapia e radioterapia.
A toxicidade será classificada de acordo com os critérios comuns de toxicidade do National Cancer Institute (NCI)
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero no momento do enxerto hematológico
Prazo: 12 meses após o transplante
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Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias.
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12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na frequência de falha primária do enxerto
Prazo: 12 meses após o transplante
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Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias. A falha primária do enxerto é definida como nenhuma evidência de enxerto ou recuperação hematológica das células doadoras, no primeiro mês após o transplante, sem evidência de recidiva da doença. |
12 meses após o transplante
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Diferença de gênero na frequência de falha secundária do enxerto
Prazo: 12 meses após o transplante
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Enxerto definido como o enxerto de neutrófilos polimorfonucleares (PMN) no primeiro dia de 3 dias consecutivos com número de PMN maior que 500/ml3 e enxerto de plaquetas definido como número de plaquetas > 20.000/ml3 na ausência de transfusão de plaquetas nos 5 anteriores dias. A falha secundária do enxerto refere-se à perda de um enxerto previamente funcional, resultando em citopenia envolvendo pelo menos duas linhagens de células sanguíneas. |
12 meses após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Investigador principal: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- RC 25/2019
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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