Otevřená studie IVIG u dětí s PANS

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt a rodiče/pečovatelé dali písemný souhlas nebo souhlas s účastí ve studii.
2. Děti a dospívající ve věku od 4 do 17 let na základní úrovni.
3. Zdokumentovaná a potvrzená preexistující diagnóza postinfekčních PANS/PANDAS
4. Subjekt nebyl dříve léčen IVIG nebo nebyl léčen posledních 6 měsíců
5. Pokud je pacient na dlouhodobé antibiotické profylaxi, měla by být nezměněna jeden měsíc před výchozím stavem a během studie. Kultivace v krku u streptokoka skupiny A (GAS) by měla být provedena před zahájením studie a v případě pozitivní kultivace by měla být provedena standardní léčba fenoxymethylpenicilinem.
6. Infekce, které se objeví během studie, by měly být léčeny podle standardní klinické praxe.
7. Léčba inhibitory COX nebo kortikosteroidy by měla být přerušena alespoň jeden měsíc před výchozím stavem a během studie. Dvou až třídenní léčba kortikosteroidy během a po léčbě IVIG je povolena ke snížení vedlejších účinků IVIG, jako je bolest hlavy a nevolnost.
8. Jakákoli psychofarmakologická léčba (např. SSRI, antipsychotika), pokud jsou pro subjekt považovány za nezbytné, by měly být udržovány ve stabilní a nezměněné dávce jeden měsíc před výchozím stavem a během studie. Pokud to není považováno za nezbytné, mělo by být vysazeno alespoň jeden měsíc před výchozím stavem.
9. Lékařské záznamy pro všechny subjekty by měly být k dispozici pro dokumentaci diagnózy, předchozích infekcí a léčby.
10. U žen by měla být použita adekvátní antikoncepce, viz kritéria vyloučení. Negativní těhotenský test může být požadavkem, uveďte požadavek/typ těhotenského testu. Antikoncepční požadavky se mohou vztahovat i na mužské účastníky.

Kritéria vyloučení:

1. Klinický důkaz jakéhokoli významného akutního nebo chronického onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může narušit úspěšné dokončení studie nebo vystavit subjekt nepřiměřenému zdravotnímu riziku. Pokud nelze encefalitidu vyloučit pouze na základě klinické anamnézy, jsou před zahájením studie vyžadovány výsledky spinální punkce, aby se vyloučila encefalitida (která by musela být léčena podle pokynů pro léčbu encefalitidy). MRI by měla být provedena, pokud je to klinicky indikováno.
2. Subjekt měl známou závažnou nežádoucí reakci na imunoglobulin nebo jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve
3. Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, mají pozitivní těhotenský test na začátku (test na základě lidského choriového gonadotropinu [HCG]), kojící nebo neochotné používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (perorální, injekční nebo implantované hormonální metody antikoncepce , umístění nitroděložního tělíska [IUD] nebo nitroděložního systému [IUS], kondom nebo okluzivní čepice se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem, mužská sterilizace nebo skutečná abstinence) během studie Poznámka: Pravá abstinence: Když je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu. (Pravidelná abstinence [např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody], prohlášení o abstinenci po dobu trvání zkoušky a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.)
4. Subjekt má významnou proteinurii (proteinurie ≥ 3+, známá ztráta bílkovin močí > 1 g/24 hodin nebo nefrotický syndrom), má v anamnéze akutní selhání ledvin, má těžké poškození ledvin (močovinový dusík v krvi [BUN] nebo více kreatininu než 2,5násobek horní hranice normy [ULN]) a/nebo je na dialýze
5. Subjekt má hodnoty hladin aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) při screeningové návštěvě přesahující 2,5násobek ULN pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř.
6. Subjekt má při screeningu hemoglobin < 90 g/l
7. Subjekt má známou předchozí infekci nebo klinické známky a příznaky odpovídající současné infekci virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV)
8. Subjekt má anamnézu nebo současnou diagnózu hluboké žilní trombózy nebo tromboembolismu (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhodu nebo přechodný ischemický záchvat); historie se týká incidentu v roce předcházejícím základnímu stavu nebo 2 epizodám v průběhu života.
9. Subjekt má v současné době známý syndrom hyperviskozity
10. Subjekt má získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, jako je chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, chronická nebo opakující se neutropenie (absolutní počet neutrofilů menší než 1,0 x 109/l) nebo infekce HIV/získaná imunita syndrom nedostatku (AIDS).
11. Subjekt je HIV pozitivní podle NAT na základě screeningového vzorku krve.
12. Subjekt má nekontrolovanou arteriální hypertenzi na úrovni vyšší nebo rovné 90. percentilu krevního tlaku (buď systolický nebo diastolický) pro svůj věk a výšku
13. Subjekt dostává kteroukoli z následujících medikací: (a) imunosupresiva včetně chemoterapeutických látek, (b) imunomodulátory, (c) dlouhodobé systémové kortikosteroidy definované jako denní dávka > 1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den po dobu > 30 dnů. Poznámka: Intermitentní kúry kortikosteroidů ne delší než 10 dnů nevylučují subjekt. Inhalační nebo topické kortikosteroidy jsou povoleny.
14. Subjekt má známé zneužívání látek nebo léků na předpis.
15. Subjekt se účastnil jiného klinického hodnocení během 30 dnů před výchozím stavem (observační studie bez vyšetřovacích léčeb [neintervenční] jsou povoleny) nebo během předchozích 3 měsíců obdržel jakýkoli testovací krevní produkt
16. Subjekt/pečovatel není ochoten dodržovat jakýkoli aspekt protokolu, včetně IV infuzí, odběru krve
17. Mentálně postižené subjekty, které nemohou dát nezávislý informovaný souhlas Podle názoru zkoušejícího může mít subjekt problémy s dodržováním protokolu a postupů protokolu.