- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04580576
Könsskillnader vid pediatrisk hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Pilotstudie om könsskillnader i hematopoetiska celltransplantationsresultat i den pediatriska populationen
Genusmedicin tar hänsyn till hur kön, manligt eller kvinnligt, påverkar utvecklingen och effekterna av sjukdomar och svaret på terapier. Man kan säga att det är en ny transversell dimension av medicinen, som utvärderar könsskillnaderna i fysiologi, patofysiologi och klinik för många sjukdomar och därmed sätter sig som mål att nå optimala terapeutiska beslut både hos män och kvinnor baserat på bevisad vetenskaplig evidens. .
Även om kunskapen om genusmedicin har ökat markant de senaste åren har ett genussynssätt inte utvecklats särskilt mycket inom pediatrik. Inom området benmärgstransplantationer är hematopoetisk stamcellstransplantation känd för att vara den mest effektiva konsolideringsterapin vid vissa högriskhematologiska maligniteter såsom akut lymfoblastisk leukemi och akut myeloid leukemi, och representerar en av de potentiella behandlingen för patienter som lider av solida sjukdomar. tumörer och genetiska hematologiska, metabola sjukdomar och primära immunbrister. Enorma framsteg har gjorts inom högupplösta donatortypning, val av konditioneringsregimer, manipulation av hematopoetiska stamceller (HSC) och förebyggande av allvarliga infektioner under de senaste åren, vilket avsevärt har förbättrat överlevnaden för patienter som genomgår denna procedur.
Internationell litteratur om respons och resultat från hematopoetisk celltransplantation i ett genusperspektiv är helt frånvarande, av dessa skäl föddes denna pilotstudie ur behovet av att förstå ur ett bredare perspektiv och för att bättre förstå hur könet kan eller inte påverkar resultatet av transplantation hos pediatriska patienter.
Denna retrospektiva analys av data kommer att gälla alla patienter som genomgått allogen eller autolog benmärgstransplantation. Uppgifterna kommer att samlas in från kliniska journaler och från regionala elektroniska databaser. All data kommer att samlas in anonymt och en identifieringskod kommer att tilldelas varje ärende.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter mellan 4 månader och 17 år
- Diagnos av onkohematologisk sjukdom utsatt för hematopoetisk stamcellstransplantation
- Allogen eller autolog benmärgstransplantation från januari 2000 till oktober 2018
- Samtycke inhämtat för behandling av uppgifter för forskningsändamål
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kvinnlig grupp
Pediatriska kvinnliga patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation
|
Allogen eller autolog benmärgstransplantation
|
|
Manlig grupp
Pediatriska manliga patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation
|
Allogen eller autolog benmärgstransplantation
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Könsrelaterad skillnad i total 12-månaders toxicitet
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Skillnader i toxicitet (lever, njure, pulmonell, gastrointestinal) hos manliga och kvinnliga mottagare
|
12 månader efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Könsskillnad i total överlevnad (OS)
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Total överlevnadsjämförelse från manliga och kvinnliga mottagare
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i återfall av primär sjukdom efter transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Incidensen av återfall av leukemi efter transplantation hos manliga och kvinnliga mottagare
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i frekvensen av transplantationsrelaterad toxicitet efter 12 månader
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Frekvens av post-transplantation av lever-, njur-, lung-, gastrointestinal, endokrin, hjärttoxicitet
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i infektionskomplikationer
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Antal episoder av sepsis/svampinfektioner/virusreaktiveringar efter HSCT
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i frekvensen av biverkningar på grund av konditionering före transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Antal kemo-strålbehandlingsrelaterade biverkningar.
Toxiciteten graderades enligt National Cancer Institute (NCI) vanliga toxicitetskriterier
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i svårighetsgrad av biverkningar på grund av konditionering före transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Svårighetsgraden av kemo-strålbehandlingsrelaterade biverkningar.
Toxicitet kommer att graderas enligt National Cancer Institute (NCI) vanliga toxicitetskriterier
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i tidpunkten för hematologisk engraftment
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar.
|
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i frekvens av primär transplantatsvikt
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar. Primär transplantatsvikt definieras som inga tecken på engraftment eller hematologisk återhämtning av donatorceller, inom den första månaden efter transplantation, utan tecken på sjukdomsåterfall. |
12 månader efter transplantation
|
|
Könsskillnad i frekvens av sekundär transplantatsvikt
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar. Sekundärt transplantatfel hänvisar till förlusten av ett tidigare fungerande transplantat, vilket resulterar i cytopeni som involverar minst två blodcellslinjer. |
12 månader efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
- Huvudutredare: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- RC 25/2019
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .