Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa MT1621 w niedoborze kinazy tymidynowej 2 (TK2) (nieleczeni wcześniej)

29 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Zogenix MDS, Inc.

Jednoramienne badanie kliniczne fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa MT1621 u nieleczonych nukleotydowo dzieci i młodzieży z niedoborem kinazy tymidynowej 2 (TK2), wcześniej nieleczonych nukleotydami

Jest to prospektywne, jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 3b dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa MT1621 u dzieci i młodzieży z niedoborem kinazy tymidynowej 2 (TK2d). Aby kwalifikować się do tego badania, uczestnicy muszą mieć genetyczne potwierdzenie TK2d i nie mogą nigdy otrzymać MT1621 ani nukleozydów przed przystąpieniem do badania.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kinaza tymidynowa 2 (TK2) jest białkiem biorącym udział w prawidłowym funkcjonowaniu mitochondriów. Niedobór kinazy tymidynowej 2 (TK2d) jest formą zespołu wyczerpania mitochondrialnego DNA i jest bardzo rzadką dziedziczną chorobą genetyczną. TK2d prowadzi do nienormalnie niskich ilości DNA w mitochondriach iz powodu tego defektu mitochondria nie są w stanie zapewnić komórkom energii potrzebnej do prawidłowego funkcjonowania, co powoduje poważne osłabienie mięśni, wraz z szeregiem dodatkowych objawów, które mogą obejmować oddychanie, karmienie i poruszanie się, i może się rozwijać, aż pacjenci stracą wiele z tych zdolności. Nie ma leków zatwierdzonych przez FDA do leczenia TK2d.

MT1621 to terapia ukierunkowana na podstawową patofizjologię TK2d poprzez przywrócenie wierności replikacji mitochondrialnego DNA (mtDNA). MT1621 składa się z kombinacji dezoksynukleozydów (elementów składowych mtDNA) podawanych doustnie. Terapia skojarzona dezoksynukleozydami poprawia równowagę nukleotydów, zwiększa liczbę kopii mtDNA, poprawia funkcję komórek i przedłuża życie w przedklinicznych modelach TK2d.

Jest to prospektywne, jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa MT1621 u wcześniej nieleczonych dzieci i młodzieży

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Obiekt musi być w wieku od urodzenia do
  • Rozpoznanie niedoboru TK2 na podstawie potwierdzonej mutacji chorobotwórczej w genie TK2.
  • Początek TK2d w wieku ≤12 lat zdefiniowany jako wiek, w którym wystąpił pierwszy objaw TK2d.

Kryteria wyłączenia:

  • Udokumentowane klinicznie istotne zajęcie ośrodkowego układu nerwowego.
  • AlAT lub AspAT >3 x górna granica normy i bilirubiny całkowitej >2 x GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5.
  • EtCO2>45 mmHg, jeśli nie jest wspomagany wentylacją
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie nukleozydami dla TK2d.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej
Lek: MT1621
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać MT1621 do docelowej dawki 400 mg/kg/dzień każdego dC i dT, zgodnie z tolerancją.
Inne nazwy:
  • Deoksycytydyna (dC) i dezoksytymidyna (dT)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które uzyskały kamień milowy motoryki
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których po 12 miesiącach leczenia MT1621 wystąpił kamień milowy motoryczny, którego nie było na początku badania.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do osiągnięcia kamienia milowego motorycznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas do uzyskania kamienia milowego motorycznego, który nie był obecny na początku leczenia po 12 miesiącach leczenia.
12 miesięcy
Przetrwanie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Przeżycie po 12 miesiącach leczenia
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zogenix MDS, Inc.

Współpracownicy

Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-1621-104

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj