- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04580576
Kønsforskelle i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Pilotundersøgelse af kønsforskelle i hæmatopoietiske celletransplantationsresultater i den pædiatriske befolkning
Kønsmedicin overvejer den måde, hvorpå køn, mand eller kvinde, påvirker udviklingen og virkningen af sygdomme og responsen på terapier. Det kan siges, at det er en ny tværgående dimension af medicin, som evaluerer kønsforskellene i mange sygdommes fysiologi, patofysiologi og klinik og dermed sætter sig selv som mål at nå optimale terapeutiske beslutninger både hos mænd og kvinder baseret på dokumenteret videnskabelig evidens. .
Selvom kendskabet til kønsmedicin er steget markant i de senere år, er en kønstilgang ikke blevet udviklet meget i pædiatrien. Inden for knoglemarvstransplantationer er hæmatopoietisk stamcelletransplantation kendt for at være den mest effektive konsolideringsterapi i nogle højrisikohæmatologiske maligniteter såsom akut lymfatisk leukæmi og akut myeloid leukæmi, og repræsenterer en af de potentielle behandlinger for patienter, der lider af solide sygdomme. tumorer og genetiske hæmatologiske, stofskiftesygdomme og primære immundefekter. Der er gjort store fremskridt inden for højopløsningsdonortypning, valg af konditioneringsregimer, manipulation af hæmatopoietiske stamceller (HSC) og forebyggelse af alvorlige infektioner i de senere år, hvilket væsentligt har forbedret overlevelsesraten for patienter, der gennemgår denne procedure.
International litteratur vedrørende respons og resultater fra hæmatopoietisk celletransplantation i et kønsperspektiv er fuldstændig fraværende, af disse grunde er dette pilotstudie født ud fra behovet for at forstå fra et bredere perspektiv og for bedre at forstå, hvordan kønnet kan eller ej har indflydelse på resultatet af transplantation hos pædiatriske patienter.
Denne retrospektive analyse af dataene vil vedrøre alle patienter, der har gennemgået allogen eller autolog knoglemarvstransplantation. Dataene vil blive indsamlet fra kliniske journaler og fra regionale elektroniske databaser. Alle data vil blive indsamlet anonymt og en identifikationskode vil blive tildelt hver sag.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen mellem 4 måneder og 17 år
- Diagnose af onkohæmatologisk sygdom udsat for hæmatopoietisk stamcelletransplantation
- Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation fra januar 2000 til oktober 2018
- Samtykke indhentet til behandling af data til forskningsformål
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Kvindegruppe
Pædiatriske kvindelige patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation
|
Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation
|
Mandlig gruppe
Pædiatriske mandlige patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation
|
Allogen eller autolog knoglemarvstransplantation
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kønsrelateret forskel i samlet 12-måneders toksicitet
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Forskelle i toksicitet (lever, nyre, pulmonal, gastrointestinal) hos mandlige og kvindelige modtagere
|
12 måneder efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kønsforskel i samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Samlet overlevelsessammenligning fra mandlige og kvindelige modtagere
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i tilbagefald af primær sygdom efter transplantation
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Forekomst af post-transplantation leukæmi tilbagefald hos mandlige og kvindelige modtagere
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i hyppigheden af transplantationsrelateret toksicitet efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Hyppighed af post-transplantation af lever-, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, endokrin, hjertetoksicitet
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i infektiøse komplikationer
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Antal episoder med sepsis / svampeinfektioner / virale reaktiveringer efter HSCT
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i hyppigheden af uønskede hændelser på grund af præ-transplantationskonditionering
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Antal kemo-strålebehandlingsrelaterede bivirkninger.
Toksicitet blev klassificeret i henhold til National Cancer Institute (NCI) almindelige toksicitetskriterier
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i sværhedsgraden af uønskede hændelser på grund af præ-transplantationskonditionering
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Sværhedsgraden af kemo-stråleterapi-relaterede bivirkninger.
Toksicitet vil blive klassificeret i henhold til National Cancer Institute (NCI) fælles toksicitetskriterier
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i timing af hæmatologisk engraftment
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage.
|
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i hyppigheden af primær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage. Primær graftsvigt er defineret som intet tegn på engraftment eller hæmatologisk genopretning af donorceller inden for den første måned efter transplantation uden tegn på sygdomstilbagefald. |
12 måneder efter transplantation
|
Kønsforskel i hyppigheden af sekundær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
|
Engraftment defineret som engraftment af polymorfonukleære neutrofiler (PMN) på den første dag af 3 på hinanden følgende dage med PMN-tal større end 500/ml3 og engraftment af blodplader defineret som antal blodplader > 20.000/ml3 i fravær af blodpladetransfusion i de foregående 5 dage. Sekundær graftsvigt refererer til tabet af et tidligere fungerende graft, hvilket resulterer i cytopeni, der involverer mindst to blodcellelinjer. |
12 måneder efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Ledende efterforsker: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- RC 25/2019
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .