Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Könsskillnader vid pediatrisk hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

2 oktober 2020 uppdaterad av: IRCCS Burlo Garofolo

Pilotstudie om könsskillnader i hematopoetiska celltransplantationsresultat i den pediatriska populationen

Genusmedicin tar hänsyn till hur kön, manligt eller kvinnligt, påverkar utvecklingen och effekterna av sjukdomar och svaret på terapier. Man kan säga att det är en ny transversell dimension av medicinen, som utvärderar könsskillnaderna i fysiologi, patofysiologi och klinik för många sjukdomar och därmed sätter sig som mål att nå optimala terapeutiska beslut både hos män och kvinnor baserat på bevisad vetenskaplig evidens. .

Även om kunskapen om genusmedicin har ökat markant de senaste åren har ett genussynssätt inte utvecklats särskilt mycket inom pediatrik. Inom området benmärgstransplantationer är hematopoetisk stamcellstransplantation känd för att vara den mest effektiva konsolideringsterapin vid vissa högriskhematologiska maligniteter såsom akut lymfoblastisk leukemi och akut myeloid leukemi, och representerar en av de potentiella behandlingen för patienter som lider av solida sjukdomar. tumörer och genetiska hematologiska, metabola sjukdomar och primära immunbrister. Enorma framsteg har gjorts inom högupplösta donatortypning, val av konditioneringsregimer, manipulation av hematopoetiska stamceller (HSC) och förebyggande av allvarliga infektioner under de senaste åren, vilket avsevärt har förbättrat överlevnaden för patienter som genomgår denna procedur.

Internationell litteratur om respons och resultat från hematopoetisk celltransplantation i ett genusperspektiv är helt frånvarande, av dessa skäl föddes denna pilotstudie ur behovet av att förstå ur ett bredare perspektiv och för att bättre förstå hur könet kan eller inte påverkar resultatet av transplantation hos pediatriska patienter.

Denna retrospektiva analys av data kommer att gälla alla patienter som genomgått allogen eller autolog benmärgstransplantation. Uppgifterna kommer att samlas in från kliniska journaler och från regionala elektroniska databaser. All data kommer att samlas in anonymt och en identifieringskod kommer att tilldelas varje ärende.

Studieöversikt

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

200

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Population av pediatriska patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter mellan 4 månader och 17 år
  2. Diagnos av onkohematologisk sjukdom utsatt för hematopoetisk stamcellstransplantation
  3. Allogen eller autolog benmärgstransplantation från januari 2000 till oktober 2018
  4. Samtycke inhämtat för behandling av uppgifter för forskningsändamål

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kvinnlig grupp
Pediatriska kvinnliga patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation
Allogen eller autolog benmärgstransplantation
Manlig grupp
Pediatriska manliga patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation
Allogen eller autolog benmärgstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Könsrelaterad skillnad i total 12-månaders toxicitet
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Skillnader i toxicitet (lever, njure, pulmonell, gastrointestinal) hos manliga och kvinnliga mottagare
12 månader efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Könsskillnad i total överlevnad (OS)
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Total överlevnadsjämförelse från manliga och kvinnliga mottagare
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i återfall av primär sjukdom efter transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Incidensen av återfall av leukemi efter transplantation hos manliga och kvinnliga mottagare
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i frekvensen av transplantationsrelaterad toxicitet efter 12 månader
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Frekvens av post-transplantation av lever-, njur-, lung-, gastrointestinal, endokrin, hjärttoxicitet
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i infektionskomplikationer
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Antal episoder av sepsis/svampinfektioner/virusreaktiveringar efter HSCT
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i frekvensen av biverkningar på grund av konditionering före transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Antal kemo-strålbehandlingsrelaterade biverkningar. Toxiciteten graderades enligt National Cancer Institute (NCI) vanliga toxicitetskriterier
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i svårighetsgrad av biverkningar på grund av konditionering före transplantation
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Svårighetsgraden av kemo-strålbehandlingsrelaterade biverkningar. Toxicitet kommer att graderas enligt National Cancer Institute (NCI) vanliga toxicitetskriterier
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i tidpunkten för hematologisk engraftment
Tidsram: 12 månader efter transplantation
Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar.
12 månader efter transplantation
Könsskillnad i frekvens av primär transplantatsvikt
Tidsram: 12 månader efter transplantation

Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar.

Primär transplantatsvikt definieras som inga tecken på engraftment eller hematologisk återhämtning av donatorceller, inom den första månaden efter transplantation, utan tecken på sjukdomsåterfall.

12 månader efter transplantation
Könsskillnad i frekvens av sekundär transplantatsvikt
Tidsram: 12 månader efter transplantation

Engraftment definieras som engraftment av polymorfonukleära neutrofiler (PMN) den första dagen av 3 på varandra följande dagar med PMN-tal större än 500/ml3 och ympning av trombocyter definierat som antal blodplättar > 20 000/ml3 i frånvaro av blodplättstransfusion under de föregående 5 dagar.

Sekundärt transplantatfel hänvisar till förlusten av ett tidigare fungerande transplantat, vilket resulterar i cytopeni som involverar minst två blodcellslinjer.

12 månader efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studierektor: Alessandra Maestro, PharmD, PhD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo
  • Huvudutredare: Natalia Maximova, MD, Institute for Maternal and Child Health IRCCS Burlo Garofolo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 januari 2000

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 oktober 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2020

Första postat (FAKTISK)

8 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • RC 25/2019

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera