- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04580576
Geschlechtsspezifische Unterschiede bei der pädiatrischen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT)
Pilotstudie zu geschlechtsspezifischen Unterschieden bei den Ergebnissen hämatopoetischer Zelltransplantationen in der pädiatrischen Population
Gendermedizin betrachtet die Art und Weise, in der das Geschlecht, männlich oder weiblich, die Entstehung und Auswirkung von Krankheiten und das Ansprechen auf Therapien beeinflusst. Man kann sagen, dass es sich um eine neue transversale Dimension der Medizin handelt, die die geschlechtsspezifischen Unterschiede in der Physiologie, Pathophysiologie und Klinik vieler Erkrankungen bewertet und sich damit zum Ziel setzt, optimale Therapieentscheidungen sowohl bei Männern als auch bei Frauen auf Basis gesicherter wissenschaftlicher Evidenz zu treffen .
Obwohl das Wissen über Gender-Medizin in den letzten Jahren erheblich zugenommen hat, ist ein Gender-Ansatz in der Pädiatrie noch nicht weit entwickelt. Auf dem Gebiet der Knochenmarktransplantation ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen als die wirksamste Konsolidierungstherapie bei einigen bösartigen hämatologischen Hochrisikoerkrankungen wie akuter lymphoblastischer Leukämie und akuter myeloischer Leukämie bekannt und stellt eine der potenziellen Behandlungen für Patienten dar, die an solidem leiden Tumore und genetische hämatologische Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen und primäre Immundefekte. In den letzten Jahren wurden enorme Fortschritte bei der hochauflösenden Spendertypisierung, der Auswahl von Konditionierungsschemata, der Manipulation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) und der Prävention schwerer Infektionen erzielt, die die Überlebensrate von Patienten, die sich diesem Verfahren unterziehen, erheblich verbessert haben.
Internationale Literatur über das Ansprechen und die Ergebnisse der hämatopoetischen Zelltransplantation aus geschlechtsspezifischer Sicht fehlt vollständig. Aus diesen Gründen wurde diese Pilotstudie aus der Notwendigkeit geboren, aus einer breiteren Perspektive zu verstehen und besser zu verstehen, wie das Geschlecht die Transplantation beeinflussen kann oder nicht Ergebnis der Transplantation bei pädiatrischen Patienten.
Diese retrospektive Analyse der Daten betrifft alle Patienten, die sich einer allogenen oder autologen Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Die Daten werden aus klinischen Aufzeichnungen und aus regionalen elektronischen Datenbanken gesammelt. Alle Daten werden anonym erhoben und jedem Fall wird ein Identifikationscode zugeordnet.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten im Alter zwischen 4 Monaten und 17 Jahren
- Diagnose einer onkohämatologischen Erkrankung nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
- Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation von Januar 2000 bis Oktober 2018
- Einwilligung zur Verarbeitung von Daten zu Forschungszwecken eingeholt
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Weibliche Gruppe
Pädiatrische Patientinnen, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen
|
Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation
|
|
Männliche Gruppe
Pädiatrische männliche Patienten, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen
|
Allogene oder autologe Knochenmarktransplantation
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Geschlechtsbezogener Unterschied in der gesamten 12-Monats-Toxizität
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Unterschiede in der Toxizität (hepatisch, renal, pulmonal, gastrointestinal) bei männlichen und weiblichen Empfängern
|
12 Monate nach der Transplantation
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Geschlechtsunterschied im Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Vergleich des Gesamtüberlebens von männlichen und weiblichen Empfängern
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12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsunterschied beim Wiederauftreten der primären Erkrankung nach der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Inzidenz von Leukämierückfällen nach der Transplantation bei männlichen und weiblichen Empfängern
|
12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Häufigkeit von transplantationsbedingter Toxizität nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Häufigkeit von Leber-, Nieren-, Lungen-, Magen-Darm-, endokrinen und kardialen Toxizitäten nach der Transplantation
|
12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsunterschiede bei infektiösen Komplikationen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Anzahl der Episoden von Sepsis / Pilzinfektionen / viralen Reaktivierungen nach HSCT
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12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse aufgrund des Konditionierungsschemas vor der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Anzahl chemo- und strahlentherapiebedingter unerwünschter Ereignisse.
Die Toxizität wurde gemäß den allgemeinen Toxizitätskriterien des National Cancer Institute (NCI) eingestuft
|
12 Monate nach der Transplantation
|
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Geschlechtsspezifische Unterschiede in der Schwere unerwünschter Ereignisse aufgrund des Konditionierungsschemas vor der Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Schweregrad chemo- und strahlentherapiebedingter unerwünschter Ereignisse.
Die Toxizität wird gemäß den allgemeinen Toxizitätskriterien des National Cancer Institute (NCI) eingestuft
|
12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsunterschiede beim Zeitpunkt der hämatologischen Transplantation
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
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Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage.
|
12 Monate nach der Transplantation
|
|
Geschlechtsunterschied in der Häufigkeit des primären Transplantatversagens
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage. Primäres Transplantatversagen ist definiert als kein Hinweis auf Transplantation oder hämatologische Genesung von Spenderzellen innerhalb des ersten Monats nach der Transplantation, ohne Anzeichen eines Krankheitsrückfalls. |
12 Monate nach der Transplantation
|
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Geschlechtsunterschied in der Häufigkeit von sekundärem Transplantatversagen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
|
Transplantation definiert als die Transplantation von polymorphkernigen Neutrophilen (PMN) am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer PMN-Zahl von mehr als 500 / ml3 und Transplantation von Blutplättchen, definiert als eine Anzahl von Blutplättchen > 20.000 / ml3 ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 5 Tage. Sekundäres Transplantatversagen bezieht sich auf den Verlust eines zuvor funktionierenden Transplantats, was zu einer Zytopenie führt, an der mindestens zwei Blutzelllinien beteiligt sind. |
12 Monate nach der Transplantation
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Hauptermittler: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- RC 25/2019
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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