Offene Studie mit IVIG bei Kindern mit PANS

Einschlusskriterien:

1. Der Proband und die Eltern/Betreuer haben schriftlich ihre Zustimmung oder Zustimmung zur Teilnahme an der Studie gegeben.
2. Kinder und Jugendliche im Alter zwischen 4 und 17 Jahren bei Baseline.
3. Dokumentierte und bestätigte vorbestehende Diagnose von postinfektiösen PANS/PANDAS
4. Das Subjekt wurde zuvor nicht mit IVIG behandelt oder war in den letzten 6 Monaten nicht behandelt worden
5. Wenn der Patient eine Langzeit-Antibiotikaprophylaxe erhält, sollte diese einen Monat vor Studienbeginn und während der Studie unverändert bleiben. Vor Studienbeginn sollte eine Rachenkultur für Streptokokken der Gruppe A (GAS) angelegt und bei positiver Kultur eine standardmäßige Phenoxymethylpenicillin-Behandlung durchgeführt werden.
6. Infektionen, die während der Studie auftreten, sollten gemäß der klinischen Standardpraxis behandelt werden.
7. Die Behandlung mit COX-Hemmern oder Kortikosteroiden sollte mindestens einen Monat vor Studienbeginn und während der Studie abgesetzt werden. Eine zwei-dreitägige Behandlung mit Kortikosteroiden während und nach der IVIG-Behandlung ist erlaubt, um IVIG-Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen und Übelkeit zu reduzieren.
8. Jede psychopharmakologische Behandlung (z. SSRI, Antipsychotika), wenn sie für den Patienten als wesentlich erachtet werden, sollten ab einem Monat vor Studienbeginn und während der Studie in einer stabilen und unveränderten Dosis gehalten werden. Wenn es nicht als notwendig erachtet wird, sollte es mindestens einen Monat vor Studienbeginn abgesetzt werden.
9. Die Krankenakten aller Probanden sollten zur Verfügung stehen, um Diagnosen, frühere Infektionen und Behandlungen zu dokumentieren.
10. Bei weiblichen Teilnehmern sollte eine adäquate Empfängnisverhütung angewendet werden, siehe Ausschlusskriterien. Ein negativer Schwangerschaftstest kann ggf. erforderlich sein, Anforderung/Art des Schwangerschaftstests angeben. Verhütungsvorschriften können auch für männliche Teilnehmer gelten.

Ausschlusskriterien:

1. Klinischer Nachweis einer signifikanten akuten oder chronischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den erfolgreichen Abschluss der Studie beeinträchtigen oder den Probanden einem unangemessenen medizinischen Risiko aussetzen könnte. Wenn eine Enzephalitis nicht allein durch die Anamnese ausgeschlossen werden kann, sind Ergebnisse einer Spinalpunktion vor Beginn der Studie erforderlich, um eine Enzephalitis auszuschließen (die gemäß den Behandlungsrichtlinien für Enzephalitis behandelt werden müsste). Bei klinischer Indikation hätte eine MRT durchgeführt werden sollen.
2. Der Proband hatte eine bekannte schwerwiegende Nebenwirkung auf Immunglobulin oder eine schwere anaphylaktische Reaktion auf Blut oder ein aus Blut gewonnenes Produkt
3. Frauen im gebärfähigen Alter, die schwanger sind, einen positiven Schwangerschaftstest zu Studienbeginn haben (auf humanem Choriongonadotropin [HCG] basierender Assay), stillen oder nicht bereit sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (orale, injizierbare oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden). , Platzierung eines Intrauterinpessars [IUP] oder Intrauterinpessar [IUS], Kondom oder Verschlusskappe mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen, männliche Sterilisation oder echte Abstinenz) während der gesamten Studie Hinweis: Echte Abstinenz: Wenn dies der Fall ist im Einklang mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Subjekts. (Periodische Abstinenz [z. B. Kalender, Ovulation, symptothermale, postovulatorische Methoden], Abstinenzerklärung für die Dauer einer Studie und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.)
4. Das Subjekt hat eine signifikante Proteinurie (Teststreifen-Proteinurie ≥ 3+, bekannter Proteinverlust im Urin > 1 g/24 Stunden oder nephrotisches Syndrom), hat eine Vorgeschichte mit akutem Nierenversagen, hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Blut-Harnstoff-Stickstoff [BUN] oder Kreatinin mehr als das 2,5-fache der oberen Normgrenze [ULN]) und/oder sich einer Dialyse unterzieht
5. Das Subjekt hat Screening-Visit-Werte von Aspartataminotransferase (AST)- oder Alaninaminotransferase (ALT)-Spiegeln, die das 2,5-fache des ULN für den erwarteten Normalbereich für das Testlabor überschreiten.
6. Das Subjekt hat beim Screening einen Hämoglobinwert von < 90 g/l
7. Das Subjekt hat eine bekannte frühere Infektion mit oder klinische Anzeichen und Symptome, die mit einer aktuellen Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Hepatitis-C-Virus (HCV) übereinstimmen
8. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose einer tiefen Venenthrombose oder Thromboembolie (z. B. Myokardinfarkt, zerebrovaskulärer Unfall oder vorübergehende ischämische Attacke); Historie bezieht sich auf einen Vorfall im Jahr vor Baseline oder 2 Episoden im Laufe des Lebens.
9. Das Subjekt hat derzeit ein bekanntes Hyperviskositätssyndrom
10. Das Subjekt hat eine erworbene Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie eine sekundäre Immunschwäche verursacht, wie z. B. chronische lymphatische Leukämie, Lymphom, multiples Myelom, chronische oder wiederkehrende Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl unter 1,0 x 109/l) oder HIV-Infektion/erworbene Immunschwäche Mangelsyndrom (AIDS).
11. Das Subjekt ist laut NAT HIV-positiv, basierend auf einer Screening-Blutprobe.
12. Das Subjekt hat eine unkontrollierte arterielle Hypertonie auf einem Niveau von mehr als oder gleich dem 90. Perzentil-Blutdruck (entweder systolisch oder diastolisch) für sein Alter und seine Größe
13. Das Subjekt erhält eines der folgenden Medikamente: (a) Immunsuppressiva, einschließlich Chemotherapeutika, (b) Immunmodulatoren, (c) langfristige systemische Kortikosteroide, definiert als Tagesdosis > 1 mg Prednisonäquivalent/kg/Tag für > 30 Tage. Hinweis: Intermittierende Kurse von Kortikosteroiden von nicht mehr als 10 Tagen würden ein Subjekt nicht ausschließen. Inhalative oder topische Kortikosteroide sind erlaubt.
14. Das Subjekt hat einen bekannten Missbrauch von Substanzen oder verschreibungspflichtigen Medikamenten.
15. Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor Baseline an einer anderen klinischen Studie teilgenommen (Beobachtungsstudien ohne Untersuchungsbehandlungen [nicht-interventionell] sind zulässig) oder hat innerhalb der letzten 3 Monate ein Prüfblutprodukt erhalten
16. Der Proband/Betreuer ist nicht bereit, irgendeinen Aspekt des Protokolls einzuhalten, einschließlich IV-Infusionen, Blutentnahmen
17. Geistig behinderte Probanden, die keine unabhängige informierte Einwilligung geben können Nach Meinung des Prüfarztes kann der Proband Probleme mit der Einhaltung des Protokolls und der Verfahren des Protokolls haben.