Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kjønnsforskjeller i pediatrisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

2. oktober 2020 oppdatert av: IRCCS Burlo Garofolo

Pilotstudie om kjønnsforskjeller i hematopoetiske celletransplantasjonsresultater i den pediatriske populasjonen

Kjønnsmedisin vurderer måten kjønn, mann eller kvinne, påvirker utviklingen og virkningen av sykdommer og responsen på terapier. Det kan sies at det er en ny tverrgående dimensjon av medisinen, som evaluerer kjønnsforskjellene i fysiologi, patofysiologi og klinikk for mange sykdommer og dermed setter seg som mål å nå optimale terapeutiske beslutninger både hos menn og kvinner basert på bevist vitenskapelig bevis. .

Selv om kunnskapen om kjønnsmedisin har økt betydelig de siste årene, er det lite utviklet en kjønnstilnærming i pediatrien. Innen benmargstransplantasjoner er hematopoetisk stamcelletransplantasjon kjent for å være den mest effektive konsolideringsterapien ved enkelte høyrisiko-hematologiske maligniteter som akutt lymfatisk leukemi og akutt myeloisk leukemi, og representerer en av de potensielle behandlingene for pasienter som lider av solide sykdommer. svulster og genetiske hematologiske, metabolske sykdommer og primære immunsvikt. Det er gjort store fremskritt i høyoppløselig donortyping, valg av kondisjoneringsregimer, manipulering av hematopoietiske stamceller (HSC) og forebygging av alvorlige infeksjoner de siste årene, noe som har forbedret overlevelsesraten for pasienter som gjennomgår denne prosedyren betydelig.

Internasjonal litteratur om respons og resultater fra hematopoetisk celletransplantasjon i et kjønnsperspektiv er fullstendig fraværende, av disse grunnene ble denne pilotstudien født ut fra behovet for å forstå fra et bredere perspektiv og for å bedre forstå hvordan kjønnet kan eller ikke påvirke utfall av transplantasjon hos pediatriske pasienter.

Denne retrospektive analysen av dataene vil gjelde alle pasienter som gjennomgikk allogen eller autolog benmargstransplantasjon. Dataene vil bli samlet inn fra kliniske journaler og fra regionale elektroniske databaser. Alle data vil bli samlet inn anonymt og en identifikasjonskode vil bli tildelt hver sak.

Studieoversikt

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

200

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjon av pediatriske pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen mellom 4 måneder og 17 år
  2. Diagnose av onkohematologisk sykdom utsatt for hematopoietisk stamcelletransplantasjon
  3. Allogen eller autolog benmargstransplantasjon fra januar 2000 til oktober 2018
  4. Samtykke innhentet for behandling av data til forskningsformål

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kvinnegruppe
Pediatriske kvinnelige pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Allogen eller autolog benmargstransplantasjon
Mannlig gruppe
Pediatriske mannlige pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Allogen eller autolog benmargstransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjønnsrelatert forskjell i total 12-måneders toksisitet
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Forskjeller i toksisitet (lever, nyre, pulmonal, gastrointestinal) hos mannlige og kvinnelige mottakere
12 måneder etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjønnsforskjell i total overlevelse (OS)
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Samlet overlevelsessammenlikning fra mannlige og kvinnelige mottakere
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i gjentakelse av primær sykdom etter transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Forekomst av tilbakefall av leukemi etter transplantasjon hos mannlige og kvinnelige mottakere
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i frekvensen av transplantasjonsrelatert toksisitet ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Hyppighet av post-transplantasjon av lever, nyre, lunge, gastrointestinal, endokrin, hjertetoksisitet
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i smittsomme komplikasjoner
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Antall episoder med sepsis / soppinfeksjoner / virale reaktiveringer etter HSCT
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i frekvensen av uønskede hendelser på grunn av kondisjoneringsregime før transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Antall kjemo-strålebehandling-relaterte bivirkninger. Toksisitet ble gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) vanlige toksisitetskriterier
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i alvorlighetsgrad av uønskede hendelser på grunn av kondisjoneringsregime før transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Alvorlighetsgrad av kjemo-strålebehandling-relaterte bivirkninger. Toksisitet vil bli gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) vanlige toksisitetskriterier
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i tidspunktet for hematologisk engraftment
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager.
12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i hyppighet av primær graftsvikt
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon

Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager.

Primær graftsvikt er definert som ingen tegn på engraftment eller hematologisk gjenoppretting av donorceller, innen den første måneden etter transplantasjon, uten tegn på tilbakefall av sykdommen.

12 måneder etter transplantasjon
Kjønnsforskjell i frekvens av sekundær graftsvikt
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon

Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager.

Sekundær graftsvikt refererer til tap av et tidligere fungerende graft, noe som resulterer i cytopeni som involverer minst to blodcellelinjer.

12 måneder etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • Hovedetterforsker: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2000

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

8. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • RC 25/2019

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere