IVIG:n avoin kokeilu lapsille, joilla on PANS

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tutkittava ja vanhemmat/hoitajat ovat antaneet kirjallisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
2. 4–17-vuotiaat lapset ja nuoret lähtötilanteessa.
3. Dokumentoitu ja vahvistettu aiempi diagnoosi infektion jälkeisestä PANS/PANDAS:sta
4. Potilasta ei ole aiemmin hoidettu IVIG:llä tai sitä ei ole hoidettu viimeisen 6 kuukauden aikana
5. Jos potilaalla on pitkäaikainen antibioottiprofylaksia, sen tulee pysyä muuttumattomana kuukautta ennen lähtötilannetta ja tutkimuksen aikana. A-ryhmän streptokokkien (GAS) kurkkuviljely tulee tehdä ennen tutkimuksen aloittamista ja positiivisen viljelyn tapauksessa annettava tavallinen fenoksimetyylipenisilliinihoito.
6. Tutkimuksen aikana ilmenevät infektiot tulee hoitaa tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
7. COX-estäjien tai kortikosteroidien käyttö tulee lopettaa vähintään kuukautta ennen lähtötilannetta ja tutkimuksen aikana. Kahden kolmen päivän kortikosteroidihoito IVIG-hoidon aikana ja sen jälkeen saa vähentää IVIG:n sivuvaikutuksia, kuten päänsärkyä ja pahoinvointia.
8. Mikä tahansa psykofarmakologinen hoito (esim. SSRI-lääkkeitä, psykoosilääkkeitä), jos niitä pidetään välttämättöminä tutkittavalle, tulee säilyttää vakaana ja muuttumattomana annoksena kuukautta ennen lähtötilannetta ja tutkimuksen aikana. Jos sitä ei pidetä välttämättömänä, se tulee lopettaa vähintään kuukautta ennen lähtötasoa.
9. Kaikkien koehenkilöiden lääketieteelliset tiedot on oltava saatavilla diagnoosin, aiempien infektioiden ja hoidon dokumentoimiseksi.
10. Naispuolisten osallistujien tulee käyttää asianmukaista ehkäisyä, katso poissulkemiskriteerit. Negatiivinen raskaustesti voi mahdollisesti olla vaatimus, täsmennä vaatimus/raskaustestin tyyppi. Ehkäisyvaatimukset voivat koskea myös miespuolisia osallistujia.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kliininen näyttö mistä tahansa merkittävästä akuutista tai kroonisesta sairaudesta, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen onnistunutta loppuunsaattamista tai asettaa tutkittavan kohtuuttoman lääketieteellisen riskin. Jos enkefaliittia ei voida sulkea pois pelkän kliinisen historian perusteella, selkärangan koputustulokset vaaditaan ennen tutkimuksen aloittamista, jotta voidaan sulkea pois enkefaliitti (joka olisi hoidettava enkefaliitin hoitoohjeiden mukaisesti). MRI olisi pitänyt tehdä, jos se on kliinisesti aiheellista.
2. Potilaalla on ollut tunnettu vakava haittavaikutus immunoglobuliinista tai mikä tahansa vakava anafylaktinen reaktio verelle tai mille tahansa veriperäiselle tuotteelle
3. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka ovat raskaana, joilla on positiivinen raskaustesti lähtötilanteessa (ihmisen koriongonadotropiiniin [HCG] perustuva määritys), jotka imettävät tai eivät halua käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (oraaliset, ruiskeet tai implantoidut hormonaaliset ehkäisymenetelmät) , kohdunsisäisen laitteen [IUD] tai kohdunsisäisen järjestelmän [IUS], kondomin tai okklusiivisen korkin, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko, miehen sterilointi tai todellinen abstinenssi) koko tutkimuksen ajan Huomautus: Todellinen raittius: Kun tämä on kohteen suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaisesti. (Säännöllinen raittius [esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät], raittiuden ilmoittaminen kokeen ajaksi ja peruuttaminen eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.)
4. Potilaalla on merkittävä proteinuria (mittatikku proteinuria ≥ 3+, tunnettu virtsan proteiinihäviö > 1 g/24 tuntia tai nefroottinen oireyhtymä), hänellä on akuutti munuaisten vajaatoiminta, vakava munuaisten vajaatoiminta (veren ureatyppi [BUN] tai kreatiniini enemmän yli 2,5 kertaa normaalin yläraja [ULN]) ja/tai on dialyysihoidossa
5. Potilaalla on seulontakäynnin aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) tasot, jotka ylittävät 2,5 kertaa ULN-arvot testauslaboratorion odotetulla normaalialueella.
6. Potilaalla on hemoglobiini < 90 g/l seulonnassa
7. Potilaalla on tunnettu aikaisempi infektio tai kliinisiä merkkejä ja oireita, jotka vastaavat nykyistä hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV) -infektio
8. Kohdeella on historiassa tai tällä hetkellä diagnoosi syvä laskimotukos tai tromboembolia (esim. sydäninfarkti, aivoverisuonihäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus); historia viittaa tapahtumaan perustilannetta edeltävänä vuonna tai 2 jaksoa koko elinkaaren aikana.
9. Kohdeella on tällä hetkellä tunnettu hyperviskositeettioireyhtymä
10. Potilaalla on hankinnainen sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunivajausta, kuten krooninen lymfaattinen leukemia, lymfooma, multippeli myelooma, krooninen tai uusiutuva neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1,0 x 109/l) tai HIV-infektio/hankittu immuuni puutosoireyhtymä (AIDS).
11. Kohde on HIV-positiivinen NAT:n perusteella seulonnan verinäytteen perusteella.
12. Potilaalla on hallitsematon verenpaine, jonka taso on suurempi tai yhtä suuri kuin 90. persentiilin verenpaine (joko systolinen tai diastolinen) hänen ikänsä ja pituutensa mukaan
13. Kohde saa mitä tahansa seuraavista lääkkeistä: (a) immunosuppressantit, mukaan lukien kemoterapeuttiset aineet, (b) immunomodulaattorit, (c) pitkäaikaiset systeemiset kortikosteroidit, jotka määritellään päiväannoksena > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk > 30 päivän ajan. Huomautus: Kortikosteroidihoitojaksot, jotka eivät ylitä 10 päivää, eivät sulje pois koehenkilöä. Inhaloitavat tai paikalliset kortikosteroidit ovat sallittuja.
14. Tutkittavalla on tiedossa päihteiden tai reseptilääkkeiden väärinkäyttö.
15. Koehenkilö on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta (havainnointitutkimukset ilman tutkivia hoitoja [ei-interventio] ovat sallittuja) tai hän on saanut mitä tahansa tutkimusverivalmistetta viimeisten 3 kuukauden aikana
16. Tutkittava/hoitaja ei ole halukas noudattamaan mitään protokollan osa-aluetta, mukaan lukien IV-infuusiot, verinäytteiden otto
17. Kehitysvammaiset, jotka eivät voi antaa riippumatonta tietoista suostumusta Tutkijan mielestä koehenkilöllä voi olla protokollan ja protokollan menettelytapojen noudattamisongelmia.