Åbent forsøg med IVIG hos børn med PANS

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen og forældre/plejere har givet skriftligt samtykke eller samtykke til at deltage i undersøgelsen.
2. Børn og unge mellem 4 og 17 år på Baseline.
3. Dokumenteret og bekræftet allerede eksisterende diagnose af post-infektiøs PANS/PANDAS
4. Forsøgspersonen har ikke tidligere været behandlet med IVIG eller ikke været behandlet i de sidste 6 måneder
5. Hvis patienten er i langvarig antibiotikaprofylakse, bør denne være uændret en måned før baseline og under forsøget. Halskultur for gruppe A Streptococcus (GAS) bør udføres før studiestart og standard phenoxymethylpenicillinbehandling gives, hvis den er positiv.
6. Infektioner, der opstår under forsøget, bør behandles i overensstemmelse med standard klinisk praksis.
7. Behandling med COX-hæmmere eller kortikosteroider bør seponeres mindst en måned før baseline og under forsøget. To-tre dages behandling med kortikosteroider under og efter IVIG-behandling er tilladt for at reducere IVIG-bivirkninger såsom hovedpine og kvalme.
8. Enhver psykofarmakologisk behandling (f. SSRI, antipsykotika), hvis det anses for væsentligt for forsøgspersonen, bør opbevares i en stabil og uændret dosis fra en måned før baseline og under forsøget. Hvis det ikke anses for nødvendigt, skal det seponeres mindst en måned før baseline.
9. Lægejournalerne for alle forsøgspersoner bør være tilgængelige for at dokumentere diagnose, tidligere infektioner og behandling.
10. For kvindelige deltagere bør der anvendes passende prævention, se eksklusionskriterier. En negativ graviditetstest kan eventuelt være et krav, angiv krav/type af graviditetstest. Krav om prævention kan også gælde for mandlige deltagere.

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk bevis for enhver væsentlig akut eller kronisk sygdom, som efter investigatorens mening kan forstyrre en vellykket afslutning af forsøget eller sætte forsøgspersonen i unødig medicinsk risiko. Hvis encephalitis ikke kan udelukkes ved klinisk historie alene, kræves spinal tap-resultater før studiestart for at udelukke encephalitis (som vil skulle behandles i henhold til retningslinjer for encephalitisbehandling). MR skulle have været udført, hvis det er klinisk indiceret.
2. Forsøgspersonen har haft en kendt alvorlig bivirkning over for immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt
3. Kvinder i den fødedygtige alder, som er gravide, har en positiv graviditetstest ved baseline (humant choriongonadotropin [HCG]-baseret assay), ammer eller er uvillige til at anvende en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder , placering af en intrauterin enhed [IUD] eller intrauterint system [IUS], kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisation eller ægte abstinens) under hele undersøgelsen Bemærk: Ægte abstinens: Når dette er i overensstemmelse med fagets foretrukne og sædvanlige livsstil. (Periodisk abstinens [f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ovulationsmetoder], erklæring om afholdenhed under forsøgets varighed og tilbagetrækning er ikke acceptable præventionsmetoder.)
4. Forsøgspersonen har betydelig proteinuri (dipstick-proteinuri ≥ 3+, kendt urinproteintab > 1 g/24 timer eller nefrotisk syndrom), har en anamnese med akut nyresvigt, har alvorligt nedsat nyrefunktion (blod-urinstofnitrogen [BUN] eller kreatinin mere end 2,5 gange den øvre grænse for normal [ULN]), og/eller er i dialyse
5. Forsøgspersonen har screeningsbesøgsværdier for aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) niveauer, der overstiger 2,5 gange ULN for det forventede normalområde for testlaboratoriet.
6. Forsøgspersonen har hæmoglobin < 90 g/L ved screening
7. Forsøgspersonen har en kendt tidligere infektion med eller kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med aktuelle hepatitis B virus (HBV) eller hepatitis C virus (HCV) infektion
8. Individet har en historie med eller aktuel diagnose af dyb venetrombose eller tromboemboli (f.eks. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald); historie refererer til en hændelse i året før baseline eller 2 episoder i løbet af livet.
9. Individet har i øjeblikket et kendt hyperviskositetssyndrom
10. Individet har en erhvervet medicinsk tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal mindre end 1,0 x 109/L), eller HIV-infektion/erhvervet immunforsvar mangelsyndrom (AIDS).
11. Forsøgspersonen er HIV-positiv af NAT baseret på en screening-blodprøve.
12. Forsøgspersonen har ikke-kontrolleret arteriel hypertension på et niveau, der er større end eller lig med 90. percentilens blodtryk (enten systolisk eller diastolisk) for deres alder og højde
13. Forsøgspersonen modtager en hvilken som helst af følgende medicin: (a) immunsuppressiva, herunder kemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langtidssystemiske kortikosteroider defineret som daglig dosis > 1 mg prednisonækvivalent/kg/dag i > 30 dage. Bemærk: Intermitterende kure med kortikosteroider på ikke mere end 10 dage vil ikke udelukke en patient. Inhalerede eller topiske kortikosteroider er tilladt.
14. Forsøgspersonen har kendt stof- eller receptpligtig medicin.
15. Forsøgspersonen har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før baseline (observationsundersøgelser uden undersøgelsesbehandlinger [ikke-interventionel] er tilladt) eller har modtaget et forsøgsblodprodukt inden for de foregående 3 måneder
16. Forsøgspersonen/plejeren er ikke villig til at overholde noget som helst aspekt af protokollen, herunder IV-infusioner, blodprøvetagning
17. Mentalt udfordrede forsøgspersoner, som ikke kan give uafhængigt informeret samtykke. Efter undersøgerens opfattelse kan forsøgspersonen have problemer med at overholde protokollen og procedurerne i protokollen.