Ensayo abierto de IVIG en niños con PANS

Criterios de inclusión:

1. El sujeto y los padres/cuidadores han dado su consentimiento o asentimiento por escrito para participar en el estudio.
2. Niños y adolescentes entre 4 y 17 años en la línea de base.
3. Diagnóstico preexistente documentado y confirmado de PANS/PANDAS posinfecciosos
4. El sujeto no ha sido tratado con IVIG anteriormente o no ha sido tratado durante los últimos 6 meses
5. Si el paciente recibe profilaxis antibiótica a largo plazo, esta debe permanecer sin cambios un mes antes del inicio y durante el ensayo. Se debe realizar un cultivo de garganta para Streptococcus del grupo A (GAS) antes de comenzar el estudio y, si el cultivo es positivo, se debe administrar el tratamiento estándar con fenoximetilpenicilina.
6. Las infecciones que ocurran durante el ensayo deben tratarse de acuerdo con la práctica clínica estándar.
7. El tratamiento con inhibidores de la COX o corticosteroides debe interrumpirse al menos un mes antes del inicio y durante el ensayo. Se permite que el tratamiento de dos o tres días con corticosteroides durante y después del tratamiento con IVIG reduzca los efectos secundarios de IVIG, como dolor de cabeza y náuseas.
8. Cualquier tratamiento psicofarmacológico (p. ISRS, antipsicóticos), si se consideran esenciales para el sujeto, deben mantenerse en una dosis estable y sin cambios desde un mes antes del inicio y durante el ensayo. Si no se considera esencial, debe suspenderse al menos un mes antes de la línea de base.
9. Los registros médicos de todos los sujetos deben estar disponibles para documentar el diagnóstico, las infecciones previas y el tratamiento.
10. Para las participantes femeninas, se debe usar un método anticonceptivo adecuado, consulte los criterios de exclusión. Una prueba de embarazo negativa posiblemente puede ser un requisito, especifique el requisito/tipo de prueba de embarazo. Los requisitos anticonceptivos también pueden aplicarse a los participantes masculinos.

Criterio de exclusión:

1. Evidencia clínica de cualquier enfermedad aguda o crónica significativa que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la finalización exitosa del ensayo o colocar al sujeto en un riesgo médico indebido. Si la encefalitis no se puede excluir solo por la historia clínica, se requieren los resultados de la punción lumbar antes de que comience el estudio para descartar la encefalitis (que debería tratarse de acuerdo con las pautas de tratamiento de la encefalitis). Se debería haber realizado una resonancia magnética si estuviera clínicamente indicado.
2. El sujeto ha tenido una reacción adversa grave conocida a la inmunoglobulina o cualquier reacción anafiláctica grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre.
3. Las mujeres en edad fértil que están embarazadas, tienen una prueba de embarazo positiva al inicio (ensayo basado en gonadotropina coriónica humana [HCG]), están amamantando o no están dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente efectivo (métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantados). , colocación de un dispositivo intrauterino [DIU] o sistema intrauterino [SIU], condón o capuchón oclusivo con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida, esterilización masculina o abstinencia verdadera) durante todo el estudio Nota: Abstinencia verdadera: cuando esto es en consonancia con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto. (La abstinencia periódica [p. ej., calendario, métodos de ovulación, sintotérmicos, posteriores a la ovulación], la declaración de abstinencia durante la duración de un ensayo y la abstinencia no son métodos anticonceptivos aceptables).
4. El sujeto tiene proteinuria significativa (proteinuria con tira reactiva ≥ 3+, pérdida conocida de proteína urinaria > 1 g/24 horas o síndrome nefrótico), tiene antecedentes de insuficiencia renal aguda, tiene insuficiencia renal grave (nitrógeno ureico en sangre [BUN] o creatinina más de 2,5 veces el límite superior de lo normal [ULN]), y/o está en diálisis
5. El sujeto tiene valores en la visita de selección de niveles de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) que superan 2,5 veces el ULN para el rango normal esperado para el laboratorio de pruebas.
6. El sujeto tiene hemoglobina < 90 g/L en la selección
7. El sujeto tiene una infección previa conocida o signos y síntomas clínicos compatibles con la infección actual por el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC).
8. El sujeto tiene antecedentes o diagnóstico actual de trombosis venosa profunda o tromboembolismo (p. ej., infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio); la historia se refiere a un incidente en el año anterior a la línea de base o 2 episodios a lo largo de la vida.
9. El sujeto tiene actualmente un síndrome de hiperviscosidad conocido.
10. El sujeto tiene una afección médica adquirida que se sabe que causa una deficiencia inmunitaria secundaria, como leucemia linfocítica crónica, linfoma, mieloma múltiple, neutropenia crónica o recurrente (recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1,0 x 109/L), o infección por VIH/inmunodeficiencia adquirida. síndrome de deficiencia (SIDA).
11. El sujeto es VIH positivo por NAT basado en una muestra de sangre de detección.
12. El sujeto tiene hipertensión arterial no controlada a un nivel mayor o igual al percentil 90 de presión arterial (ya sea sistólica o diastólica) para su edad y altura
13. El sujeto está recibiendo alguno de los siguientes medicamentos: (a) inmunosupresores, incluidos los agentes quimioterapéuticos, (b) inmunomoduladores, (c) corticosteroides sistémicos a largo plazo definidos como una dosis diaria > 1 mg de prednisona equivalente/kg/día durante > 30 días. Nota: los cursos intermitentes de corticosteroides de no más de 10 días no excluirían a un sujeto. Se permiten los corticosteroides inhalados o tópicos.
14. El sujeto tiene abuso conocido de sustancias o medicamentos recetados.
15. El sujeto ha participado en otro ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores al inicio (se permiten estudios de observación sin tratamientos de investigación [no intervencionista]) o ha recibido cualquier producto sanguíneo de investigación dentro de los 3 meses anteriores
16. El sujeto/cuidador no está dispuesto a cumplir con ningún aspecto del protocolo, incluidas las infusiones intravenosas, la toma de muestras de sangre
17. Sujetos con problemas mentales que no pueden dar su consentimiento informado independiente En opinión del investigador, el sujeto puede tener problemas de cumplimiento con el protocolo y los procedimientos del protocolo.