Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie pokračovací léčby kombinací pyrimidinových nukleosidů u pacientů s deficitem TK2 (Continuation)

27. dubna 2026 aktualizováno: UCB BIOSCIENCES, Inc.

Otevřená studie fáze 2 pokračovací léčby kombinací pyrimidinových nukleosidů u pacientů s deficitem thymidinkinázy 2 (TK2)

Toto je prospektivní, otevřená léčebná studie fáze 2 bezpečnosti a účinnosti MT1621 u subjektů s deficitem TK2, kteří se účastnili retrospektivní studie MT-1621-101. Subjektům, které jsou léčeny dC/dT a neúčastnily se MT-1621-101, může být také povoleno zapsat se se souhlasem sponzora. Pro všechny subjekty je důležité zajistit, aby sběr klinických a funkčních měření před léčbou dC/dT byl dostatečný k tomu, aby sloužil jako základní hodnocení pro účely hodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, otevřená léčebná studie fáze 2 bezpečnosti a účinnosti MT1621 u subjektů s deficitem TK2, kteří se účastnili retrospektivní studie MT-1621-101. Subjektům, které jsou léčeny dC/dT a neúčastnily se MT-1621-101, může být také povoleno zapsat se se souhlasem sponzora. Pro všechny subjekty je důležité zajistit, aby sběr klinických a funkčních měření před léčbou dC/dT byl dostatečný k tomu, aby sloužil jako základní hodnocení pro účely hodnocení bezpečnosti a účinnosti.

V MT-1621-102 budou všichni pacienti léčeni MT1621 v jedné ze 3 úrovní dávek specifikovaných protokolem: 260 mg/kg/den (130 mg/kg/den dC a 130 mg/kg/den dT), 520 mg /kg/den (260 mg/kg/den dC a 260 mg/kg/den dT) nebo 800 mg/kg/den (400 mg/kg/den dC a 400 mg/kg/den dT), rozděleno do tří stejné dávky (tid). Při zařazení do studie subjekty, které již užívají svou medikaci v jedné z těchto úrovní dávky, buď přejdou z dC/dT nebo dCMP/dTMP chemického stupně na stejnou dávku MT1621, nebo budou pokračovat v užívání MT1621 ve své aktuální dávce. Subjekty, které dříve užívaly dC/dT, dCMP/dTMP nebo MT1621 chemické kvality v jiné dávce než v jedné z těchto úrovní dávky, budou převedeny na protokolem specifikovanou dávku MT1621, podle toho, která je nejbližší předchozí dávce subjektu. dC/dT chemické kvality, dCMP/dTMP chemické kvality nebo MT1621. Z důvodů snášenlivosti může být dávka snížena.

Bezpečnost a účinnost bude hodnocena při zápisu, po 1 měsíci, každé 3 měsíce až 18 měsíců, každých 6 měsíců až 36 měsíců, poté každoročně a na konci účasti ve studii. Pro subjekty, které se neúčastnily studie MT-1621-101, určí konkrétní hodnocení pro každý subjekt sponzor po diskuzi se zkoušejícím na základě údajů shromážděných jako základní hodnocení pro účely hodnocení bezpečnosti a účinnosti. MT1621 by měl být podáván s jídlem.

Studie bude hodnotit řídký odběr vzorků PK v ustáleném stavu pomocí metodologie řídkého odběru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Tk0102 4038
      • Holon, Izrael
        • Tk0102 4039
      • Nehariya, Izrael
        • Tk0102 4037
  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Tk0102 1005
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko
        • Tk0102 3121
      • Madrid, Španělsko
        • Tk0102 3031
      • Seville, Španělsko
        • Tk0102 3101

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informovaný souhlas rodičem (rodiči) nebo zákonným zástupcem (LAR) a/nebo souhlas pacienta (pokud je to relevantní).
  2. Potvrzená genetická mutace v genu TK2.
  3. Absence jiného genetického onemocnění nebo polygenního onemocnění.
  4. Současná léčba deficitu TK2 pomocí nukleosidů. Pacienti, kteří dříve nebyli zařazeni do MT 1621 101, budou vyžadovat souhlas sponzora, aby bylo zajištěno, že sběr klinických a funkčních měření před léčbou bude dostatečný k tomu, aby sloužil jako základní hodnocení pro účely hodnocení bezpečnosti a účinnosti.
  5. Pacientky nesmějí kojit, mít negativní těhotenský test při screeningu (ženy ≥10 let) a v průběhu studie nemají v úmyslu otěhotnět. Pacientky, které jsou ve fertilním věku (tj. po menarché do ≥ 1 roku po menopauze, pokud nejsou anatomicky a fyziologicky neschopné otěhotnět), musí souhlasit a zavázat se k používání vysoce účinných metod antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po ukončení studie. Přijatelné metody jsou definovány jako ty, které vedou samostatně nebo v kombinaci k nízké míře selhání (tj.
  6. Mužští pacienti se sexuálními partnery by měli používat kondomy po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, aby se zabránilo přenosu studovaného léčiva na partnera v ejakulátu. Mužům by mělo být doporučeno, aby nedarovali sperma po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  7. Ochota zachovat současný léčebný režim a současný režim cvičení po dobu trvání klinické studie.
  8. Ochota dodržovat protokol studie, včetně, ale bez omezení, všech studijních postupů, studijních návštěv a dodržování studijních léků.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie onemocnění jater nebo výsledky testů jaterních funkcí (ALT, AST nebo celkový bilirubin) ≥2× horní hranice normy bez předchozího schválení sponzorem.
  2. Jiný významný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora studie může zmást interpretaci klinického průběhu deficitu TK2.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: doxecitin a doxribtimin
Toto je otevřená studie se všemi účastníky v jedné větvi. Účastníci studie budou užívat doxecitin a doxribtimin až do maximální dávky 800 mg/kg/den (400 mg/kg/den doxecitinu a 400 mg/kg/den doxiribtiminu).
Lék: doxecitin a doxribtimin
Doxecitin a doxribtimin se podávají perorálně ve 3 stejných dávkách s odstupem přibližně 6 až 8 hodin. Doxecitin a doxribtimin se podávají s jídlem.
Ostatní jména:
  • MT1621
  • GMP stupeň dC/dT (deoxycytidin a deoxythymidin)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Od první aplikace studijního léku do konce bezpečnostního sledování (až přibližně 7 let)
Nežádoucí událost (AE) je jakýkoli nepříznivý zdravotní výskyt u pacienta nebo účastníka klinické studie, který je časově spojen s užíváním studijního léčiva, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijním léčivem.
Od první aplikace studijního léku do konce bezpečnostního sledování (až přibližně 7 let)
Výskyt TEAE vedoucích k vysazení studijního léčiva
Časové okno: Od první aplikace studijního léku do konce bezpečnostního sledování (až přibližně 7 let)
Nepříznivý účinek je jakýkoli nežádoucí zdravotní problém u pacienta nebo účastníka klinické studie, který časově souvisí s užíváním studijního léku, bez ohledu na to, zda je považován za související se studijním lékem.
Od první aplikace studijního léku do konce bezpečnostního sledování (až přibližně 7 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre odpovědi na klinický globální dojem zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Hodnoceno na konci studie (přibližně 7 let)
CGI-I hodnotící škála umožňuje klinikovi globální vyhodnocení zlepšení účastníka studie v průběhu času po zahájení podávání studijního léku. Zlepšení stavu účastníka studie je hodnoceno na 7bodové škále od 1 (velmi výrazně zlepšen) do 7 (velmi výrazně zhoršen) takto: 1 = velmi výrazně zlepšen, 2 = výrazně zlepšen, 3 = minimálně zlepšen, 4 = žádná změna, 5 = minimálně zhoršen, 6 = výrazně zhoršen a 7 = velmi výrazně zhoršen.
Hodnoceno na konci studie (přibližně 7 let)
Průměrná minimální plazmatická koncentrace (Cmin) deoxycytidinu (dC) a deoxythymidinu (dT) v ustáleném stavu
Časové okno: Plazmatické vzorky budou odebrány v 1., 3. a 6. měsíci
Cmin = Minimální plazmatická koncentrace
Plazmatické vzorky budou odebrány v 1., 3. a 6. měsíci
Průměrná maximální plazmatická koncentrace (Cmax) dC a dT v ustáleném stavu
Časové okno: Vzorky plazmy budou odebrány v měsících 1, 3 a 6
Cmax = Maximální plazmatická koncentrace
Vzorky plazmy budou odebrány v měsících 1, 3 a 6
Průměrná plocha pod plazmatickou koncentrační křivkou v čase od 0 do 24 hodin (AUC0-24) dC a dT v ustáleném stavu
Časové okno: Vzorky plazmy budou odebrány v 1., 3. a 6. měsíci
AUC0-24 = Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od 0 do 24 hodin
Vzorky plazmy budou odebrány v 1., 3. a 6. měsíci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB BIOSCIENCES, Inc.

Spolupracovníci

Zogenix, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TK0102
  • 2018-004277-27 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1304-0423 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (Identifikátor registru: EU Clinical Trials)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na doxecitin a doxribtimin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit