Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​MT1621 ved thymidinkinase 2 (TK2) mangel (behandlingsnaiv)

29. august 2023 opdateret af: Zogenix MDS, Inc.

En fase 3b enkeltarmsundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MT1621 i Nucleos(t)Ide-behandlingsnaive pædiatriske og unge forsøgspersoner med thymidinkinase 2 (TK2)-mangel

Dette er et fase 3b, prospektivt, enkelt-arm, multicenter, åbent behandlingsstudie af effektiviteten og sikkerheden af ​​MT1621 hos pædiatriske og unge patienter med thymidinkinase 2-mangel (TK2d). For at være berettiget til denne undersøgelse skal deltagerne have genetisk bekræftelse af TK2d og må aldrig have modtaget MT1621 eller nucleos(t)ider, før de går ind i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Thymidinkinase 2 (TK2) er et protein involveret i mitokondriers normale funktion. Thymidinkinase 2-mangel (TK2d) er en form for mitokondrielt DNA-udtømningssyndrom og er en meget sjælden arvelig genetisk lidelse. TK2d fører til unormalt lave mængder af DNA i mitokondrierne, og på grund af denne defekt er mitokondrierne ikke i stand til at levere den energi, som cellerne skal bruge for at fungere korrekt, hvilket forårsager alvorlig muskelsvaghed sammen med en række yderligere symptomer, der kan involvere respirationen, fodring og ambulation, og kan udvikle sig, indtil patienter mister mange af disse evner. Der er ingen FDA-godkendt medicin til behandling af TK2d.

MT1621 er en terapi, der retter sig mod den underliggende patofysiologi af TK2d ved at genoprette mitokondriel DNA (mtDNA) replikationstroskab. MT1621 består af en kombination af deoxynukleosider (byggestenene i mtDNA) givet oralt. Deoxynukleosid kombinationsterapi forbedrer nukleotidbalancen, øger mtDNA-kopitallet, forbedrer cellefunktionen og forlænger livet i prækliniske modeller af TK2d.

Dette er et fase 3b, prospektivt, enkelt-arm, multicenter, åbent behandlingsstudie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​MT1621 i behandlingsnaive pædiatriske og teenagere forsøgspersoner

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgsperson skal være i alderen fødsel til
  • Diagnose af TK2-mangel baseret på bekræftet sygdomsfremkaldende mutation(er) i TK2-genet.
  • Debut af TK2d ved ≤12 år som defineret som den alder, hvor det første TK2d-symptom opstod.

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumenteret klinisk signifikant involvering af centralnervesystemet.
  • ALAT eller AST >3 x øvre grænse for normal og total bilirubin > 2 x ULN eller International Normalized Ratio (INR) >1,5.
  • EtCO2>45 mmHg hvis ikke på ventilatorstøtte
  • Nuværende eller tidligere behandling med nukleos(t)ider for TK2d.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
Mandlige og kvindelige deltagere
Medicin: MT1621
Alle patienter vil modtage MT1621 op til en måldosis på 400 mg/kg/dag hver dC og dT, som tolereret.
Andre navne:
  • Deoxycytidin (dC) og deoxythymidin (dT)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnår en motorisk milepæl
Tidsramme: 12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår en motorisk milepæl, der ikke er til stede ved baseline efter 12 måneders MT1621-behandling.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til erhvervelse af en motorisk milepæl
Tidsramme: 12 måneder
Tid til erhvervelse af en motorisk milepæl, der ikke var til stede ved baseline efter 12 måneders behandling.
12 måneder
Overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
Overlevelse efter 12 måneders behandling
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix MDS, Inc.

Samarbejdspartnere

Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

30. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-1621-104

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thymidin Kinase 2 mangel

Kliniske forsøg med MT1621

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner