Åpen utprøving av IVIG hos barn med PANS

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen og foreldre/omsorgspersoner har gitt skriftlig samtykke eller samtykke til å delta i studien.
2. Barn og ungdom mellom 4 og 17 år på Baseline.
3. Dokumentert og bekreftet pre-eksisterende diagnose av post-infeksiøs PANS/PANDAS
4. Pasienten har ikke vært behandlet med IVIG tidligere eller ikke vært behandlet de siste 6 månedene
5. Dersom pasienten er på langtids antibiotikaprofylakse, bør denne være uendret én måned før baseline og under forsøket. Halskultur for gruppe A Streptococcus (GAS) bør utføres før studiestart og standard fenoksymetylpenicillinbehandling gis ved positiv kultur.
6. Infeksjoner som oppstår under forsøket bør behandles i henhold til standard klinisk praksis.
7. Behandling med COX-hemmere eller kortikosteroider bør seponeres minst én måned før baseline og under forsøket. To-tre dagers behandling med kortikosteroider under og etter IVIG-behandling er tillatt for å redusere IVIG-bivirkninger som hodepine og kvalme.
8. Enhver psykofarmakologisk behandling (f.eks. SSRI, antipsykotika), hvis det anses som essensielt for forsøkspersonen, bør holdes i en stabil og uendret dose fra én måned før baseline og under forsøket. Hvis det ikke anses som nødvendig, bør det seponeres minst en måned før baseline.
9. Journalen for alle forsøkspersoner bør være tilgjengelig for å dokumentere diagnose, tidligere infeksjoner og behandling.
10. For kvinnelige deltakere bør adekvat prevensjon brukes, se eksklusjonskriterier. Negativ graviditetstest kan evt. være et krav, spesifiser krav/type graviditetstest. Prevensjonskrav kan også gjelde for mannlige deltakere.

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk bevis på enhver betydelig akutt eller kronisk sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre vellykket gjennomføring av forsøket eller sette forsøkspersonen i unødig medisinsk risiko. Hvis encefalitt ikke kan utelukkes av klinisk historie alene, kreves spinal tap-resultater før studiestart for å utelukke encefalitt (som må behandles i henhold til retningslinjer for behandling av encefalitt). MR bør ha blitt utført hvis det er klinisk indisert.
2. Pasienten har hatt en kjent alvorlig bivirkning på immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller et hvilket som helst blodavledet produkt
3. Kvinner i fertil alder som er gravide, har en positiv graviditetstest ved baseline (humant choriongonadotropin [HCG]-basert analyse), ammer eller er uvillige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder , plassering av en intrauterin enhet [IUD] eller intrauterint system [IUS], kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille, mannlig sterilisering eller ekte abstinens) gjennom hele studien Merk: Ekte abstinens: Når dette er i tråd med fagets foretrukne og vanlige livsstil. (Periodisk avholdenhet [f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder], erklæring om avholdenhet i løpet av en prøveperiode, og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.)
4. Personen har betydelig proteinuri (dipstick-proteinuri ≥ 3+, kjent urinproteintap > 1 g/24 timer, eller nefrotisk syndrom), har en historie med akutt nyresvikt, har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (blod urea nitrogen [BUN] eller kreatinin mer enn 2,5 ganger øvre grense for normal [ULN]), og/eller er i dialyse
5. Personen har screeningbesøksverdier for aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) nivåer som overstiger 2,5 ganger ULN for det forventede normalområdet for testlaboratoriet.
6. Forsøkspersonen har hemoglobin < 90 g/L ved screening
7. Personen har en kjent tidligere infeksjon med eller kliniske tegn og symptomer forenlig med gjeldende hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon
8. Personen har en historie med eller nåværende diagnose av dyp venøs trombose eller tromboemboli (f.eks. hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep); historie refererer til en hendelse i året før baseline eller 2 episoder i løpet av livet.
9. Personen har for tiden et kjent hyperviskositetssyndrom
10. Personen har en ervervet medisinsk tilstand som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, slik som kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multippelt myelom, kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (absolutt nøytrofiltall mindre enn 1,0 x 109/L), eller HIV-infeksjon/ervervet immunforsvar. mangelsyndrom (AIDS).
11. Personen er HIV-positiv av NAT basert på en screening-blodprøve.
12. Pasienten har ikke-kontrollert arteriell hypertensjon på et nivå som er større enn eller lik 90. ​​persentil blodtrykk (enten systolisk eller diastolisk) for alder og høyde
13. Pasienten får noen av følgende medisiner: (a) immunsuppressiva inkludert kjemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langsiktige systemiske kortikosteroider definert som daglig dose > 1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i > 30 dager. Merk: Intermitterende kurer med kortikosteroider på ikke mer enn 10 dager vil ikke utelukke en person. Inhalerte eller aktuelle kortikosteroider er tillatt.
14. Personen har kjent stoff- eller reseptbelagte legemidler.
15. Pasienten har deltatt i en annen klinisk studie innen 30 dager før baseline (observasjonsstudier uten undersøkende behandlinger [ikke-intervensjonelle] er tillatt) eller har mottatt et undersøkelsesblodprodukt i løpet av de siste 3 månedene
16. Personen/omsorgspersonen er ikke villig til å overholde noen aspekter av protokollen, inkludert IV-infusjoner, blodprøvetaking
17. Psykisk utfordrede forsøkspersoner som ikke kan gi uavhengig informert samtykke. Etter granskerens oppfatning kan forsøkspersonen ha overholdelsesproblemer med protokollen og prosedyrene i protokollen.