Kmenové buňky pro pacienty s uremickou kalcifylaxí
2. března 2026 aktualizováno: Ningning Wang, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Účinky lidských amniotických mezenchymálních kmenových buněk (hAMSC) na hojení ran u pacientů s uremickou kalcifylaxií: otevřená studie jedné paže
Léčba pacientů s uremickou kalcifylaxií lidskými amniotickými mezenchymálními kmenovými buňkami
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kalcifylaxe je vzácné, devastující onemocnění způsobující nesnesitelně bolestivé ischemické kožní léze.
Sepse v důsledku infekce ulcerovaných ran je častou příčinou smrti.
Dosavadní praktické terapie obvykle zahrnují péči o rány, zvládání bolesti, protiinfekční a agresivní léčbu predisponujících stavů.
Navrhují se také léky, jako je thiosíran sodný, bisfosfonát a cinakalcet.
Stále se však jedná o smrtelné onemocnění s roční mortalitou až 80 % u dialyzovaných pacientů.
Zde vyšetřovatelé plánují léčit pacienty s uremickou kalcifylaxií lidskými amniotickými mezenchymálními kmenovými buňkami (hAMSC).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
9
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ningning Wang, Professor
- Telefonní číslo: +8613813821064 86-013813821064
- E-mail: wangnn@njmu.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Lianju Qin, Professor
- Telefonní číslo: 86-018012923584
- E-mail: ljqin@njmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210029
- Nábor
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Jiangsu Province Hospital
-
Kontakt:
- Lianju Qin, Professor
- Telefonní číslo: 86-018012923584
- E-mail: ljqin@njmu.edu.cn
-
Kontakt:
- Ningning Wang, Professor
- Telefonní číslo: +86-013813821064
- E-mail: wangnn@njmu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 56 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18-60 let.
- Pacienti s chronickým onemocněním ledvin, kteří nepodstupovali pravidelnou dialýzu (hemodialýzu nebo peritoneální dialýzu) nebo ji pravidelně podstupovali.
- Klinická diagnostika kalcifylaxe.
- Všechny subjekty podepsaly informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří odmítají podepsat informovaný souhlas.
- Pacienti se zhoubným nádorem nebo závažným duševním onemocněním, kardiovaskulárním onemocněním, šokem, abnormální funkcí jater a sekundárním onemocněním ledvin.
- Těhotné nebo kojící ženy v plodném věku.
- Účast v další klinické studii s experimentálním lékem během 90 dnů před zařazením.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebná skupina hAMSC
Léčebný režim hAMSC: (1) Intravenózní infuze: 1,0×10⁶ buněk/kg podávané třikrát po sobě v týdnech 1, 2 a 4, následované jednou každé 4 týdny pro celkem 8 dávek (6 měsíců).
(2) Lokální injekce: 2,0×10⁴ buněk/cm² rány, podávané současně.
Léčba může být ukončena dříve nebo prodloužena na základě klinického stavu.
|
(1) Intravenózní infuze: 1,0×10⁶ buněk/kg podávané třikrát po sobě v týdnech 1, 2 a 4, následně jednou každé 4 týdny celkem 8 dávek (6 měsíců).
(2) Lokální injekce: 2,0×10⁴ buněk/cm² rány, podávané současně.
Léčba může být ukončena dříve nebo prodloužena na základě klinického stavu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hojení ran
Časové okno: Do 1 roku.
|
Bates-Jensen Wound Assessment (BWAT) je standardizovaný nástroj pro kvantitativní hodnocení hojení ran, který zahrnuje 13 položek uvedených níže: (1)Velikost; (2) Hloubka; (3) Hrany; (4)Poddolování nebo kapsy; (5) Typ nekrotické tkáně; (6) množství nekrotické tkáně; (7) Typ exsudátu; (8) Množství exsudátu; (9)Okolní barva kůže; (10)Otok periferní tkáně; (11) Indurace periferní tkáně; (12)Granulační tkáň; (13) Epitelizace. Každá položka byla hodnocena na stupnici od 1 (nejlepší) do 5 (nejhorší). Celkové skóre BWAT je součet jednotlivých položek s možným rozsahem 13 (nejlepší) až 65 (nejhorší). |
Do 1 roku.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bolest rány
Časové okno: Do 1 roku.
|
Hodnotí se pomocí vizuální analogové stupnice bolesti (VAS).
VAS Score je vodorovná čára o délce 100 mm, ukotvená na každém konci slovními deskriptory.
Subjekt označil bod na čáře, který představoval jeho/její vnímání jeho/její aktuální bolesti.
VAS skóre bylo stanoveno měřením v milimetrech od levého konce čáry (žádná bolest) k bodu, který subjekt označil.
Rozsah skóre VAS 0 (nejlepší) až 100 (nejhorší).
|
Do 1 roku.
|
|
Měřená kvalita života
Časové okno: Do 1 roku.
|
Dotazník kvality života ran (QoL) měří kvalitu života pacientů s chronickými ranami specifickou pro dané onemocnění a související se zdravím.
Skládá se ze 17 položek o poškozeních, které jsou hodnoceny zpětně za předchozích 7 dní a hodnoceny na škále 0 (nejlepší) až 4 (horší) s možnými odpověďmi od „vůbec ne“ po „velmi mnoho“.
Celkové skóre je průměrem 17 odpovědí.
|
Do 1 roku.
|
|
Systémová infekce
Časové okno: Do 1 roku.
|
Stanoveno podle hladiny hypersenzitivního C-reaktivního proteinu v séru (hCRP, mg/l).
Zvýšené hladiny hCRP v séru nad normální rozmezí svědčí o infekci.
|
Do 1 roku.
|
|
Stav přežití
Časové okno: Od data léčby do data úmrtí, hodnoceno do 1 roku.
|
Doba přežití od zahájení léčby hAMSC (měsíce)
|
Od data léčby do data úmrtí, hodnoceno do 1 roku.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ningning Wang, Professor, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Jiangsu Province Hospital
- Ředitel studie: Jiayin Liu, Professor, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Jiangsu Province Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Lianju Qin, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University, Jiangsu Province Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Nigwekar SU, Thadhani R, Brandenburg VM. Calciphylaxis. N Engl J Med. 2018 May 3;378(18):1704-1714. doi: 10.1056/NEJMra1505292. No abstract available.
- Seethapathy H, Brandenburg VM, Sinha S, El-Azhary RA, Nigwekar SU. Review: update on the management of calciphylaxis. QJM. 2019 Jan 1;112(1):29-34. doi: 10.1093/qjmed/hcy234.
- McCarthy JT, El-Azhary RA, Patzelt MT, Weaver AL, Albright RC, Bridges AD, Claus PL, Davis MD, Dillon JJ, El-Zoghby ZM, Hickson LJ, Kumar R, McBane RD, McCarthy-Fruin KA, McEvoy MT, Pittelkow MR, Wetter DA, Williams AW. Survival, Risk Factors, and Effect of Treatment in 101 Patients With Calciphylaxis. Mayo Clin Proc. 2016 Oct;91(10):1384-1394. doi: 10.1016/j.mayocp.2016.06.025.
- Baby D, Upadhyay M, Joseph MD, Asopa SJ, Choudhury BK, Rajguru JP, Gupta S. Calciphylaxis and its diagnosis: A review. J Family Med Prim Care. 2019 Sep 30;8(9):2763-2767. doi: 10.4103/jfmpc.jfmpc_588_19. eCollection 2019 Sep.
- Peng T, Zhuo L, Wang Y, Jun M, Li G, Wang L, Hong D. Systematic review of sodium thiosulfate in treating calciphylaxis in chronic kidney disease patients. Nephrology (Carlton). 2018 Jul;23(7):669-675. doi: 10.1111/nep.13081.
- Udomkarnjananun S, Kongnatthasate K, Praditpornsilpa K, Eiam-Ong S, Jaber BL, Susantitaphong P. Treatment of Calciphylaxis in CKD: A Systematic Review and Meta-analysis. Kidney Int Rep. 2018 Oct 9;4(2):231-244. doi: 10.1016/j.ekir.2018.10.002. eCollection 2019 Feb.
- Torregrosa JV, Sanchez-Escuredo A, Barros X, Blasco M, Campistol JM. Clinical management of calcific uremic arteriolopathy before and after therapeutic inclusion of bisphosphonates. Clin Nephrol. 2015 Apr;83(4):231-4. doi: 10.5414/CN107923.
- Naeem A, Gupta N, Naeem U, Khan MJ, Elrayess MA, Cui W, Albanese C. A comparison of isolation and culture protocols for human amniotic mesenchymal stem cells. Cell Cycle. 2022 Aug;21(15):1543-1556. doi: 10.1080/15384101.2022.2060641. Epub 2022 Apr 12.
- Qin L, Zhang J, Xiao Y, Liu K, Cui Y, Xu F, Ren W, Yuan Y, Jiang C, Ning S, Ye X, Zeng M, Qian H, Bian A, Li F, Yang G, Tang S, Zhang Z, Dai J, Guo J, Wang Q, Sun B, Ge Y, Ouyang C, Xu X, Wang J, Huang Y, Cui H, Zhou J, Wang M, Su Z, Lu Y, Wu D, Shi J, Liu W, Dong L, Pan Y, Zhao B, Cui Y, Gao X, Gao Z, Ma X, Chen A, Wang J, Cao M, Cui Q, Chen L, Chen F, Yu Y, Ji Q, Zhang Z, Gu M, Zhuang X, Lv X, Wang H, Pan Y, Wang L, Xu X, Zhao J, Wang X, Liu C, Liang N, Xing C, Liu J, Wang N. A novel long-term intravenous combined with local treatment with human amnion-derived mesenchymal stem cells for a multidisciplinary rescued uremic calciphylaxis patient and the underlying mechanism. J Mol Cell Biol. 2022 Jun 17;14(2):mjac010. doi: 10.1093/jmcb/mjac010.
- Lu S, Zeng M, Li F, Ouyang C, Wu J, Hu J, Yuan Y, Cui H, Xu Y, Liu W, Zhang L, Lu Y, Su Z, Ye X, Li C, Bian A, Jiang C, Cui Y, Ma X, Ning S, Lv X, Wang L, Yang J, Wang X, Liang N, Xing C, Liu J, Qin L, Wang N. Treatment effects of human amnion-derived mesenchymal stem cells for skin lesions and metastatic pulmonary calcification in calciphylaxis patients - case series and literature review. Ren Fail. 2025 Dec;47(1):2516207. doi: 10.1080/0886022X.2025.2516207. Epub 2025 Jun 15.
- Wang N, Angioi A, Hanset N, Ye X, Lu S, Zhu Y. Individualizing the lifesaving journey for calciphylaxis: addressing rapidly progressive attacks with multidimensional and AI research for regenerative medicine. Ren Fail. 2024 Dec;46(2):2392846. doi: 10.1080/0886022X.2024.2392846. Epub 2024 Sep 5. No abstract available.
- Wu D, Lu S, Hu J, Zeng M, Wu J, Li C, Tang X, Lu T, Zhu Y, Liu J, Qin L, Wang N. Calciphylaxis: ongoing challenges and treatment opportunities with mesenchymal stem cells. J Mol Cell Biol. 2025 Jul 28;17(2):mjaf009. doi: 10.1093/jmcb/mjaf009.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. září 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
17. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
17. září 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
19. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Patologické procesy
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Metabolické choroby
- Renální insuficience
- Poruchy metabolismu vápníku
- Kalcinóza
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Vzácná onemocnění
- Renální insuficience, chronická
- Kalcifylaxe
Další identifikační čísla studie
- HOPE-CAMSC
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .