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小儿造血干细胞移植 (HSCT) 中的性别差异

2020年10月2日 更新者:IRCCS Burlo Garofolo

儿科人群造血细胞移植结果性别差异的初步研究

性别医学考虑性别(男性或女性)如何影响疾病的发展和影响以及对治疗的反应。 可以说,它是医学的一个新的横向维度,它评估许多疾病在生理学、病理生理学和临床方面的性别差异,从而根据已证实的科学证据为男性和女性设定最佳治疗决策的目标.

尽管近年来对性别医学的了解有了显着增加,但性别方法在儿科领域的发展还不够。 在骨髓移植领域,造血干细胞移植被认为是急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病等一些高危血液系统恶性肿瘤最有效的巩固治疗方法,是骨髓移植患者潜在的治疗手段之一。肿瘤和遗传性血液学、代谢性疾病和原发性免疫缺陷。 近年来在高分辨率供体分型、预处理方案的选择、造血干细胞 (HSC) 的操作和严重感染的预防方面取得了巨大进展,显着提高了接受该程序的患者的存活率。

从性别的角度来看,关于造血细胞移植的反应和结果的国际文献完全不存在,由于这些原因,这项试点研究的诞生是为了从更广泛的角度理解,以便更好地理解性别如何影响或不影响儿科患者移植的结果。

这种对数据的回顾性分析将涉及所有接受同种异体或自体骨髓移植的患者。 数据将从临床记录和区域电子数据库中收集。 所有数据都将以匿名方式收集,并为每个案例分配一个识别码。

研究概览

地位

完全的

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

200

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4个月 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

接受造血干细胞移植的儿科患者群体

描述

纳入标准:

  1. 年龄在 4 个月至 17 岁之间的患者
  2. 造血干细胞移植对肿瘤血液病的诊断
  3. 2000年1月至2018年10月异体或自体骨髓移植
  4. 获得为研究目的处理数据的同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
女团
接受造血干细胞移植的小儿女性患者
同种异体或自体骨髓移植
男性组
接受造血干细胞移植的小儿男性患者
同种异体或自体骨髓移植

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
总体 12 个月毒性的性别相关差异
大体时间:移植后12个月
男性和女性接受者的毒性(肝、肾、肺、胃肠道)差异
移植后12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总生存期 (OS) 的性别差异
大体时间:移植后12个月
男性和女性接受者的总体生存比较
移植后12个月
移植后原发疾病复发的性别差异
大体时间:移植后12个月
男性和女性接受者移植后白血病复发的发生率
移植后12个月
12 个月时移植相关毒性发生率的性别差异
大体时间:移植后12个月
移植后肝、肾、肺、胃肠道、内分泌、心脏毒性的频率
移植后12个月
感染并发症的性别差异
大体时间:移植后12个月
HSCT 后败血症/真菌感染/病毒再激活的发作次数
移植后12个月
移植前预处理方案导致不良事件发生频率的性别差异
大体时间:移植后12个月
化放疗相关不良事件的数量。 根据国家癌症研究所 (NCI) 通用毒性标准对毒性进行分级
移植后12个月
移植前预处理方案导致不良事件严重程度的性别差异
大体时间:移植后12个月
化放疗相关不良事件的严重程度。 毒性将根据国家癌症研究所 (NCI) 通用毒性标准分级
移植后12个月
血液植入时间的性别差异
大体时间:移植后12个月
植入定义为在连续3天的第一天植入多形核中性粒细胞(PMN)且PMN数大于500 / ml3,血小板植入定义为血小板数量> 20,000 / ml3且前5年未输注血小板天。
移植后12个月
原发性移植物失败频率的性别差异
大体时间:移植后12个月

植入定义为在连续3天的第一天植入多形核中性粒细胞(PMN)且PMN数大于500 / ml3,血小板植入定义为血小板数量> 20,000 / ml3且前5年未输注血小板天。

原发性移植失败定义为在移植后的第一个月内没有供体细胞植入或血液学恢复的证据,没有疾病复发的证据。

移植后12个月
二次移植失败频率的性别差异
大体时间:移植后12个月

植入定义为在连续3天的第一天植入多形核中性粒细胞(PMN)且PMN数大于500 / ml3,血小板植入定义为血小板数量> 20,000 / ml3且前5年未输注血小板天。

继发性移植物失败是指先前功能性移植物的丧失,导致涉及至少两个血细胞谱系的血细胞减少。

移植后12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Alessandra Maestro, PharmD, PhD、Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • 首席研究员:Natalia Maximova, MD、Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2000年1月1日

初级完成 (实际的)

2018年10月1日

研究完成 (实际的)

2019年10月1日

研究注册日期

首次提交

2020年10月2日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月2日

首次发布 (实际的)

2020年10月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年10月2日

最后验证

2020年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • RC 25/2019

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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造血干细胞移植的临床试验

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