Nyílt címkés IVIG-próba a PANS-es gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

1. A vizsgálati alany és a szülők/gondozók írásban hozzájárultak a vizsgálatban való részvételhez.
2. 4 és 17 év közötti gyermekek és serdülők az alaphelyzetben.
3. A fertőzés utáni PANS/PANDAS dokumentált és megerősített, már meglévő diagnózisa
4. Az alany korábban nem részesült IVIG-kezelésben, vagy nem kezelték az elmúlt 6 hónapban
5. Ha a beteg hosszan tartó antibiotikum profilaxisban van, ezt egy hónappal a kiindulás előtt és a vizsgálat alatt nem szabad megváltoztatni. Az A-csoportú Streptococcus (GAS) toroktenyésztését a vizsgálat megkezdése előtt el kell végezni, és pozitív tenyésztés esetén standard fenoximetil-penicillin kezelést kell adni.
6. A vizsgálat során fellépő fertőzéseket a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően kell kezelni.
7. A COX-gátlókkal vagy kortikoszteroidokkal végzett kezelést legalább egy hónappal a kiindulás előtt és a vizsgálat alatt fel kell függeszteni. Két-három napos kortikoszteroid-kezelés az IVIG-kezelés alatt és után megengedett az IVIG-mellékhatások, például a fejfájás és a hányinger csökkentése érdekében.
8. Bármilyen pszichofarmakológiai kezelés (pl. Az SSRI-t, az antipszichotikumokat), ha az alany számára elengedhetetlennek tartják, stabil és változatlan dózisban kell tartani a kiindulás előtt egy hónappal és a vizsgálat alatt. Ha nem tekintik elengedhetetlennek, akkor legalább egy hónappal a kiindulás előtt abba kell hagyni.
9. A diagnózis, a korábbi fertőzések és a kezelés dokumentálásához minden alany orvosi feljegyzéseinek rendelkezésre kell állniuk.
10. A női résztvevők esetében megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazni, lásd a kizárási kritériumokat. Negatív terhességi teszt lehet követelmény, adja meg a terhességi teszt követelményét/típusát. A fogamzásgátlási követelmények a férfi résztvevőkre is vonatkozhatnak.

Kizárási kritériumok:

1. Minden olyan jelentős akut vagy krónikus betegség klinikai bizonyítéka, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a vizsgálat sikeres befejezését, vagy indokolatlan egészségügyi kockázatnak teheti ki az alanyt. Ha az encephalitist önmagában a klinikai anamnézis alapján nem lehet kizárni, a vizsgálat megkezdése előtt gerincérintkezési eredményekre van szükség, hogy kizárják az agyvelőgyulladást (amelyet az encephalitis kezelési irányelveinek megfelelően kell kezelni). MRI-t kellett volna elvégezni, ha klinikailag indokolt.
2. Az alanynak ismert súlyos nemkívánatos reakciója volt immunglobulinra vagy bármilyen súlyos anafilaxiás reakció vérre vagy bármely vérből származó termékre
3. Fogamzóképes korú nők, akik terhesek, pozitív terhességi tesztet mutattak az alaphelyzetben (humán chorion gonadotropin [HCG] alapú vizsgálat), szoptatnak, vagy nem hajlandók nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátló módszer) , intrauterin eszköz [IUD] vagy intrauterin rendszer [IUS], óvszer vagy okkluzív sapka spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal, férfisterilizálás vagy valódi absztinencia) a vizsgálat során Megjegyzés: Valódi absztinencia: Ha ez az alany preferált és megszokott életmódjával összhangban. (Az időszakos absztinencia [pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek], a vizsgálat idejére való absztinencia kinyilvánítása és a megvonás nem elfogadható fogamzásgátlási módszer.)
4. Az alanynak jelentős proteinuriája van (pálcás proteinuria ≥ 3+, ismert vizeletfehérjevesztés > 1 g/24 óra vagy nefrotikus szindróma), a kórelőzményében akut veseelégtelenség szerepel, súlyos vesekárosodása van (vér karbamid nitrogén [BUN] vagy kreatinin több több mint 2,5-szerese a normál érték felső határának [ULN]), és/vagy dialízis alatt áll
5. Az alanynak az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) szintjei Screening Visit értékei meghaladják az ULN 2,5-szeresét a vizsgáló laboratóriumban várható normál tartományban.
6. Az alany hemoglobinja < 90 g/l a szűréskor
7. Az alanynak ismert korábbi fertőzése van, vagy a jelenlegi hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzésnek megfelelő klinikai jelei és tünetei vannak.
8. Az alanynak mélyvénás trombózisa vagy thromboemboliája (például szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy átmeneti ischaemiás roham) kórtörténetében vagy jelenleg diagnosztizált; Az előzmények az alaphelyzetet megelőző évben történt incidensre vagy az élet során 2 epizódra utalnak.
9. Az alany jelenleg ismert hiperviszkozitási szindrómában szenved
10. Az alanynak olyan szerzett egészségügyi állapota van, amelyről ismert, hogy másodlagos immunhiányt okoz, mint például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1,0 x 109/l), vagy HIV-fertőzés/szerzett immunrendszer hiányszindróma (AIDS).
11. Az alany a NAT szerint HIV-pozitív a szűrővizsgálati vérminta alapján.
12. Az alany nem kontrollált artériás hipertóniában szenved, amely magasabb vagy egyenlő, mint a 90. százalékos vérnyomás (akár szisztolés, akár diasztolés) az életkorának és magasságának megfelelően
13. Az alany a következő gyógyszerek bármelyikét kapja: (a) immunszuppresszánsok, beleértve a kemoterápiás szereket, (b) immunmodulátorok, (c) hosszú távú szisztémás kortikoszteroidok, amelyek napi dózisa > 1 mg prednizon ekvivalens/kg/nap > 30 napig. Megjegyzés: A 10 napnál nem hosszabb időszakos kortikoszteroid-kúrák nem zárják ki az alanyt. Inhalációs vagy helyi kortikoszteroidok megengedettek.
14. Az alany ismert szerrel vagy vényköteles gyógyszerrel való visszaélésben szenved.
15. Az alany a kiindulási állapotot megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban (megfigyelési vizsgálatok, vizsgálati kezelések nélkül [nem intervenciós] megengedettek), vagy kapott bármilyen vizsgálati vérkészítményt az előző 3 hónapban
16. Az alany/gondozó nem hajlandó megfelelni a protokoll egyetlen szempontjának sem, beleértve az intravénás infúziót, vérmintavételt
17. Értelmi fogyatékos alanyok, akik nem tudnak önállóan tájékozott beleegyezést adni A vizsgáló véleménye szerint az alanynak megfelelési problémái lehetnek a protokollal és a protokoll eljárásaival kapcsolatban.