Otwarta próba IVIG u dzieci z PANS

Kryteria przyjęcia:

1. Badany i rodzice/opiekunowie wyrazili pisemną zgodę lub zgodę na udział w badaniu.
2. Dzieci i młodzież w wieku od 4 do 17 lat na początku badania.
3. Udokumentowana i potwierdzona wcześniejsza diagnoza PANS/PANDAS po zakażeniu
4. Pacjent nie był wcześniej leczony IVIG lub nie był leczony przez ostatnie 6 miesięcy
5. Jeśli pacjent stosuje długotrwałą profilaktykę antybiotykową, nie powinno to ulec zmianie na miesiąc przed punktem wyjściowym i podczas badania. Posiew z gardła w kierunku Streptococcus grupy A (GAS) należy wykonać przed rozpoczęciem badania, aw przypadku uzyskania wyniku dodatniego należy zastosować standardowe leczenie penicyliną fenoksymetylową.
6. Zakażenia występujące podczas badania należy leczyć zgodnie ze standardową praktyką kliniczną.
7. Leczenie inhibitorami COX lub kortykosteroidami należy przerwać co najmniej na miesiąc przed rozpoczęciem badania i podczas badania. Dwu-trzydniowe leczenie kortykosteroidami podczas i po leczeniu IVIG może zmniejszyć skutki uboczne IVIG, takie jak ból głowy i nudności.
8. Każde leczenie psychofarmakologiczne (np. SSRI, leki przeciwpsychotyczne), jeśli zostaną uznane za niezbędne dla pacjenta, powinny być utrzymywane w stałej i niezmienionej dawce od miesiąca przed punktem wyjściowym i podczas badania. Jeśli nie zostanie to uznane za niezbędne, należy je odstawić co najmniej na miesiąc przed rozpoczęciem leczenia.
9. Dokumentacja medyczna wszystkich pacjentów powinna być dostępna w celu udokumentowania diagnozy, wcześniejszych infekcji i leczenia.
10. W przypadku uczestniczek należy stosować odpowiednią antykoncepcję, patrz kryteria wykluczenia. Negatywny wynik testu ciążowego może być ewentualnie wymogiem, należy określić wymaganie/rodzaj testu ciążowego. Wymogi dotyczące antykoncepcji mogą mieć również zastosowanie do uczestników płci męskiej.

Kryteria wyłączenia:

1. Dowody kliniczne jakiejkolwiek istotnej ostrej lub przewlekłej choroby, która w opinii badacza może przeszkodzić w pomyślnym ukończeniu badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko medyczne. Jeśli zapalenia mózgu nie można wykluczyć na podstawie samego wywiadu klinicznego, przed rozpoczęciem badania wymagane są wyniki nakłucia lędźwiowego, aby wykluczyć zapalenie mózgu (które należy leczyć zgodnie z wytycznymi dotyczącymi leczenia zapalenia mózgu). MRI powinno być wykonane, jeśli istnieją wskazania kliniczne.
2. u pacjenta wystąpiła znana poważna reakcja niepożądana na immunoglobulinę lub jakakolwiek ciężka reakcja anafilaktyczna na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny
3. Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży, mają pozytywny wynik testu ciążowego na początku badania (oznaczenie oparte na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej [HCG]), karmią piersią lub nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (doustne, wstrzykiwane lub wszczepione hormonalne metody antykoncepcji) , umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej [IUD] lub systemu wewnątrzmacicznego [IUS], prezerwatywy lub kapturka zamykającego z pianką/żelem/filmem/kremem/czopkiem plemnikobójczym, sterylizacja u mężczyzn lub rzeczywista abstynencja) przez cały okres badania Uwaga: Prawdziwa abstynencja: Kiedy zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. (Okresowa abstynencja [np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne], deklaracja abstynencji na czas badania i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.)
4. Pacjent ma znaczny białkomocz (białkomocz z testu paskowego ≥ 3+, znana utrata białka z moczem > 1 g/24 godziny lub zespół nerczycowy), ma ostrą niewydolność nerek w wywiadzie, ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie azotu mocznikowego [BUN] we krwi lub kreatyniny więcej niż 2,5-krotność górnej granicy normy [GGN]) i (lub) jest dializowany
5. U pacjenta podczas wizyty przesiewowej wartości aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) przekraczają 2,5-krotność GGN dla oczekiwanego zakresu normy laboratorium badawczego.
6. Pacjent ma hemoglobinę < 90 g/l podczas badania przesiewowego
7. Pacjent ma znane wcześniejsze zakażenie lub objawy kliniczne zgodne z obecnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV)
8. Osobnik ma historię lub obecną diagnozę zakrzepicy żył głębokich lub choroby zakrzepowo-zatorowej (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przejściowy atak niedokrwienny); historia odnosi się do incydentu w roku poprzedzającym punkt odniesienia lub 2 epizodów w ciągu całego życia.
9. Podmiot ma obecnie znany zespół nadmiernej lepkości
10. Pacjent ma nabytą chorobę, o której wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, taki jak przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak, szpiczak mnogi, przewlekła lub nawracająca neutropenia (bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1,0 x 109/l] lub zakażenie wirusem HIV/nabyty nabytek odporności zespół niedoboru (AIDS).
11. Pacjent jest nosicielem wirusa HIV w teście NAT na podstawie przesiewowej próbki krwi.
12. Pacjent ma niekontrolowane nadciśnienie tętnicze na poziomie wyższym lub równym 90. percentylowi ciśnienia krwi (skurczowego lub rozkurczowego) dla jego wieku i wzrostu
13. Osobnik otrzymuje którykolwiek z następujących leków: (a) immunosupresanty, w tym środki chemioterapeutyczne, (b) immunomodulatory, (c) długo działające układowe kortykosteroidy zdefiniowane jako dzienna dawka > 1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg/dzień przez > 30 dni. Uwaga: Przerywane kursy kortykosteroidów trwające nie dłużej niż 10 dni nie wykluczają pacjenta. Dozwolone są kortykosteroidy wziewne lub miejscowe.
14. Podmiot zna znane nadużywanie substancji lub leków na receptę.
15. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym (dozwolone są badania obserwacyjne bez leczenia badawczego [nieinterwencyjnego]) lub otrzymywał jakikolwiek badany produkt krwiopochodny w ciągu ostatnich 3 miesięcy
16. Pacjent/opiekun nie chce przestrzegać żadnego aspektu protokołu, w tym infuzji dożylnych, pobierania krwi
17. Osoby upośledzone umysłowo, które nie mogą wyrazić niezależnej świadomej zgody W opinii badacza osoba badana może mieć problemy z przestrzeganiem protokołu i procedur protokołu.