Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Traitement rationalisé des exacerbations pulmonaires en pédiatrie (STOP-PEDS)

16 octobre 2024 mis à jour par: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Traitement rationalisé des exacerbations pulmonaires en pédiatrie (pilote)

STOP PEDS est une étude pilote sur des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 18 ans dans 10 sites en Amérique du Nord. L'objectif principal est d'évaluer l'acceptabilité et la faisabilité d'un essai randomisé multicentrique comparant des antibiotiques immédiats à une thérapie adaptée pour le traitement de l'exacerbation pulmonaire (PEx) dans cette population.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

STOP PEDS est une étude pilote sur des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 18 ans dans 10 sites en Amérique du Nord. L'objectif principal est d'évaluer l'acceptabilité et la faisabilité d'un essai randomisé multicentrique comparant des antibiotiques immédiats à une thérapie adaptée pour le traitement de l'exacerbation pulmonaire (PEx) dans cette population. Le critère d'évaluation principal est la proportion de participants du groupe personnalisé qui n'ont pris aucun antibiotique oral dans les 28 jours suivant la randomisation.

En fin de compte, nous voulons apprendre :

  • Quelle est la meilleure façon de traiter les exacerbations pulmonaires ?
  • Est-ce que tout le monde avec une exacerbation pulmonaire devrait prendre des antibiotiques ?
  • Les avantages de commencer les antibiotiques dès les premiers signes de maladie l'emportent-ils sur les risques possibles, comme les effets secondaires et la résistance aux antibiotiques ?

Cette étude pilote est conçue pour déterminer si une étude interventionnelle pour aider à répondre à ces questions est faisable. Jusqu'à 120 participants seront inscrits et suivis tout au long de leur état de santé, puis pendant 28 jours après leur première exacerbation randomisée. Le recrutement s'arrêtera après la randomisation de 80 événements d'exacerbation pulmonaire, même si cela ne nécessite pas 120 participants. En raison de la nature de l'étude, l'identité de l'attribution du traitement sera connue des enquêteurs, du personnel de recherche et des patients (c'est-à-dire, non en aveugle).

La durée totale de cette étude pilote devrait être d'environ 18 mois : 6 mois pour le recrutement des participants et 12 mois pour le suivi. Les participants pourraient être surveillés jusqu'à 18 mois s'ils ne présentent pas d'exacerbation. Cependant, il est prévu que la majorité des participants connaîtront un événement PEx randomisable et auront donc une période de suivi plus courte.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85713
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion d'inscription :

  1. Âge 6 à <19 ans

  2. Documentation d'un diagnostic de mucoviscidose comme en témoigne une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype mucoviscidose et un ou plusieurs des critères suivants :

    1. chlorure de sueur ≥ 60 mEq/litre
    2. deux variantes pathogènes du gène régulateur conducteur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)
  3. Consentement éclairé écrit (et consentement le cas échéant) obtenu du participant ou du représentant légal du participant et capacité du participant à se conformer aux exigences de l'étude
  4. Capable d'effectuer une spirométrie acceptable et reproductible
  5. VEMS ≥ 50 % prédit à l'inscription sur la base des équations de référence de la Global lung Initiative (GLI)
  6. Au moins 1 cure d'antibiotiques oraux ou IV pour les symptômes respiratoires depuis le 1er janvier 2019.
  7. Possibilité de recevoir des SMS et d'accéder à Internet

Critères d'exclusion d'inscription :

  1. Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données.
  2. Randomisation précédente dans l'étude
  3. Recevoir des antibiotiques pour un PEx au moment de l'inscription ou dans les 21 jours précédant l'inscription. Les individus peuvent être re-dépistés ≥ 21 jours après la fin des antibiotiques s'ils sont dans leur état de santé de base, par auto-déclaration.
  4. Traitement par corticostéroïdes systémiques à l'inscription. Les individus peuvent être re-dépistés ≥ 21 jours après la fin des corticostéroïdes systémiques s'ils sont à leur niveau de référence clinique, selon l'auto-évaluation.
  5. Antécédents de greffe d'organe solide
  6. Antécédents de culture positive pour Mycobacterium abscessus dans les 12 mois précédant l'inscription
  7. Traitement avec des antibiotiques pour toute mycobactérie non tuberculeuse (MNT) à l'inscription
  8. Au moins trois PEx traités par antibiotique IV au cours des 12 mois précédant l'inscription
  9. Traitement avec des antibiotiques oraux chroniques autres que l'azithromycine à l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Antibiotiques immédiats
augmentation de la clairance des voies respiratoires et initiation précoce d'antibiotiques oraux
Autre: Antibiotiques immédiats
augmenter le dégagement des voies respiratoires / commencer immédiatement les antibiotiques oraux
Expérimental: Thérapie sur mesure
augmentation de la clairance des voies respiratoires seule, avec ajout d'antibiotiques en cas d'aggravation des symptômes ou d'absence d'amélioration
Autre: Traitement sur mesure
augmenter le dégagement des voies respiratoires et commencer les antibiotiques oraux plus tard si les symptômes s'aggravent ou ne s'améliorent pas

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Antibiotiques retardés
Délai: 28 jours
La proportion de participants dans le bras personnalisé qui n'ont pas pris d'antibiotiques oraux dans les 28 jours suivant la randomisation
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Consentement
Délai: 6 mois
Proportion de patients approchés consentant à s'inscrire
6 mois
Exacerbations pulmonaires signalées
Délai: 18 mois
Proportion d'exacerbations pulmonaires dans lesquelles les symptômes sont signalés dans les 7 jours suivant leur apparition
18 mois
Critères de randomisation
Délai: 18 mois
Proportion d'événements d'exacerbation pulmonaire répondant aux critères de randomisation
18 mois
Exacerbations des participants
Délai: 18 mois
Proportion de participants inscrits subissant une exacerbation pulmonaire randomisable
18 mois
Exacerbations aléatoires
Délai: 18 mois
Proportion d'exacerbations pulmonaires randomisables qui subissent une randomisation
18 mois
Jour 28 Suivi
Délai: 18 mois
Proportion de participants avec une exacerbation pulmonaire randomisée qui assistent à une visite de suivi en personne le jour 28
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Donald B. Sanders, MD, Riley Children's Hospital, Indianapolis, IN
  • Chercheur principal: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital, Seattle, WA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

18 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

18 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2020

Première publication (Réel)

29 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STOP-PEDS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner