Essai ouvert d'IgIV chez des enfants atteints de PANS

Critère d'intégration:

1. Le sujet et les parents/tuteurs ont donné leur consentement ou consentement écrit pour participer à l'étude.
2. Enfants et adolescents âgés de 4 à 17 ans à Baseline.
3. Diagnostic préexistant documenté et confirmé de PANS/PANDAS post-infectieux
4. Le sujet n'a pas été traité par IVIG auparavant ou n'a pas été traité au cours des 6 derniers mois
5. Si le patient est sous prophylaxie antibiotique à long terme, celle-ci doit être inchangée un mois avant la ligne de base et pendant l'essai. La culture de la gorge pour le streptocoque du groupe A (SGA) doit être effectuée avant le début de l'étude et un traitement standard à la phénoxyméthylpénicilline doit être administré si la culture est positive.
6. Les infections survenant au cours de l'essai doivent être traitées conformément à la pratique clinique standard.
7. Le traitement par les inhibiteurs de la COX ou les corticostéroïdes doit être interrompu au moins un mois avant l'inclusion et pendant l'essai. Un traitement de deux à trois jours avec des corticostéroïdes pendant et après le traitement par IVIG est autorisé pour réduire les effets secondaires des IVIG tels que les maux de tête et les nausées.
8. Tout traitement psychopharmacologique (par ex. ISRS, antipsychotiques), s'ils sont considérés comme essentiels pour le sujet, doivent être maintenus à une dose stable et inchangée un mois avant l'inclusion et pendant l'essai. S'il n'est pas considéré comme essentiel, il doit être interrompu au moins un mois avant la ligne de base.
9. Les dossiers médicaux de tous les sujets doivent être disponibles pour documenter le diagnostic, les infections antérieures et le traitement.
10. Pour les participantes, une contraception adéquate doit être utilisée, voir les critères d'exclusion. Un test de grossesse négatif peut éventuellement être une exigence, précisez l'exigence/le type de test de grossesse. Les exigences en matière de contraception peuvent également s'appliquer aux participants masculins.

Critère d'exclusion:

1. Preuve clinique de toute maladie aiguë ou chronique importante qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la réussite de l'essai ou exposer le sujet à un risque médical indu. Si l'encéphalite ne peut être exclue par les seuls antécédents cliniques, les résultats de la ponction lombaire sont requis avant le début de l'étude pour exclure l'encéphalite (qui devrait être traitée conformément aux directives de traitement de l'encéphalite). Une IRM aurait dû être réalisée si elle était cliniquement indiquée.
2. Le sujet a eu une réaction indésirable grave connue à l'immunoglobuline ou toute réaction anaphylactique grave au sang ou à tout produit dérivé du sang
3. Les femmes en âge de procréer qui sont enceintes, qui ont un test de grossesse positif au départ (dosage basé sur la gonadotrophine chorionique humaine [HCG]), qui allaitent ou qui ne veulent pas pratiquer une méthode de contraception très efficace (méthodes de contraception hormonales orales, injectables ou implantées) , mise en place d'un dispositif intra-utérin [DIU] ou d'un système intra-utérin [SIU], préservatif ou capuchon occlusif avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide, stérilisation masculine ou véritable abstinence) tout au long de l'étude en accord avec le style de vie préféré et habituel du sujet. (L'abstinence périodique [par exemple, calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation], la déclaration d'abstinence pour la durée d'un essai et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.)
4. Le sujet a une protéinurie importante (protéinurie à la bandelette ≥ 3+, perte connue de protéines urinaires > 1 g/24 heures, ou syndrome néphrotique), a des antécédents d'insuffisance rénale aiguë, a une insuffisance rénale sévère (azote uréique du sang [BUN] ou créatinine plus supérieur à 2,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN]), et/ou est sous dialyse
5. Le sujet a des valeurs de visite de dépistage des niveaux d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT) dépassant 2,5 fois la LSN pour la plage normale attendue pour le laboratoire de test.
6. Le sujet a une hémoglobine < 90 g/L au moment du dépistage
7. Le sujet a une infection antérieure connue ou des signes et symptômes cliniques compatibles avec une infection actuelle par le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC)
8. Le sujet a des antécédents ou un diagnostic actuel de thrombose veineuse profonde ou de thromboembolie (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire) ; l'historique fait référence à un incident dans l'année précédant la référence ou à 2 épisodes au cours de la vie.
9. Le sujet présente actuellement un syndrome d'hyperviscosité connu
10. Le sujet a une condition médicale acquise qui est connue pour causer une déficience immunitaire secondaire, telle que la leucémie lymphoïde chronique, le lymphome, le myélome multiple, la neutropénie chronique ou récurrente (nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1,0 x 109/L], ou infection par le VIH/système immunitaire acquis syndrome de déficience (SIDA).
11. Le sujet est séropositif par NAT sur la base d'un échantillon de sang de dépistage.
12. Le sujet a une hypertension artérielle non contrôlée à un niveau supérieur ou égal à la pression artérielle du 90e centile (systolique ou diastolique) pour son âge et sa taille
13. Le sujet reçoit l'un des médicaments suivants : (a) des immunosuppresseurs, y compris des agents chimiothérapeutiques, (b) des immunomodulateurs, (c) des corticostéroïdes systémiques à long terme définis comme une dose quotidienne > 1 mg d'équivalent prednisone/kg/jour pendant > 30 jours. Remarque : Des cures intermittentes de corticostéroïdes d'une durée maximale de 10 jours n'excluent pas un sujet. Les corticostéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.
14. Le sujet a connu un abus de substances ou de médicaments sur ordonnance.
15. Le sujet a participé à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant le départ (les études observationnelles sans traitement expérimental [non interventionnel] sont autorisées) ou a reçu un produit sanguin expérimental au cours des 3 mois précédents
16. Le sujet/aidant refuse de se conformer à tout aspect du protocole, y compris les perfusions intraveineuses, les prélèvements sanguins
17. Sujets handicapés mentaux qui ne peuvent pas donner un consentement éclairé indépendant De l'avis de l'investigateur, le sujet peut avoir des problèmes de conformité avec le protocole et les procédures du protocole.