Открытое исследование ВВИГ у детей с ПАНС

Критерии включения:

1. Субъект и родители/опекуны дали письменное согласие или согласие на участие в исследовании.
2. Дети и подростки в возрасте от 4 до 17 лет на исходном уровне.
3. Документально подтвержденный предшествующий диагноз постинфекционного PANS/PANDAS
4. Субъект ранее не лечился ВВИГ или не лечился в течение последних 6 месяцев.
5. Если пациент находится на длительной антибиотикопрофилактике, она должна оставаться неизменной за один месяц до исходного уровня и во время исследования. Посев из зева на стрептококк группы А (GAS) должен быть выполнен до начала исследования и стандартное лечение феноксиметил пенициллином, если посев положительный.
6. Инфекции, возникшие во время исследования, следует лечить в соответствии со стандартной клинической практикой.
7. Лечение ингибиторами ЦОГ или кортикостероидами следует прекратить как минимум за один месяц до исходного уровня и во время исследования. Двух-трехдневное лечение кортикостероидами во время и после лечения ВВИГ позволяет уменьшить побочные эффекты ВВИГ, такие как головная боль и тошнота.
8. Любое психофармакологическое лечение (например, СИОЗС, нейролептики), если они считаются необходимыми для субъекта, следует поддерживать в стабильной и неизменной дозе за месяц до исходного уровня и во время исследования. Если это не считается необходимым, его следует прекратить по крайней мере за один месяц до исходного уровня.
9. Медицинские записи всех субъектов должны быть доступны для документирования диагноза, предыдущих инфекций и лечения.
10. Для женщин-участников следует использовать адекватную контрацепцию, см. критерии исключения. Отрицательный тест на беременность может быть требованием, укажите требование/тип теста на беременность. Требования к контрацепции могут также применяться к участникам-мужчинам.

Критерий исключения:

1. Клинические признаки любого серьезного острого или хронического заболевания, которое, по мнению исследователя, может помешать успешному завершению исследования или подвергнуть субъекта неоправданному медицинскому риску. Если энцефалит нельзя исключить только на основании клинического анамнеза, перед началом исследования требуются результаты спинномозговой пункции, чтобы исключить энцефалит (который необходимо лечить в соответствии с рекомендациями по лечению энцефалита). МРТ следует проводить по клиническим показаниям.
2. У субъекта была известная серьезная побочная реакция на иммуноглобулин или любая тяжелая анафилактическая реакция на кровь или любой продукт, полученный из крови.
3. Женщины детородного возраста, которые беременны, имеют положительный исходный тест на беременность (анализ на основе хорионического гонадотропина человека [ХГЧ]), кормят грудью или не желают практиковать высокоэффективный метод контрацепции (пероральные, инъекционные или имплантированные гормональные методы контрацепции). , размещение внутриматочной спирали [ВМС] или внутриматочной системы [ВМС], презерватив или окклюзионный колпачок со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/суппозиторием, мужская стерилизация или истинное воздержание) на протяжении всего исследования в соответствии с предпочтительным и обычным образом жизни субъекта. (Периодическое воздержание [например, календарные, овуляционные, симптотермальные, постовуляционные методы], заявление о воздержании на время исследования и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.)
4. У субъекта имеется значительная протеинурия (протеинурия по шкале ≥ 3+, известная потеря белка с мочой > 1 г/24 часа или нефротический синдром), острая почечная недостаточность в анамнезе, тяжелая почечная недостаточность (азот мочевины крови [АМК] или креатинин более более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы [ВГН]), и/или находится на диализе
5. У субъекта значения уровней аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинаминотрансферазы (АЛТ) во время скринингового посещения в 2,5 раза превышают ВГН для ожидаемого нормального диапазона для испытательной лаборатории.
6. У субъекта гемоглобин < 90 г/л при скрининге
7. Субъект имеет известную предыдущую инфекцию или клинические признаки и симптомы, соответствующие текущей инфекции вируса гепатита B (HBV) или вируса гепатита C (HCV).
8. Субъект имеет в анамнезе или текущий диагноз тромбоза глубоких вен или тромбоэмболии (например, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторную ишемическую атаку); анамнез относится к инциденту за год до исходного уровня или к 2 эпизодам в течение жизни.
9. Субъект в настоящее время имеет известный синдром повышенной вязкости.
10. У субъекта есть приобретенное заболевание, которое, как известно, вызывает вторичный иммунодефицит, такое как хронический лимфоцитарный лейкоз, лимфома, множественная миелома, хроническая или рецидивирующая нейтропения (абсолютное количество нейтрофилов менее 1,0 x 109/л) или ВИЧ-инфекция/приобретенный иммунный ответ. синдром дефицита (СПИД).
11. Субъект является ВИЧ-позитивным по NAT на основе скринингового образца крови.
12. Субъект имеет неконтролируемую артериальную гипертензию на уровне выше или равном 90-му процентилю артериального давления (систолического или диастолического) для его возраста и роста.
13. Субъект получает любое из следующих лекарств: (а) иммунодепрессанты, включая химиотерапевтические средства, (б) иммуномодуляторы, (в) системные кортикостероиды длительного действия, определяемые как суточная доза > 1 мг эквивалента преднизолона/кг/день в течение > 30 дней. Примечание. Прерывистые курсы кортикостероидов продолжительностью не более 10 дней не исключают субъекта. Разрешены ингаляционные или местные кортикостероиды.
14. Субъект имеет известное злоупотребление психоактивными веществами или отпускаемыми по рецепту лекарствами.
15. Субъект участвовал в другом клиническом испытании в течение 30 дней до исходного уровня (разрешены наблюдательные исследования без экспериментального лечения [неинтервенционного]) или получал какой-либо исследуемый продукт крови в течение предыдущих 3 месяцев.
16. Субъект/опекун не желает соблюдать какой-либо аспект протокола, включая внутривенные вливания, забор крови
17. Умственно отсталые субъекты, которые не могут дать независимое информированное согласие. По мнению исследователя, у субъекта могут быть проблемы с соблюдением протокола и процедур протокола.