Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti MT1621 při deficitu thymidinkinázy 2 (TK2) (nenaivní léčba)

29. srpna 2023 aktualizováno: Zogenix MDS, Inc.

Jednoramenná klinická studie fáze 3b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MT1621 u naivních pediatrických a dospívajících pacientů s nedostatkem thymidinkinázy 2 (TK2) při léčbě Nucleos(t)Ide

Toto je prospektivní, jednoramenná, multicentrická, otevřená léčebná studie fáze 3b zaměřená na účinnost a bezpečnost MT1621 u dětských a dospívajících pacientů s deficitem thymidinkinázy 2 (TK2d). Aby byli způsobilí pro tuto studii, musí mít účastníci genetické potvrzení TK2d a před vstupem do studie nesmějí nikdy dostat MT1621 nebo nukleo(t)idy.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Thymidinkináza 2 (TK2) je protein zapojený do normální funkce mitochondrií. Deficit thymidinkinázy 2 (TK2d) je formou syndromu deplece mitochondriální DNA a je velmi vzácnou dědičnou genetickou poruchou. TK2d vede k abnormálně nízkému množství DNA v mitochondriích a kvůli tomuto defektu nejsou mitochondrie schopny poskytnout energii, kterou buňky potřebují ke správnému fungování, což způsobuje těžkou svalovou slabost spolu s řadou dalších příznaků, které mohou zahrnovat dýchání, krmení a chůze a může postupovat, dokud pacienti mnoho z těchto schopností neztratí. Neexistují žádné léky schválené FDA k léčbě TK2d.

MT1621 je terapie, která se zaměřuje na základní patofyziologii TK2d obnovením věrnosti replikace mitochondriální DNA (mtDNA). MT1621 se skládá z kombinace deoxynukleosidů (stavebních kamenů mtDNA) podávaných perorálně. Kombinační terapie deoxynukleosidy zlepšuje rovnováhu nukleotidů, zvyšuje počet kopií mtDNA, zlepšuje buněčnou funkci a prodlužuje život v preklinických modelech TK2d.

Toto je prospektivní, jednoramenná, multicentrická, otevřená léčebná studie fáze 3b k posouzení účinnosti a bezpečnosti MT1621 u dosud neléčených pediatrických a dospívajících subjektů

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být ve věku narození
  • Diagnóza deficitu TK2 na základě potvrzené mutace (mutací) v genu TK2 způsobující onemocnění.
  • Nástup TK2d ve věku ≤ 12 let, jak je definován jako věk, ve kterém se objevil první symptom TK2d.

Kritéria vyloučení:

  • Zdokumentované klinicky významné postižení centrálního nervového systému.
  • ALT nebo AST >3 x horní hranice normálu a celkový bilirubin > 2 x ULN nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5.
  • EtCO2>45 mmHg, pokud není na ventilační podpoře
  • Současná nebo předchozí léčba nukleo(t)idy pro TK2d.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoručka
Mužští a ženský účastníci
Lék: MT1621
Všichni pacienti budou dostávat MT1621 až do cílové dávky 400 mg/kg/den každý dC a dT, jak je tolerováno.
Ostatní jména:
  • Deoxycytidin (dC) a deoxythymidin (dT)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které získaly Motorový milník
Časové okno: 12 měsíců
Podíl subjektů, které dosáhly motorického milníku, který nebyl přítomen na začátku po 12 měsících léčby MT1621.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na získání milníku motorů
Časové okno: 12 měsíců
Čas do získání motorického milníku, který nebyl přítomen na začátku po 12 měsících léčby.
12 měsíců
Přežití
Časové okno: 12 měsíců
Přežití po 12 měsících léčby
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zogenix MDS, Inc.

Spolupracovníci

Zogenix, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • MT-1621-104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MT1621

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit