Zjednodušená léčba plicních exacerbací v pediatrii (STOP-PEDS)
16. října 2024 aktualizováno: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Efektivní léčba plicních exacerbací v pediatrii (pilotní)
STOP PEDS je pilotní studie dětí s CF ve věku 6-18 let na 10 místech v Severní Americe.
Primárním cílem je posoudit přijatelnost a proveditelnost multicentrické randomizované studie srovnávající okamžitá antibiotika oproti léčbě na míru pro léčbu plicní exacerbace (PEx) u této populace.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
STOP PEDS je pilotní studie dětí s CF ve věku 6-18 let na 10 místech v Severní Americe. Primárním cílem je posoudit přijatelnost a proveditelnost multicentrické randomizované studie srovnávající okamžitá antibiotika oproti léčbě na míru pro léčbu plicní exacerbace (PEx) u této populace. Primárním cílovým parametrem je podíl účastníků v přizpůsobené větvi, kteří neužívali žádná perorální antibiotika během 28 dnů po randomizaci.
Nakonec se chceme naučit:
- Jaký je nejlepší způsob léčby plicních exacerbací?
- Měli by všichni s exacerbací plic užívat antibiotika?
- Převažují výhody zahájení užívání antibiotik při prvních příznacích onemocnění možná rizika, jako jsou vedlejší účinky a rezistence na antibiotika?
Tato pilotní studie je navržena tak, aby určila, zda je proveditelná intervenční studie, která by pomohla odpovědět na tyto otázky. Bude zapsáno až 120 účastníků, kteří budou sledováni jejich dobrý zdravotní stav, poté po dobu 28 dnů po jejich první randomizované exacerbaci. Zápis se zastaví po randomizaci 80 případů exacerbace plic, i když to nevyžaduje 120 účastníků. Vzhledem k povaze studie bude identita přidělení léčby známa vyšetřovatelům, výzkumnému personálu a pacientům (tj. nebudou zaslepeni).
Celková doba trvání této pilotní studie se očekává přibližně 18 měsíců: 6 měsíců pro nábor účastníků a 12 měsíců pro sledování. Účastníci mohli být sledováni až 18 měsíců, pokud nemají exacerbaci. Očekává se však, že většina účastníků zažije náhodnou událost PEx, a proto bude mít kratší dobu sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
121
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85713
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení do registrace:
- Věk 6 až <19 let
Dokumentace diagnózy CF doložená jedním nebo více klinickými rysy v souladu s fenotypem CF a jedním nebo více z následujících kritérií:
- chlorid potu ≥ 60 mEq/litr
- dvě onemocnění způsobující varianty genu pro transmembránový vodivý regulátor cystické fibrózy (CFTR)
- Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od účastníka nebo jeho právního zástupce a schopnost účastníka splnit požadavky studie
- Schopnost provádět přijatelnou a reprodukovatelnou spirometrii
- FEV1 ≥ 50 % předpokládané při zápisu na základě referenčních rovnic Global lung Initiative (GLI)
- Minimálně 1 cyklus perorálních nebo IV antibiotik pro respirační příznaky od 1. ledna 2019.
- Schopnost přijímat textové zprávy a přístup k internetu
Kritéria vyloučení ze zápisu:
- Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
- Předchozí randomizace ve studii
- Příjem antibiotik pro PEx v době zápisu nebo během 21 dnů před zápisem. Jednotlivci mohou být znovu vyšetřeni ≥ 21 dní po dokončení antibiotik, pokud jsou na svém výchozím zdravotním stavu, podle vlastního hlášení.
- Léčba systémovými kortikosteroidy při zařazení. Jednotlivci mohou být znovu vyšetřeni ≥ 21 dnů po dokončení systémových kortikosteroidů, pokud jsou na jejich klinickém výchozím stavu, podle vlastního hlášení.
- Historie transplantace solidních orgánů
- Anamnéza pozitivní kultivace na Mycobacterium abscessus během 12 měsíců před zařazením
- Léčba antibiotiky u všech netuberkulózních mykobakterií (NTM) při zařazení
- Tři nebo více IV antibiotikem léčených PEx během 12 měsíců před zařazením
- Léčba chronickými perorálními antibiotiky jinými než azithromycin při zařazení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Okamžitá antibiotika
zvýšená clearance dýchacích cest plus časné zahájení perorálních antibiotik
|
zvýšit clearance dýchacích cest/zahájit ihned perorální antibiotika
|
|
Experimentální: Terapie na míru
samotná zvýšená clearance dýchacích cest s přidáním antibiotik pro zhoršení symptomů nebo selhání zlepšení
|
zvyšte průchodnost dýchacích cest a zahajte perorální antibiotika později, pokud se příznaky zhorší nebo se nezlepší
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odložená antibiotika
Časové okno: 28 dní
|
Podíl účastníků v přizpůsobeném rameni, kteří neužívali žádná perorální antibiotika během 28 dnů po randomizaci
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Souhlas
Časové okno: 6 měsíců
|
Podíl oslovených pacientů, kteří souhlasí se zařazením
|
6 měsíců
|
|
Hlášeny plicní exacerbace
Časové okno: 18 měsíců
|
Podíl plicních exacerbací, u kterých jsou příznaky hlášeny do 7 dnů od začátku
|
18 měsíců
|
|
Randomizační kritéria
Časové okno: 18 měsíců
|
Podíl příhod plicní exacerbace splňující kritéria randomizace
|
18 měsíců
|
|
Exacerbace účastníků
Časové okno: 18 měsíců
|
Podíl zapsaných účastníků, kteří prodělali randomizovatelnou plicní exacerbaci
|
18 měsíců
|
|
Randomizované exacerbace
Časové okno: 18 měsíců
|
Podíl randomizovatelných plicních exacerbací, které podléhají randomizaci
|
18 měsíců
|
|
Den 28 Pokračování
Časové okno: 18 měsíců
|
Podíl účastníků s randomizovanou plicní exacerbací, kteří se osobně zúčastní následné návštěvy dne 28
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Donald B. Sanders, MD, Riley Children's Hospital, Indianapolis, IN
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital, Seattle, WA
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Bradley J, McAlister O, Elborn S. Pulmonary function, inflammation, exercise capacity and quality of life in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2001 Apr;17(4):712-5. doi: 10.1183/09031936.01.17407120.
- Sanders DB, Bartz TM, Zemanick ET, Hoppe JE, Hinckley Stukovsky KD, Cogen JD, Bendy L, McNamara S, Enright E, Kime NA, Kronmal RA, Edwards TC, Morgan WJ, Rosenfeld M. A Pilot Randomized Clinical Trial of Pediatric Cystic Fibrosis Pulmonary Exacerbations Treatment Strategies. Ann Am Thorac Soc. 2023 Dec;20(12):1769-1776. doi: 10.1513/AnnalsATS.202303-245OC. Erratum In: Ann Am Thorac Soc. 2024 Jul;21(7):1113. doi: 10.1513/AnnalsATS.21i7Erratum.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. listopadu 2020
Primární dokončení (Aktuální)
18. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
18. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
29. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STOP-PEDS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .