- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04580576
Kjønnsforskjeller i pediatrisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Pilotstudie om kjønnsforskjeller i hematopoetiske celletransplantasjonsresultater i den pediatriske populasjonen
Kjønnsmedisin vurderer måten kjønn, mann eller kvinne, påvirker utviklingen og virkningen av sykdommer og responsen på terapier. Det kan sies at det er en ny tverrgående dimensjon av medisinen, som evaluerer kjønnsforskjellene i fysiologi, patofysiologi og klinikk for mange sykdommer og dermed setter seg som mål å nå optimale terapeutiske beslutninger både hos menn og kvinner basert på bevist vitenskapelig bevis. .
Selv om kunnskapen om kjønnsmedisin har økt betydelig de siste årene, er det lite utviklet en kjønnstilnærming i pediatrien. Innen benmargstransplantasjoner er hematopoetisk stamcelletransplantasjon kjent for å være den mest effektive konsolideringsterapien ved enkelte høyrisiko-hematologiske maligniteter som akutt lymfatisk leukemi og akutt myeloisk leukemi, og representerer en av de potensielle behandlingene for pasienter som lider av solide sykdommer. svulster og genetiske hematologiske, metabolske sykdommer og primære immunsvikt. Det er gjort store fremskritt i høyoppløselig donortyping, valg av kondisjoneringsregimer, manipulering av hematopoietiske stamceller (HSC) og forebygging av alvorlige infeksjoner de siste årene, noe som har forbedret overlevelsesraten for pasienter som gjennomgår denne prosedyren betydelig.
Internasjonal litteratur om respons og resultater fra hematopoetisk celletransplantasjon i et kjønnsperspektiv er fullstendig fraværende, av disse grunnene ble denne pilotstudien født ut fra behovet for å forstå fra et bredere perspektiv og for å bedre forstå hvordan kjønnet kan eller ikke påvirke utfall av transplantasjon hos pediatriske pasienter.
Denne retrospektive analysen av dataene vil gjelde alle pasienter som gjennomgikk allogen eller autolog benmargstransplantasjon. Dataene vil bli samlet inn fra kliniske journaler og fra regionale elektroniske databaser. Alle data vil bli samlet inn anonymt og en identifikasjonskode vil bli tildelt hver sak.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alderen mellom 4 måneder og 17 år
- Diagnose av onkohematologisk sykdom utsatt for hematopoietisk stamcelletransplantasjon
- Allogen eller autolog benmargstransplantasjon fra januar 2000 til oktober 2018
- Samtykke innhentet for behandling av data til forskningsformål
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kvinnegruppe
Pediatriske kvinnelige pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Allogen eller autolog benmargstransplantasjon
|
|
Mannlig gruppe
Pediatriske mannlige pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Allogen eller autolog benmargstransplantasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjønnsrelatert forskjell i total 12-måneders toksisitet
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Forskjeller i toksisitet (lever, nyre, pulmonal, gastrointestinal) hos mannlige og kvinnelige mottakere
|
12 måneder etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjønnsforskjell i total overlevelse (OS)
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Samlet overlevelsessammenlikning fra mannlige og kvinnelige mottakere
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i gjentakelse av primær sykdom etter transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Forekomst av tilbakefall av leukemi etter transplantasjon hos mannlige og kvinnelige mottakere
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i frekvensen av transplantasjonsrelatert toksisitet ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Hyppighet av post-transplantasjon av lever, nyre, lunge, gastrointestinal, endokrin, hjertetoksisitet
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i smittsomme komplikasjoner
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Antall episoder med sepsis / soppinfeksjoner / virale reaktiveringer etter HSCT
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i frekvensen av uønskede hendelser på grunn av kondisjoneringsregime før transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Antall kjemo-strålebehandling-relaterte bivirkninger.
Toksisitet ble gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) vanlige toksisitetskriterier
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i alvorlighetsgrad av uønskede hendelser på grunn av kondisjoneringsregime før transplantasjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Alvorlighetsgrad av kjemo-strålebehandling-relaterte bivirkninger.
Toksisitet vil bli gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) vanlige toksisitetskriterier
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i tidspunktet for hematologisk engraftment
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager.
|
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i hyppighet av primær graftsvikt
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager. Primær graftsvikt er definert som ingen tegn på engraftment eller hematologisk gjenoppretting av donorceller, innen den første måneden etter transplantasjon, uten tegn på tilbakefall av sykdommen. |
12 måneder etter transplantasjon
|
|
Kjønnsforskjell i frekvens av sekundær graftsvikt
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
Engraftment definert som engraftment av polymorfonukleære nøytrofiler (PMN) på den første dagen av 3 påfølgende dager med PMN-tall større enn 500 / ml3 og engraftment av blodplater definert som antall blodplater > 20 000 / ml3 i fravær av blodplatetransfusjon i de foregående 5 dager. Sekundær graftsvikt refererer til tap av et tidligere fungerende graft, noe som resulterer i cytopeni som involverer minst to blodcellelinjer. |
12 måneder etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Hovedetterforsker: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- RC 25/2019
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .