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Geschlechtsspezifische Unterschiede bei der pädiatrischen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT)

2. Oktober 2020 aktualisiert von: IRCCS Burlo Garofolo

Pilotstudie zu geschlechtsspezifischen Unterschieden bei den Ergebnissen hämatopoetischer Zelltransplantationen in der pädiatrischen Population

Gendermedizin betrachtet die Art und Weise, in der das Geschlecht, männlich oder weiblich, die Entstehung und Auswirkung von Krankheiten und das Ansprechen auf Therapien beeinflusst. Man kann sagen, dass es sich um eine neue transversale Dimension der Medizin handelt, die die geschlechtsspezifischen Unterschiede in der Physiologie, Pathophysiologie und Klinik vieler Erkrankungen bewertet und sich damit zum Ziel setzt, optimale Therapieentscheidungen sowohl bei Männern als auch bei Frauen auf Basis gesicherter wissenschaftlicher Evidenz zu treffen .

Obwohl das Wissen über Gender-Medizin in den letzten Jahren erheblich zugenommen hat, ist ein Gender-Ansatz in der Pädiatrie noch nicht weit entwickelt. Auf dem Gebiet der Knochenmarktransplantation ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen als die wirksamste Konsolidierungstherapie bei einigen bösartigen hämatologischen Hochrisikoerkrankungen wie akuter lymphoblastischer Leukämie und akuter myeloischer Leukämie bekannt und stellt eine der potenziellen Behandlungen für Patienten dar, die an solidem leiden Tumore und genetische hämatologische Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen und primäre Immundefekte. In den letzten Jahren wurden enorme Fortschritte bei der hochauflösenden Spendertypisierung, der Auswahl von Konditionierungsschemata, der Manipulation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) und der Prävention schwerer Infektionen erzielt, die die Überlebensrate von Patienten, die sich diesem Verfahren unterziehen, erheblich verbessert haben.

Internationale Literatur über das Ansprechen und die Ergebnisse der hämatopoetischen Zelltransplantation aus geschlechtsspezifischer Sicht fehlt vollständig. Aus diesen Gründen wurde diese Pilotstudie aus der Notwendigkeit geboren, aus einer breiteren Perspektive zu verstehen und besser zu verstehen, wie das Geschlecht die Transplantation beeinflussen kann oder nicht Ergebnis der Transplantation bei pädiatrischen Patienten.

Diese retrospektive Analyse der Daten betrifft alle Patienten, die sich einer allogenen oder autologen Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Die Daten werden aus klinischen Aufzeichnungen und aus regionalen elektronischen Datenbanken gesammelt. Alle Daten werden anonym erhoben und jedem Fall wird ein Identifikationscode zugeordnet.

Studienübersicht

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

200

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Population pädiatrischer Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter zwischen 4 Monaten und 17 Jahren
  2. Diagnose einer onkohämatologischen Erkrankung nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
  3. Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation von Januar 2000 bis Oktober 2018
  4. Einwilligung zur Verarbeitung von Daten zu Forschungszwecken eingeholt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Weibliche Gruppe
Pädiatrische Patientinnen, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen
Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation
Männliche Gruppe
Pädiatrische männliche Patienten, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen
Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschlechtsbezogener Unterschied in der gesamten 12-Monats-Toxizität
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Unterschiede in der Toxizität (hepatisch, renal, pulmonal, gastrointestinal) bei männlichen und weiblichen Empfängern
12 Monate nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschlechtsunterschied im Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Vergleich des Gesamtüberlebens von männlichen und weiblichen Empfängern
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsunterschied beim Wiederauftreten der primären Erkrankung nach der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Inzidenz von Leukämierückfällen nach der Transplantation bei männlichen und weiblichen Empfängern
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Häufigkeit von transplantationsbedingter Toxizität nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Häufigkeit von Leber-, Nieren-, Lungen-, Magen-Darm-, endokrinen und kardialen Toxizitäten nach der Transplantation
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsunterschiede bei infektiösen Komplikationen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Anzahl der Episoden von Sepsis / Pilzinfektionen / viralen Reaktivierungen nach HSCT
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse aufgrund des Konditionierungsschemas vor der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Anzahl chemo- und strahlentherapiebedingter unerwünschter Ereignisse. Die Toxizität wurde gemäß den allgemeinen Toxizitätskriterien des National Cancer Institute (NCI) eingestuft
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Schwere unerwünschter Ereignisse aufgrund des Konditionierungsschemas vor der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Schweregrad chemo- und strahlentherapiebedingter unerwünschter Ereignisse. Die Toxizität wird gemäß den allgemeinen Toxizitätskriterien des National Cancer Institute (NCI) eingestuft
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsunterschiede beim Zeitpunkt der hämatologischen Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage.
12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsunterschied in der Häufigkeit des primären Transplantatversagens
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation

Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage.

Primäres Transplantatversagen ist definiert als kein Hinweis auf Transplantation oder hämatologische Genesung von Spenderzellen innerhalb des ersten Monats nach der Transplantation, ohne Anzeichen eines Krankheitsrückfalls.

12 Monate nach der Transplantation
Geschlechtsunterschied in der Häufigkeit von sekundärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation

Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage.

Sekundäres Transplantatversagen bezieht sich auf den Verlust eines zuvor funktionierenden Transplantats, was zu einer Zytopenie führt, an der mindestens zwei Blutzelllinien beteiligt sind.

12 Monate nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • Hauptermittler: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2000

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC 25/2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen

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