Prova in aperto di IVIG nei bambini con PANS

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto e i genitori/tutori hanno dato il consenso o l'assenso scritto a partecipare allo studio.
2. Bambini e adolescenti di età compresa tra 4 e 17 anni al basale.
3. Diagnosi preesistente documentata e confermata di PANS/PANDAS post-infettivi
4. Il soggetto non è stato trattato con IVIG in precedenza o non è stato trattato negli ultimi 6 mesi
5. Se il paziente è in profilassi antibiotica a lungo termine, questa dovrebbe essere invariata un mese prima del basale e durante lo studio. La coltura della gola per lo streptococco di gruppo A (GAS) deve essere eseguita prima dell'inizio dello studio e deve essere somministrato un trattamento standard con fenossimetil penicillina se la coltura è positiva.
6. Le infezioni che si verificano durante lo studio devono essere trattate secondo la pratica clinica standard.
7. Il trattamento con inibitori della COX o corticosteroidi deve essere interrotto almeno un mese prima del basale e durante lo studio. Il trattamento di due-tre giorni con corticosteroidi durante e dopo il trattamento con IVIG è consentito per ridurre gli effetti collaterali delle IVIG come mal di testa e nausea.
8. Qualsiasi trattamento psicofarmacologico (es. SSRI, antipsicotici), se considerati essenziali per il soggetto, devono essere mantenuti a una dose stabile e invariata da un mese prima del basale e durante lo studio. Se non considerato essenziale, deve essere interrotto almeno un mese prima del basale.
9. Le cartelle cliniche di tutti i soggetti dovrebbero essere disponibili per documentare la diagnosi, le precedenti infezioni e il trattamento.
10. Per le partecipanti di sesso femminile, deve essere utilizzata una contraccezione adeguata, vedere i criteri di esclusione. Un test di gravidanza negativo può eventualmente essere un requisito, specificare requisito/tipo di test di gravidanza. I requisiti contraccettivi possono essere applicati anche ai partecipanti di sesso maschile.

Criteri di esclusione:

1. Evidenza clinica di qualsiasi malattia acuta o cronica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa interferire con il completamento con successo della sperimentazione o esporre il soggetto a un rischio medico indebito. Se l'encefalite non può essere esclusa solo dalla storia clinica, i risultati della puntura lombare sono richiesti prima dell'inizio dello studio per escludere l'encefalite (che dovrebbe essere trattata secondo le linee guida per il trattamento dell'encefalite). La risonanza magnetica dovrebbe essere eseguita se clinicamente indicato.
2. Il soggetto ha avuto una reazione avversa grave nota all'immunoglobulina o qualsiasi reazione anafilattica grave al sangue o a qualsiasi prodotto emoderivato
3. Donne in età fertile che sono incinte, hanno un test di gravidanza positivo al basale (test basato sulla gonadotropina corionica umana [HCG]), stanno allattando o non sono disposte a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (metodi contraccettivi ormonali orali, iniettabili o impiantati , posizionamento di un dispositivo intrauterino [IUD] o di un sistema intrauterino [IUS], preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida, sterilizzazione maschile o vera astinenza) durante lo studio Nota: vera astinenza: quando questo è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto. (L'astinenza periodica [ad esempio, calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione], la dichiarazione di astinenza per la durata di una prova e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.)
4. Il soggetto ha una proteinuria significativa (proteinuria da dipstick ≥ 3+, perdita nota di proteine ​​urinarie > 1 g/24 ore o sindrome nefrosica), ha una storia di insufficienza renale acuta, ha una compromissione renale grave (azoto ureico nel sangue [BUN] o creatinina più superiore a 2,5 volte il limite superiore della norma [ULN]) e/o è in dialisi
5. Il soggetto presenta valori della visita di screening dei livelli di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) superiori a 2,5 volte l'ULN per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi.
6. Il soggetto ha un'emoglobina <90 g/L allo screening
7. - Il soggetto ha una precedente infezione nota o segni e sintomi clinici coerenti con l'attuale infezione da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
8. Il soggetto ha una storia o una diagnosi attuale di trombosi venosa profonda o tromboembolia (ad es. infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio); la storia si riferisce a un incidente nell'anno precedente al riferimento o a 2 episodi nel corso della vita.
9. Il soggetto attualmente presenta una nota sindrome da iperviscosità
10. Il soggetto ha una condizione medica acquisita che è nota per causare deficienza immunitaria secondaria, come leucemia linfocitica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1,0 x 109/L] o infezione da HIV/immunità acquisita sindrome da carenza (AIDS).
11. Il soggetto è sieropositivo al NAT sulla base di un campione di sangue di screening.
12. Il soggetto ha un'ipertensione arteriosa non controllata a un livello maggiore o uguale al 90° percentile di pressione sanguigna (sistolica o diastolica) per la sua età e altezza
13. Il soggetto sta ricevendo uno dei seguenti farmaci: (a) immunosoppressori inclusi agenti chemioterapici, (b) immunomodulatori, (c) corticosteroidi sistemici a lungo termine definiti come dose giornaliera > 1 mg di prednisone equivalente/kg/die per > 30 giorni. Nota: cicli intermittenti di corticosteroidi di non più di 10 giorni non escluderebbero un soggetto. Sono consentiti corticosteroidi per via inalatoria o topica.
14. Il soggetto ha conosciuto abuso di sostanze o farmaci da prescrizione.
15. Il soggetto ha partecipato a un altro studio clinico entro 30 giorni prima del basale (sono consentiti studi osservazionali senza trattamenti sperimentali [non interventistici]) o ha ricevuto qualsiasi emoderivato sperimentale nei 3 mesi precedenti
16. Il soggetto/caregiver non è disposto a rispettare qualsiasi aspetto del protocollo, comprese le infusioni endovenose, il prelievo di sangue
17. Soggetti con disabilità mentali che non possono fornire un consenso informato indipendente Secondo l'opinione dello Sperimentatore, il soggetto potrebbe avere problemi di conformità con il protocollo e le procedure del protocollo.