- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04740554
Variabilita srdeční frekvence u jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií
Charakterizace variability srdeční frekvence u jedinců s Duchennovou svalovou dystrofií - vliv kortikosteroidů a betablokátorů
Byla provedena průřezová studie, ve které bylo hodnoceno 40 chlapců ve věku 11 až 18 let. Nábor skupin byl prováděn na klinice neuromuskulárních onemocnění Federální univerzity v São Paulu (UNIFESP). Rekrutovaní jedinci byli rozděleni do 4 skupin, a to: DMD, která užívala deflazacort (DMD-D); DMD, která používala Prednison/Prednisolon (DMD-P); Kontroly DMD bez použití kortikoidů (DMD-C) a Kontroly s typickým vývojem (CTD). Protokol byl aplikován při hodnocení, které bylo prováděno při ambulantních kontrolních návštěvách.
K posouzení funkčnosti každého pacienta byly použity škály Vignos k charakterizaci vzorku a měření motorické funkce (MFM) pro spojení s indexy HRV.
Všechny záznamy srdeční frekvence byly provedeny pomocí kardiofrekvenčního měřiče (V800, Polar). Po umístění ortézy a monitoru byli jedinci umístěni do polohy na zádech a zůstali v klidu spontánně dýchat po dobu 25 minut. Pro analýzu HRV byly použity indexy získané lineárními metodami v oblasti času a frekvence a nelineárními metodami.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Byla provedena průřezová studie, ve které bylo hodnoceno 40 chlapců ve věku 11 až 18 let. Nábor skupin byl prováděn na klinice neuromuskulárních onemocnění Federální univerzity v São Paulu (UNIFESP). Rekrutovaní jedinci byli rozděleni do 4 skupin, a to: DMD, kteří užívali deflazacort (DMD-D) s n=11; DMD, která používala Prednison/Prednisolon (DMD-P), s n=9; Kontrola DMD bez použití kortikoidů (DMD-C) an=10 a kontroly s typickým rozvojem (CTD) s n=10. Protokol byl aplikován při hodnocení, které bylo prováděno při ambulantních kontrolních návštěvách. Antropometrie byla analyzována ve 4 skupinách a funkčnost byla hodnocena ve 3 skupinách s DMD. K posouzení funkčnosti každého pacienta byly použity škály Vignos k charakterizaci vzorku a měření motorické funkce (MFM) pro spojení s indexy HRV.
Nejprve bylo analyzováno klidové EKG k ověření existence sinusového rytmu a vyloučení jedinců s arytmiemi a blokádami. Měření v klidu byla provedena bezprostředně před a po hodnocení HRV, včetně systolického (SBP) a diastolického (DBP), srdeční frekvence (HR), respirační frekvence (RF - krevní tlak), aby bylo zajištěno, že na začátku a na konci FR sběru zůstává mezi 9 - 24 ot./min., v rozsahu 0,15 - 0,40 Hz) a částečnou saturací kyslíkem (SO2). Srdeční frekvence byla zaznamenávána měřičem kardiofrekvence (RS800CX, Polar). A částečná saturace kyslíkem pomocí digitálního oxymetru (DX2010, Dixtal) připojeného k ukazováčku nebo haluxu účastníka prostřednictvím senzoru velikosti přiměřené věku v místnosti. Nasycení hemoglobinu kyslíkem bylo zaznamenáno po první minutě stabilizace jako hodnota, která zůstává nejvíce konstantní během druhé minuty.
Všechny záznamy srdeční frekvence byly provedeny pomocí kardiofrekvenčního měřiče (V800, Polar). Po umístění ortézy a monitoru byli jedinci umístěni do polohy na zádech a zůstali v klidu spontánně dýchat po dobu 25 minut. Pro analýzu HRV byly použity indexy získané lineárními metodami v oblasti času a frekvence a nelineárními metodami.
V časové oblasti byl pro lineární analýzy ověřován každý normální interval RR (sinusové tepy) během určitého časového intervalu a pomocí statistických a nelineárních metod byly vypočteny translační indexy fluktuací v trvání srdečních cyklů. S tím byly získány indexy vyjádřené v ms: SDNN (standardní odchylka normálních RR intervalů zaznamenaných v časovém intervalu); rMSSD (druhá odmocnina průměru druhé mocniny rozdílů mezi sousedními normálními intervaly RR v časovém intervalu).
Ve frekvenční oblasti se více využívá spektrální výkonová hustota, hlavně při léčbě jedinců v klidových podmínkách. Tato analýza rozděluje HRV na základní oscilační složky, které byly použity jako hlavní: vysokofrekvenčně normalizovaná jednotková (HFnu) složka a nízkofrekvenčně normalizovaná jednotková (LFnu) složka. O algoritmo utilizado para a analise espectral foi a transformada rápida de Fourier - FFT (janela de 256 s com 50% de overlap).
Z nelineárních metod používaných pro analýzu HRV lze zmínit Detrended Fluctuations Analysis (DFA), Visual Recurrence Analysis (VRA) a symbolickou analýzu (SA), z nichž tři byly v této studii ověřeny.
DFA se používá ke kvantifikaci fraktální vlastnosti časových řad RR intervalů, přičemž se používá k detekci možných abnormalit přítomných u subjektu na základě koeficientů α. K tomu byly použity parametry krátké paměti α1, která odpovídá periodě 4 až 11 tepů, a dlouhá paměť α2, která odpovídá periodě 64 až 1024 tepů.
VRA se používá ke studiu časové závislosti řady, tedy ke studiu stacionarity35. Graf rekurence umožňuje vizualizovat chování trajektorií ve fázovém prostoru a navíc zobrazit časy, ve kterých se stav dynamického systému opakuje, kromě toho lze tyto faktory potvrdit kvantitativní analýzou tohoto, což uvádí tyto indexy: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
Vyhodnocení symbolické analýzy je založeno na kvantifikaci informací nesených v časové řadě, při transformaci dříve vybraných iRR na celá čísla od nuly do šesti, ze kterých jsou konstruovány sekvence 3 symbolů (symbolické vzory). Za tímto účelem budou všechny možné vzory seskupeny podle počtu a typu variací mezi symboly, které se zobrazí dále. Vzory byly (1) vzory, bez variace (0V), tři stejné symboly; (2) vzory s variací (1V), to znamená dva následující symboly, které jsou stejné a různé; (3) vzory se dvěma podobnými variacemi (2LV), to znamená, že tři symboly tvoří rampu; (4) vzory se dvěma různými variacemi (2ULV), to znamená, že tři symboly tvoří vrchol nebo údolí.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci s diagnózou DMD potvrzenou molekulární metodou a/nebo proteinovou expresí kosterního svalstva.
- Jedinci podstupující klinické sledování na ambulanci pro nervosvalová onemocnění na Federální univerzitě v São Paulu (UNIFESP)
- Jednotlivci, kteří měli povolení od svých rodičů nebo opatrovníků k účasti ve studii
Kritéria vyloučení:
- Pacienti se srdeční arytmií.
- Pacienti s atrioventrikulární blokádou.
- Pacienti s vrozenými anomáliemi, jako jsou vrozené srdeční vady, plicní deformita.
- Pacienti užívající léky, které interferují s ANS, jako jsou antiarytmika a léky pro léčbu diabetes mellitus, jako je inzulín.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina Duchenne Muscular Dystrophy s Deflazacortem
Jedinci s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 11 až 18 let, kteří používají deflazacort.
|
Subjekty s Duchennovou svalovou dystrofií podstupující farmakoterapii Deflazacortem
|
|
Skupina s Duchennovou svalovou dystrofií s Prednisonem/Predisolonem
Jedinci s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 11 až 18 let, kteří užívají Prednison/Predinisolon.
|
Subjekty s Duchennovou svalovou dystrofií podstupující farmakoterapii Prednisonou/Predinisolonem
|
|
Skupina s Duchennovou svalovou dystrofií bez léčby kortikosteroidy
Jedinci s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 11 až 18 let, kteří neužívají kortikosteroidy.
|
Kontrolní skupina s Duchennovou svalovou dystrofií bez použití kortikosteroidní terapie.
|
|
Kontrolní skupina Typicky se rozvíjející
Jedinci s typickým vývojovým věkem 11 až 18 let, kteří neužívají kortikosteroidy.
|
Kontrolní skupina s typickým vývojem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Variabilita srdeční frekvence u adolescentů s Duchennovou svalovou dystrofií podstupujících léčbu kortikosteroidy
Časové okno: Jednoho dne
|
Budou analyzovány indexy variability srdeční frekvence v klidu u adolescentů s Duchennovou svalovou dystrofií, které budou rozděleny do následujících skupin: Při užívání Deflazacortu, Predinisonu / Predinisolonu a bez použití kortikosteroidů, kromě analýzy kontrolní skupiny s typickým vývojem.
|
Jednoho dne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Prednison
- Deflazacort
Další identifikační čísla studie
- 09942913.4.0000.5505
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .