Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kønsforskelle i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

2. oktober 2020 opdateret af: IRCCS Burlo Garofolo

Pilotundersøgelse af kønsforskelle i hæmatopoietiske celletransplantationsresultater i den pædiatriske befolkning

Kønsmedicin overvejer den måde, hvorpå køn, mand eller kvinde, påvirker udviklingen og virkningen af ​​sygdomme og responsen på terapier. Det kan siges, at det er en ny tværgående dimension af medicin, som evaluerer kønsforskellene i mange sygdommes fysiologi, patofysiologi og klinik og dermed sætter sig selv som mål at nå optimale terapeutiske beslutninger både hos mænd og kvinder baseret på dokumenteret videnskabelig evidens. .

Selvom kendskabet til kønsmedicin er steget markant i de senere år, er en kønstilgang ikke blevet udviklet meget i pædiatrien. Inden for knoglemarvstransplantationer er hæmatopoietisk stamcelletransplantation kendt for at være den mest effektive konsolideringsterapi i nogle højrisikohæmatologiske maligniteter såsom akut lymfatisk leukæmi og akut myeloid leukæmi, og repræsenterer en af ​​de potentielle behandlinger for patienter, der lider af solide sygdomme. tumorer og genetiske hæmatologiske, stofskiftesygdomme og primære immundefekter. Der er gjort store fremskridt inden for højopløsningsdonortypning, valg af konditioneringsregimer, manipulation af hæmatopoietiske stamceller (HSC) og forebyggelse af alvorlige infektioner i de senere år, hvilket væsentligt har forbedret overlevelsesraten for patienter, der gennemgår denne procedure.

International litteratur vedrørende respons og resultater fra hæmatopoietisk celletransplantation i et kønsperspektiv er fuldstændig fraværende, af disse grunde er dette pilotstudie født ud fra behovet for at forstå fra et bredere perspektiv og for bedre at forstå, hvordan kønnet kan eller ej har indflydelse på resultatet af transplantation hos pædiatriske patienter.

Denne retrospektive analyse af dataene vil vedrøre alle patienter, der har gennemgået allogen eller autolog knoglemarvstransplantation. Dataene vil blive indsamlet fra kliniske journaler og fra regionale elektroniske databaser. Alle data vil blive indsamlet anonymt og en identifikationskode vil blive tildelt hver sag.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

200

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Population af pædiatriske patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen mellem 4 måneder og 17 år
  2. Diagnose af onkohæmatologisk sygdom udsat for hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  3. Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation fra januar 2000 til oktober 2018
  4. Samtykke indhentet til behandling af data til forskningsformål

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kvindegruppe
Pædiatriske kvindelige patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation
Mandlig gruppe
Pædiatriske mandlige patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kønsrelateret forskel i samlet 12-måneders toksicitet
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Forskelle i toksicitet (lever, nyre, pulmonal, gastrointestinal) hos mandlige og kvindelige modtagere
12 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kønsforskel i samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Samlet overlevelsessammenligning fra mandlige og kvindelige modtagere
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i tilbagefald af primær sygdom efter transplantation
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Forekomst af post-transplantation leukæmi tilbagefald hos mandlige og kvindelige modtagere
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i hyppigheden af ​​transplantationsrelateret toksicitet efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Hyppighed af post-transplantation af lever-, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, hjertetoksicitet
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i infektiøse komplikationer
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Antal episoder med sepsis / svampeinfektioner / virale reaktiveringer efter HSCT
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i hyppigheden af ​​uønskede hændelser på grund af præ-transplantationskonditionering
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Antal kemo-strålebehandlingsrelaterede bivirkninger. Toksicitet blev klassificeret i henhold til National Cancer Institute (NCI) almindelige toksicitetskriterier
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser på grund af præ-transplantationskonditionering
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Sværhedsgraden af ​​kemo-stråleterapi-relaterede bivirkninger. Toksicitet vil blive klassificeret i henhold til National Cancer Institute (NCI) fælles toksicitetskriterier
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i timing af hæmatologisk engraftment
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage.
12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i hyppigheden af ​​primær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation

Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage.

Primær graftsvigt er defineret som intet tegn på engraftment eller hæmatologisk genopretning af donorceller inden for den første måned efter transplantation uden tegn på sygdomstilbagefald.

12 måneder efter transplantation
Kønsforskel i hyppigheden af ​​sekundær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation

Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage.

Sekundær graftsvigt refererer til tabet af et tidligere fungerende graft, hvilket resulterer i cytopeni, der involverer mindst to blodcellelinjer.

12 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • Ledende efterforsker: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2000

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2020

Først opslået (FAKTISKE)

8. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC 25/2019

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

3
Abonner