Tratamiento simplificado de las exacerbaciones pulmonares en pediatría (STOP-PEDS)
16 de octubre de 2024 actualizado por: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center
Tratamiento simplificado de las exacerbaciones pulmonares en pediatría (piloto)
STOP PEDS es un estudio piloto de niños con FQ de 6 a 18 años en 10 sitios en América del Norte.
El objetivo principal es evaluar la aceptabilidad y viabilidad de un ensayo aleatorizado multicéntrico que compare antibióticos inmediatos versus terapia personalizada para el tratamiento de la exacerbación pulmonar (PEx) en esta población.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
STOP PEDS es un estudio piloto de niños con FQ de 6 a 18 años en 10 sitios en América del Norte. El objetivo principal es evaluar la aceptabilidad y viabilidad de un ensayo aleatorizado multicéntrico que compare antibióticos inmediatos versus terapia personalizada para el tratamiento de la exacerbación pulmonar (PEx) en esta población. El criterio principal de valoración es la proporción de participantes en el brazo personalizado que no tomaron ningún antibiótico oral en los 28 días posteriores a la aleatorización.
En última instancia, queremos aprender:
- ¿Cuál es la mejor manera de tratar las exacerbaciones pulmonares?
- ¿Todas las personas con una exacerbación pulmonar deben tomar antibióticos?
- ¿Los beneficios de comenzar a tomar antibióticos ante los primeros signos de enfermedad superan los posibles riesgos, como los efectos secundarios y la resistencia a los antibióticos?
Este estudio piloto está diseñado para determinar si es factible un estudio de intervención para ayudar a responder estas preguntas. Se inscribirán hasta 120 participantes y se les dará seguimiento hasta su buen estado de salud, luego durante 28 días después de su primera exacerbación aleatoria. La inscripción se detendrá después de que se hayan aleatorizado 80 eventos de exacerbación pulmonar, incluso si esto no requiere 120 participantes. Debido a la naturaleza del estudio, la identidad de la asignación del tratamiento será conocida por los investigadores, el personal de investigación y los pacientes (es decir, sin cegamiento).
Se espera que la duración total de este estudio piloto sea de aproximadamente 18 meses: 6 meses para el reclutamiento de participantes y 12 meses para el seguimiento. Los participantes podrían ser monitoreados hasta por 18 meses si no tienen una exacerbación. Sin embargo, se anticipa que la mayoría de los participantes experimentarán un evento PEx aleatorio y, por lo tanto, tendrán un período de seguimiento más corto.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
121
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85713
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
- Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión de inscripción:
- Edad 6 a <19 años
Documentación de un diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ y uno o más de los siguientes criterios:
- cloruro en sudor ≥ 60 mEq/litro
- dos variantes causantes de enfermedades en el gen del regulador conductivo transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
- Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del participante o del representante legal del participante y capacidad del participante para cumplir con los requisitos del estudio
- Capaz de realizar una espirometría aceptable y reproducible.
- FEV1 ≥ 50 % previsto en el momento de la inscripción en función de las ecuaciones de referencia de la Iniciativa pulmonar global (GLI)
- Al menos 1 curso de antibióticos orales o IV para síntomas respiratorios desde el 1 de enero de 2019.
- Capacidad para recibir mensajes de texto y acceder a Internet.
Criterios de exclusión de inscripción:
- Presencia de una condición o anormalidad que a juicio del Investigador comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.
- Aleatorización previa en el estudio
- Recibir antibióticos para una PEx en el momento de la inscripción o dentro de los 21 días anteriores a la inscripción. Las personas pueden volver a ser evaluadas ≥21 días después de completar los antibióticos si se encuentran en su estado de salud inicial, según el autoinforme.
- Tratamiento con corticosteroides sistémicos en el momento de la inscripción. Los individuos pueden volver a ser evaluados ≥21 días después de completar los corticosteroides sistémicos si se encuentran en su línea de base clínica, según el autoinforme.
- Historia del trasplante de órgano sólido
- Antecedentes de cultivo positivo para Mycobacterium abscessus en los 12 meses anteriores a la inscripción
- Tratamiento con antibióticos para cualquier micobacteria no tuberculosa (NTM) en el momento de la inscripción
- Tres o más PEx tratados con antibióticos intravenosos en los 12 meses anteriores a la inscripción
- Tratamiento con antibióticos orales crónicos que no sean azitromicina en el momento de la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Antibióticos Inmediatos
aumento de la limpieza de las vías respiratorias más inicio temprano de antibióticos orales
|
aumentar la limpieza de las vías respiratorias/iniciar antibióticos orales de inmediato
|
|
Experimental: Terapia a Medida
aumento de la limpieza de las vías respiratorias solo, con la adición de antibióticos para el empeoramiento de los síntomas o la falta de mejoría
|
aumentar la limpieza de las vías respiratorias y comenzar con antibióticos orales más tarde si los síntomas empeoran o no mejoran
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Antibióticos retardados
Periodo de tiempo: 28 días
|
La proporción de participantes en el brazo personalizado que no tomaron ningún antibiótico oral en los 28 días posteriores a la aleatorización
|
28 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Consentir
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Proporción de pacientes abordados que dan su consentimiento para inscribirse
|
6 meses
|
|
Exacerbaciones pulmonares reportadas
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Proporción de exacerbaciones pulmonares en las que los síntomas se informan dentro de los 7 días posteriores al inicio
|
18 meses
|
|
Criterios de aleatorización
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Proporción de eventos de exacerbación pulmonar que cumplen los criterios de aleatorización
|
18 meses
|
|
Exacerbaciones del participante
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Proporción de participantes inscritos que experimentaron una exacerbación pulmonar aleatoria
|
18 meses
|
|
Exacerbaciones aleatorias
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Proporción de exacerbaciones pulmonares aleatorizadas que se someten a aleatorización
|
18 meses
|
|
Día 28 Seguimiento
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Proporción de participantes con una exacerbación pulmonar aleatoria que asiste a una visita de seguimiento en persona el día 28
|
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Donald B. Sanders, MD, Riley Children's Hospital, Indianapolis, IN
- Investigador principal: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital, Seattle, WA
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bradley J, McAlister O, Elborn S. Pulmonary function, inflammation, exercise capacity and quality of life in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2001 Apr;17(4):712-5. doi: 10.1183/09031936.01.17407120.
- Sanders DB, Bartz TM, Zemanick ET, Hoppe JE, Hinckley Stukovsky KD, Cogen JD, Bendy L, McNamara S, Enright E, Kime NA, Kronmal RA, Edwards TC, Morgan WJ, Rosenfeld M. A Pilot Randomized Clinical Trial of Pediatric Cystic Fibrosis Pulmonary Exacerbations Treatment Strategies. Ann Am Thorac Soc. 2023 Dec;20(12):1769-1776. doi: 10.1513/AnnalsATS.202303-245OC. Erratum In: Ann Am Thorac Soc. 2024 Jul;21(7):1113. doi: 10.1513/AnnalsATS.21i7Erratum.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
18 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
18 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STOP-PEDS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .