Open-label försök med IVIG i barn med PANS

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen och föräldrar/vårdgivare har gett skriftligt samtycke eller samtycke till att delta i studien.
2. Barn och ungdomar mellan 4 och 17 år på Baseline.
3. Dokumenterad och bekräftad redan existerande diagnos av post-infektiös PANS/PANDAS
4. Patienten har inte behandlats med IVIG tidigare eller inte behandlats under de senaste 6 månaderna
5. Om patienten står på långvarig antibiotikaprofylax bör denna vara oförändrad en månad före baslinjen och under prövningen. Halsodling för grupp A Streptococcus (GAS) bör utföras före studiestart och standardbehandling med fenoximetylpenicillin ges om positiv odling.
6. Infektioner som inträffar under prövningen bör behandlas enligt klinisk praxis.
7. Behandling med COX-hämmare eller kortikosteroider bör avbrytas minst en månad före baslinjen och under prövningen. Två-tre dagars behandling med kortikosteroider under och efter IVIG-behandling tillåts för att minska IVIG-biverkningar som huvudvärk och illamående.
8. All psykofarmakologisk behandling (t.ex. SSRI, antipsykotika), om det anses väsentligt för försökspersonen, bör hållas i en stabil och oförändrad dos från en månad före baslinjen och under prövningen. Om det inte anses nödvändigt bör det avbrytas minst en månad före utgångsläget.
9. Journalerna för alla försökspersoner bör finnas tillgängliga för att dokumentera diagnos, tidigare infektioner och behandling.
10. För kvinnliga deltagare bör adekvat preventivmedel användas, se uteslutningskriterier. Negativt graviditetstest kan eventuellt vara ett krav, ange krav/typ av graviditetstest. Krav på preventivmedel kan även gälla manliga deltagare.

Exklusions kriterier:

1. Kliniska bevis på någon betydande akut eller kronisk sjukdom som, enligt utredarens åsikt, kan störa ett framgångsrikt slutförande av prövningen eller utsätta patienten för onödig medicinsk risk. Om encefalit inte kan uteslutas enbart med hjälp av klinisk historia, krävs ryggmärgsresultat innan studien startar för att utesluta encefalit (som skulle behöva behandlas enligt riktlinjer för behandling av encefalit). MRT bör ha utförts om det är kliniskt indicerat.
2. Försökspersonen har haft en känd allvarlig biverkning mot immunglobulin eller någon allvarlig anafylaktisk reaktion på blod eller någon blodhärledd produkt
3. Kvinnor i fertil ålder som är gravida, har ett positivt graviditetstest vid baslinjen (humant koriongonadotropin [HCG]-baserad analys), ammar eller är ovilliga att utöva en mycket effektiv preventivmetod (orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmetoder). , placering av en intrauterin enhet [IUD] eller intrauterint system [IUS], kondom eller ocklusiv lock med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium, manlig sterilisering eller sann abstinens) under hela studien Obs: Sann abstinens: När detta är i linje med den föredragna och vanliga livsstilen för ämnet. (Periodisk abstinens [t.ex. kalender, ägglossning, symtotermisk, post-ägglossningsmetoder], deklaration om avhållsamhet under en prövningsperiod och utsättning är inte acceptabla preventivmedel.)
4. Patienten har signifikant proteinuri (dipstick-proteinuri ≥ 3+, känd urinproteinförlust > 1 g/24 timmar, eller nefrotiskt syndrom), har en historia av akut njursvikt, har gravt nedsatt njurfunktion (blodureakväve [BUN] eller kreatinin mer än 2,5 gånger den övre gränsen för normal [ULN]), och/eller är i dialys
5. Försökspersonen har screeningbesöksvärden för nivåer av aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) som överstiger 2,5 gånger ULN för det förväntade normalintervallet för testlaboratoriet.
6. Försökspersonen har hemoglobin < 90 g/L vid screening
7. Patienten har en känd tidigare infektion med eller kliniska tecken och symtom som överensstämmer med aktuell hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV) infektion
8. Patienten har en historia av eller aktuell diagnos av djup ventrombos eller tromboembolism (t.ex. hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack); historia hänvisar till en incident under året före Baseline eller 2 episoder under livet.
9. Patienten har för närvarande ett känt hyperviskositetssyndrom
10. Patienten har ett förvärvat medicinskt tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist, såsom kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom, kronisk eller återkommande neutropeni (absolut neutrofilantal mindre än 1,0 x 109/L), eller HIV-infektion/förvärvat immunförsvar bristsyndrom (AIDS).
11. Försökspersonen är HIV-positiv av NAT baserat på ett screeningblodprov.
12. Patienten har okontrollerad arteriell hypertoni vid en nivå som är större än eller lika med 90:e percentilens blodtryck (antingen systoliskt eller diastoliskt) för sin ålder och längd
13. Patienten får någon av följande mediciner: (a) immunsuppressiva medel inklusive kemoterapeutiska medel, (b) immunmodulatorer, (c) långsiktiga systemiska kortikosteroider definierade som daglig dos > 1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i > 30 dagar. Obs: Intermittenta kurer med kortikosteroider på högst 10 dagar skulle inte utesluta en patient. Inhalerade eller topikala kortikosteroider är tillåtna.
14. Försökspersonen har känt missbruk av substanser eller receptbelagda droger.
15. Försökspersonen har deltagit i en annan klinisk prövning inom 30 dagar före Baseline (observationsstudier utan undersökningsbehandlingar [icke-interventionella] är tillåtna) eller har fått någon undersökningsblodprodukt under de senaste 3 månaderna
16. Försökspersonen/vårdgivaren är ovillig att följa någon aspekt av protokollet, inklusive IV-infusioner, blodprovstagning
17. Mentalt handikappade försökspersoner som inte kan ge oberoende informerat samtycke Enligt utredarens uppfattning kan försökspersonen ha problem med att följa protokollet och procedurerna i protokollet.