Prospektivní vícemístná studie kvality života u dětského střevního selhání
19. března 2026 aktualizováno: Biren Modi, Boston Children's Hospital
Tato studie navrhuje kvantifikovat a popsat kvalitu života dětí se střevním selháním a identifikovat lékařské a socioekonomické faktory, které ovlivňují tuto kvalitu života, s využitím dat z mnoha multidisciplinárních center pro střevní selhání ve Spojených státech a Kanadě, která se specializují na péči o tyto účastníky.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Kvalita života související se zdravím se stává stále důležitějším tématem, protože pokroky v medicíně neustále zvyšují očekávanou délku života u různých onemocnění.
Kvalita života (QoL) zahrnuje fyzickou, psychickou a sociální pohodu člověka.
Studie zaměřené na QoL související se zdravím ukazují, že poskytovatelé mají omezené znalosti o QoL svých pacientů, což dokazuje potřebu dalšího výzkumu.
Míra úmrtnosti u pediatrického střevního selhání (PIF) během posledních 3–4 desetiletí významně klesla a jako výsledek zájmu se do centra pozornosti dostala spíše dlouhodobá morbidita než přežití.
Přetrvává však značná mezera ve znalostech ohledně specifických faktorů, které přispívají ke kvalitě života u pacientů s PIF a jejich rodin.
Vhled do výzev, kterým tito pacienti čelí, může podpořit vylepšené podpůrné služby a psychoedukaci pro pečovatele o tyto děti a také pomoci přizpůsobit lékařskou a chirurgickou léčbu se zaměřením na zlepšení kvality života.
Vzhledem k vzácné povaze PIF a navzdory nedávnému rozkvětu v multidisciplinárních PIF centrech jsou zkušenosti v jednotlivých centrech omezené a pro studium QoL u pediatrického střevního selhání je optimální multimístní studie s robustní a různorodou populací pacientů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
750
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Biren P Modi, MD MPH
- Telefonní číslo: 857-218-4651
- E-mail: biren.modi@childrens.harvard.edu
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Nábor
- Alberta Children's Hospital
-
Kontakt:
- Dana Boctor, MD
- E-mail: dana.boctor@albertahealthservices.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dana Boctor, MD
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Nábor
- BC Children's Hospital
-
Kontakt:
- Hannah Piper, MD
- E-mail: hannah.piper@cw.bc.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hannah Piper, MD
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Christina Belza, PhD, RN
- Telefonní číslo: 416-813-5347
- E-mail: christina.belza@sickkids.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christina Belza, PhD, RN
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Zatím nenabíráme
- Children's of Alabama
-
Kontakt:
- David Galloway, MD
- E-mail: dgalloway@peds.uab.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Galloway, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Lindsey Gumer, MD, MSc
- Telefonní číslo: 720-777-6669
- E-mail: lindsey.gumer@childrenscolorado.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lindsey Gumer, MD, MSc
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Nábor
- Connecticut Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Jonathan Salazar, MD
- Telefonní číslo: 860-545-9560
- E-mail: jsalazar02@connecticutchildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jonathan Salazar, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Lurie Children's Hospital
-
Kontakt:
- Valeria Cohran, MD
- E-mail: vcohran@luriechildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Valeria Cohran, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Biren P Modi, MD MPH
- Telefonní číslo: 857-218-4651
- E-mail: biren.modi@childrens.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Biren P Modi, MD MPH
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- C.S. Mott Children's Hospital
-
Kontakt:
- Meghan Arnold, MD
- E-mail: meghanar@med.umich.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Meghan Arnold, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63100
- Nábor
- St. Louis Children's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Brad Warner, MD
-
Kontakt:
- Brad Warner, MD
- E-mail: brad.warner@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke Children's Hospital
-
Kontakt:
- Debra Sudan, MD
- E-mail: debra.sudan@duke.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Debra Sudan, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- Dallas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Nandini Channabasappa, MD
- E-mail: nandini.channabasappa@utsouthwestern.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nandini Channabasappa, MD
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- UT Health Houston
-
Kontakt:
- Essam Imseis, MD
- Telefonní číslo: 713-500-5663
- E-mail: essam.imseis@uth.tmc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Essam Imseis, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Seattle Children's Hospital
-
Kontakt:
- Patrick J Javid, MD
- E-mail: patrick.javid@seattlechildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrick J Javid, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníky budou děti se specifickou diagnózou střevního selhání, která je určena závislostí na parenterální výživě v kterémkoli okamžiku jejich historie po dobu více než 60 ze 74 po sobě jdoucích dnů, které jsou řízeny v jednom z programů střevní rehabilitace umístěných v místech účastnících se studie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci budou sledováni v programu střevní rehabilitace zúčastněné instituce
- Účastníci budou mít diagnózu střevního selhání v důsledku funkční nebo strukturální střevní dysfunkce se současnou nebo předchozí anamnézou specializované nutriční podpory (požadavek parenterální výživy po dobu 60 ze 74 po sobě jdoucích dnů)
- Účastníci budou ve věku od 6 měsíců do 25 let.
- Rodiče/pečovatelé musí být schopni vyplnit dotazník bez pomoci.
- Anglicky nebo španělsky mluvící
Kritéria vyloučení:
- Účastníci ve věku méně než 6 měsíců nebo starší než 25 let nebudou do této studie zahrnuti
- Účastníci nebudou zapsáni dříve než 3 měsíce od přijetí indexu nebo počátečního ambulantního hodnocení
- Účastníci nebudou zapsáni dříve než 1 měsíc od přijetí do nemocnice (jakýkoli příjem delší než 24 hodin)
- Účastníci nebudou zapsáni dříve než 1 měsíc od jakéhokoli operačního zákroku vyžadujícího celkovou anestezii.
- Primární jazyk jiný než angličtina nebo španělština.
- Účastníci, kteří mají aktuálně funkční tenké střevo, játra/tenké střevo nebo multiviscerální transplantaci
- Zatímco ostatní hlavní komorbidity mohou být vyloučeny později během analýzy dat nebo mohou být analyzovány jako specifická podskupina, nebudou vyloučeny přímo. Například účastníci s globálním opožděným vývojem mohou mít pouze rodičovské průzkumy, a proto by museli být vyloučeni z párové analýzy proxy vs. vnímání HRQOL účastníky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života související se zdravím (hrQOL)
Časové okno: Základní linie
|
hrQOL, jak je stanoveno generickým jádrem PedsQL v době zařazení a korigováno na dobu od začátku onemocnění
|
Základní linie
|
|
Kvalita života související se zdravím (hrQOL) Časem se mění
Časové okno: Trend za 5 let
|
hrQOL, jak je stanoveno PedsQL Generic Core, hodnoceno každoročně, s ohledem na trend změn během 5 let hodnocení a korigováno na dobu od začátku onemocnění
|
Trend za 5 let
|
|
Kvalita života související se zdravím (hrQOL)
Časové okno: Základní linie
|
HrQOL specifická pro onemocnění, jak je stanoveno pomocí stupnice symptomů PedsQL GI v době zařazení a korigováno na dobu od začátku onemocnění
|
Základní linie
|
|
Kvalita života související se zdravím (hrQOL)
Časové okno: Trend za 5 let
|
HrQOL specifická pro onemocnění, jak je stanoveno pomocí PedsQL GI Symptoms Scale, hodnocené každoročně, s ohledem na trend změn během 5 let hodnocení a korigované na dobu od začátku onemocnění
|
Trend za 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rodinný dopad
Časové okno: Základní linie
|
Vliv na rodinu, jak je stanoveno modulem PedsQL Family Impact Module
|
Základní linie
|
|
Rodinný dopad
Časové okno: Trend za 5 let
|
Vliv na rodinu, jak je hodnoceno modulem PedsQL Family Impact Module, hodnoceno každoročně, přičemž se sleduje trend ve změnách za 5 let hodnocení a koriguje se na dobu od začátku onemocnění
|
Trend za 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Patrick J Javid, MD, Seattle Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Biren P Modi, MD MPH, Boston Children's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Modi BP, Langer M, Ching YA, Valim C, Waterford SD, Iglesias J, Duro D, Lo C, Jaksic T, Duggan C. Improved survival in a multidisciplinary short bowel syndrome program. J Pediatr Surg. 2008 Jan;43(1):20-4. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2007.09.014.
- Varni JW, Limbers CA, Burwinkle TM. Impaired health-related quality of life in children and adolescents with chronic conditions: a comparative analysis of 10 disease clusters and 33 disease categories/severities utilizing the PedsQL 4.0 Generic Core Scales. Health Qual Life Outcomes. 2007 Jul 16;5:43. doi: 10.1186/1477-7525-5-43.
- Diamond IR, de Silva N, Pencharz PB, Kim JH, Wales PW; Group for the Improvement of Intestinal Function and Treatment. Neonatal short bowel syndrome outcomes after the establishment of the first Canadian multidisciplinary intestinal rehabilitation program: preliminary experience. J Pediatr Surg. 2007 May;42(5):806-11. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2006.12.033.
- Javid PJ, Malone FR, Reyes J, Healey PJ, Horslen SP. The experience of a regional pediatric intestinal failure program: Successful outcomes from intestinal rehabilitation. Am J Surg. 2010 May;199(5):676-9. doi: 10.1016/j.amjsurg.2010.01.013.
- Mutanen A, Kosola S, Merras-Salmio L, Kolho KL, Pakarinen MP. Long-term health-related quality of life of patients with pediatric onset intestinal failure. J Pediatr Surg. 2015 Nov;50(11):1854-8. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2015.05.012. Epub 2015 Jun 3.
- Norsa L, Artru S, Lambe C, Talbotec C, Pigneur B, Ruemmele F, Colomb V, Capito C, Chardot C, Lacaille F, Goulet O. Long term outcomes of intestinal rehabilitation in children with neonatal very short bowel syndrome: Parenteral nutrition or intestinal transplantation. Clin Nutr. 2019 Apr;38(2):926-933. doi: 10.1016/j.clnu.2018.02.004. Epub 2018 Feb 15.
- Sanchez SE, McAteer JP, Goldin AB, Horslen S, Huebner CE, Javid PJ. Health-related quality of life in children with intestinal failure. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Sep;57(3):330-4. doi: 10.1097/MPG.0b013e3182999961.
- Modi BP, Piper HG, Belza C, Staffa S, Arnold MA, Boctor DL, Channabasappa N, Cohran VC, Galloway DP, Sudan D, Wales PW, Warner BW, Murtadi G, Javid PJ. Health-Related Quality of Life in Pediatric Intestinal Failure from Infancy to Adolescence: An International, Multi-Center Evaluation. J Pediatr. 2025 Jul;282:114566. doi: 10.1016/j.jpeds.2025.114566. Epub 2025 Mar 28.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. února 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
16. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P00032389
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .