Open-label proef van IVIG bij kinderen met PANS

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon en ouders/verzorgers hebben schriftelijk toestemming gegeven of ingestemd met deelname aan het onderzoek.
2. Kinderen en adolescenten in de leeftijd van 4 tot 17 jaar bij Baseline.
3. Gedocumenteerde en bevestigde reeds bestaande diagnose van postinfectieuze PANS/PANDAS
4. De patiënt is niet eerder met IVIG behandeld of is de afgelopen 6 maanden niet behandeld
5. Als de patiënt langdurig antibiotische profylaxe krijgt, moet deze een maand voor aanvang en tijdens het onderzoek ongewijzigd blijven. Keelkweek voor groep A-streptokokken (GAS) moet worden uitgevoerd voordat de studie start en standaardbehandeling met fenoxymethylpenicilline moet worden gegeven als de kweek positief is.
6. Infecties die tijdens het onderzoek optreden, moeten worden behandeld volgens de standaard klinische praktijk.
7. De behandeling met COX-remmers of corticosteroïden dient ten minste één maand voor baseline en tijdens het onderzoek te worden gestaakt. Een behandeling van twee tot drie dagen met corticosteroïden tijdens en na de IVIG-behandeling is toegestaan ​​om IVIG-bijwerkingen zoals hoofdpijn en misselijkheid te verminderen.
8. Elke psychofarmacologische behandeling (bijv. SSRI, antipsychotica), indien dit essentieel wordt geacht voor de proefpersoon, moeten vanaf een maand vóór de basislijn en tijdens het onderzoek op een stabiele en ongewijzigde dosis worden gehouden. Als het niet essentieel wordt geacht, moet het ten minste één maand vóór de uitgangswaarde worden stopgezet.
9. De medische dossiers van alle proefpersonen moeten beschikbaar zijn om de diagnose, eerdere infecties en behandeling te documenteren.
10. Voor vrouwelijke deelnemers dient adequate anticonceptie te worden gebruikt, zie uitsluitingscriteria. Een negatieve zwangerschapstest kan eventueel een eis zijn, specificeer eis/type zwangerschapstest. Er kunnen ook anticonceptievereisten gelden voor mannelijke deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

1. Klinisch bewijs van een significante acute of chronische ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een succesvolle afronding van het onderzoek kan belemmeren of de proefpersoon een onnodig medisch risico kan opleveren. Als encefalitis alleen niet kan worden uitgesloten op basis van de klinische voorgeschiedenis, zijn resultaten van een ruggenmergpunctie vereist voordat de studie start om encefalitis uit te sluiten (die zou moeten worden behandeld volgens de behandelingsrichtlijnen voor encefalitis). MRI had moeten worden uitgevoerd als dit klinisch geïndiceerd was.
2. De proefpersoon heeft een bekende ernstige bijwerking gehad op immunoglobuline of een ernstige anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product
3. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, een positieve zwangerschapstest hebben bij Baseline (test op basis van humaan choriongonadotrofine [HCG]), borstvoeding geven of niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethodes). , plaatsing van een intra-uterien apparaat [IUD] of intra-uterien systeem [IUS], condoom of occlusief kapje met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil, sterilisatie van de man of echte onthouding) tijdens het onderzoek Opmerking: Echte onthouding: wanneer dit in overeenstemming met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van het onderwerp. (Periodieke onthouding [bijv. kalender-, ovulatie-, symptothermische, post-ovulatiemethoden], verklaring van onthouding voor de duur van een proef en terugtrekking zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.)
4. De proefpersoon heeft significante proteïnurie (dipstick-proteïnurie ≥ 3+, bekend eiwitverlies in de urine > 1 g/24 uur, of nefrotisch syndroom), heeft een voorgeschiedenis van acuut nierfalen, heeft een ernstige nierfunctiestoornis (bloedureumstikstof [BUN] of creatinine meer dan 2,5 keer de bovengrens van normaal [ULN]), en/of wordt gedialyseerd
5. De proefpersoon heeft tijdens het screeningbezoek waarden van aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALT) die 2,5 keer de ULN overschrijden voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium.
6. De proefpersoon heeft hemoglobine < 90 g/l bij screening
7. De proefpersoon heeft een bekende eerdere infectie met of klinische tekenen en symptomen die passen bij een huidige infectie met het hepatitis B-virus (HBV) of het hepatitis C-virus (HCV).
8. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van of de huidige diagnose van diepe veneuze trombose of trombo-embolie (bijv. myocardinfarct, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanval); geschiedenis verwijst naar een incident in het jaar voorafgaand aan de baseline of 2 episodes gedurende het hele leven.
9. De patiënt heeft momenteel een bekend hyperviscositeitssyndroom
10. De patiënt heeft een verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen minder dan 1,0 x 109/l] of hiv-infectie/verworven immuundeficiëntie). deficiëntiesyndroom (AIDS).
11. De proefpersoon is hiv-positief door NAT op basis van een bloedmonster van de screening.
12. De proefpersoon heeft niet-gecontroleerde arteriële hypertensie op een niveau hoger dan of gelijk aan de 90e percentiel bloeddruk (systolisch of diastolisch) voor zijn of haar leeftijd en lengte
13. De proefpersoon krijgt een van de volgende medicijnen: (a) immunosuppressiva waaronder chemotherapeutische middelen, (b) immunomodulatoren, (c) langdurige systemische corticosteroïden gedefinieerd als dagelijkse dosis > 1 mg prednison-equivalent/kg/dag gedurende > 30 dagen. Opmerking: Intermitterende kuren met corticosteroïden van niet meer dan 10 dagen sluiten een proefpersoon niet uit. Inhalatiecorticosteroïden of topische corticosteroïden zijn toegestaan.
14. De proefpersoon heeft bekend drugsmisbruik of drugsmisbruik op recept.
15. De proefpersoon heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline (waarnemingsonderzoeken zonder onderzoeksbehandelingen [niet-interventionele] zijn toegestaan) of heeft in de voorgaande 3 maanden een onderzoeksbloedproduct ontvangen
16. De patiënt/verzorger is niet bereid om te voldoen aan enig aspect van het protocol, inclusief IV-infusies, bloedafname
17. Proefpersoon met een verstandelijke beperking die geen onafhankelijke geïnformeerde toestemming kan geven Naar de mening van de Onderzoeker kan de proefpersoon nalevingsproblemen hebben met het protocol en de procedures van het protocol.