- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04740554
Variabilità della frequenza cardiaca negli individui con distrofia muscolare di Duchenne
Caratterizzazione della variabilità della frequenza cardiaca in individui con distrofia muscolare di Duchenne - Influenza di corticosteroidi e betabloccanti
È stato condotto uno studio trasversale, in cui sono stati valutati 40 ragazzi, di età compresa tra 11 e 18 anni. Il reclutamento dei gruppi è stato effettuato presso l'ambulatorio per le malattie neuromuscolari dell'Università Federale di San Paolo (UNIFESP). Gli individui reclutati sono stati divisi in 4 gruppi, vale a dire: DMD che utilizzava deflazacort (DMD-D); DMD che utilizzava Prednisone/Prednisolone (DMD-P); Controllo DMD senza uso di corticoidi (DMD-C) e Controlli con sviluppo tipico (CTD). Il protocollo è stato applicato durante la valutazione che è stata effettuata durante le visite di follow-up ambulatoriali.
Per valutare la funzionalità di ciascun paziente, sono state utilizzate le scale Vignos per caratterizzare il campione e la Motor Function Measure (MFM) per l'associazione con gli indici HRV.
Tutte le registrazioni della frequenza cardiaca sono state eseguite utilizzando un cardiofrequenzimetro (V800, Polar). Dopo aver posizionato il tutore e il monitor, gli individui sono stati posti in posizione supina e sono rimasti a riposo respirando spontaneamente per 25 minuti. Per l'analisi HRV sono stati utilizzati indici ottenuti con metodi lineari, nel dominio del tempo e della frequenza, e metodi non lineari.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Comportamentale: Gruppo di distrofia muscolare di Duchenne con Deflazacort
- Comportamentale: Gruppo Distrofia muscolare di Duchenne con Prednisone/Predisolone
- Comportamentale: Gruppo distrofia muscolare di Duchenne senza terapia con corticosteroidi
- Comportamentale: Gruppo di controllo a sviluppo tipico
Descrizione dettagliata
È stato condotto uno studio trasversale, in cui sono stati valutati 40 ragazzi, di età compresa tra 11 e 18 anni. Il reclutamento dei gruppi è stato effettuato presso l'ambulatorio per le malattie neuromuscolari dell'Università Federale di San Paolo (UNIFESP). Gli individui reclutati sono stati divisi in 4 gruppi, vale a dire: DMD che utilizzava deflazacort (DMD-D) con n=11; DMD che utilizzava Prednisone/Prednisolone (DMD-P), con n=9; Controllo DMD senza uso di corticoidi (DMD-C) e n=10 e Controlli con sviluppo tipico (CTD) con n=10. Il protocollo è stato applicato durante la valutazione che è stata effettuata durante le visite di follow-up ambulatoriali. L'antropometria è stata analizzata in 4 gruppi e la funzionalità è stata valutata in 3 gruppi con DMD. Per valutare la funzionalità di ciascun paziente, sono state utilizzate le scale Vignos per caratterizzare il campione e la Motor Function Measure (MFM) per l'associazione con gli indici HRV.
Inizialmente è stato analizzato l'ECG a riposo per verificare l'esistenza del ritmo sinusale e per escludere soggetti con aritmie e blocchi. Le misurazioni a riposo sono state eseguite immediatamente prima e dopo la valutazione HRV, includendo sistolica (SBP) e diastolica (DBP), frequenza cardiaca (HR), frequenza respiratoria (RF - pressione sanguigna) per garantire che all'inizio e alla fine del la raccolta FR rimane tra 9 - 24 giri/min, nell'intervallo 0,15 - 0,40 Hz) e la saturazione parziale dell'ossigeno (SO2). La frequenza cardiaca è stata registrata dal cardiofrequenzimetro (RS800CX, Polar). E la saturazione parziale di ossigeno per mezzo di un ossimetro digitale (DX2010, Dixtal) collegato al dito indice o all'alluce del partecipante, attraverso un sensore di dimensioni adeguate all'età, nell'aria della stanza. La saturazione dell'emoglobina da parte dell'ossigeno è stata registrata dopo il primo minuto di stabilizzazione, come il valore che rimane più costante durante il secondo minuto.
Tutte le registrazioni della frequenza cardiaca sono state eseguite utilizzando un cardiofrequenzimetro (V800, Polar). Dopo aver posizionato il tutore e il monitor, gli individui sono stati posti in posizione supina e sono rimasti a riposo respirando spontaneamente per 25 minuti. Per l'analisi HRV sono stati utilizzati indici ottenuti con metodi lineari, nel dominio del tempo e della frequenza, e metodi non lineari.
Nel dominio del tempo, per le analisi lineari, ogni intervallo RR normale (battiti sinusali) è stato verificato durante un certo intervallo di tempo e, utilizzando metodi statistici e non lineari, sono stati calcolati gli indici traslanti delle fluttuazioni della durata dei cicli cardiaci. Con ciò sono stati ottenuti gli indici espressi in ms: SDNN (Deviazione standard dei normali intervalli RR registrati in un intervallo di tempo); rMSSD (radice quadrata della media del quadrato delle differenze tra intervalli RR normali adiacenti in un intervallo di tempo).
Nel dominio della frequenza, la densità di potenza spettrale è più utilizzata, soprattutto quando si trattano individui in condizioni di riposo. Questa analisi divide l'HRV in componenti oscillatori fondamentali, che sono stati utilizzati i principali: componente unito normalizzato ad alta frequenza (HFnu) e componente unito normalizzato a bassa frequenza (LFnu). L'algoritmo utilizzato per l'analisi espettrale è stato trasformato rapidamente da Fourier - FFT (janela da 256 s con 50% di sovrapposizione).
Tra i metodi non lineari utilizzati per l'analisi HRV, possiamo citare la Detrended Fluctuations Analysis (DFA), la Visual Recurrence Analysis (VRA) e l'analisi simbolica (SA), le tre delle quali sono state verificate in questo studio.
DFA viene utilizzato per quantificare la proprietà frattale delle serie temporali dell'intervallo RR, utilizzato per rilevare possibili anomalie presenti in un soggetto, in base ai coefficienti α. Per questo sono stati utilizzati i parametri di memoria breve α1, che corrisponde a un periodo da 4 a 11 battiti, e la memoria lunga α2, che corrisponde a un periodo da 64 a 1024 battiti.
Il VRA è utilizzato per studiare la dipendenza dal tempo di una serie, cioè nello studio della stazionarietà35. Il grafico delle ricorrenze permette di visualizzare l'andamento delle traiettorie nello spazio delle fasi e, inoltre, di mostrare i tempi in cui si ripete uno stato di un sistema dinamico, inoltre questi fattori possono essere confermati per quanto riguarda l'analisi quantitativa di questo, che presenta tali indici: Mean, DS, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
La valutazione dell'analisi simbolica si basa sulla quantificazione delle informazioni trasportate in una serie storica, nella trasformazione degli iRR precedentemente selezionati in numeri interi da zero a sei, da cui vengono costruite sequenze di 3 simboli (schemi simbolici). Per questo, tutti i possibili schemi verranno raggruppati in base al numero e al tipo di variazioni tra i simboli, mostrati successivamente. I pattern erano (1) pattern, senza variazione (0V), tre simboli identici; (2) modelli con variazione (1V), cioè due simboli successivi uguali e uno diverso; (3) modelli con due varianti simili (2LV), cioè i tre simboli formano una rampa; (4) modelli con due diverse varianti (2ULV), cioè i tre simboli formano un picco o una valle.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Individui con diagnosi di DMD confermata mediante metodo molecolare e/o mediante espressione proteica del muscolo scheletrico.
- Individui sottoposti a follow-up clinico presso l'ambulatorio per le malattie neuromuscolari dell'Università Federale di San Paolo (UNIFESP)
- Individui che avevano l'autorizzazione dei loro genitori o tutori a partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti con aritmie cardiache.
- Pazienti con blocco atrioventricolare.
- Pazienti con anomalie congenite come difetti cardiaci congeniti, deformità polmonari.
- Pazienti che usano farmaci che interferiscono con il SNA, come agenti antiaritmici e farmaci per il trattamento del diabete mellito, come l'insulina.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Gruppo di distrofia muscolare di Duchenne con Deflazacort
Individui distrofia muscolare di Duchenne, con età da 11 a 18 anni che fanno uso di deflazacort.
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Soggetti con distrofia muscolare di duchenne sottoposti a terapia farmacologica con Deflazacort
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Gruppo Distrofia muscolare di Duchenne con Prednisone/Predisolone
Individui con distrofia muscolare di Duchenne, di età compresa tra 11 e 18 anni che fanno uso di Prednisone/Predinisolone.
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Soggetti con distrofia muscolare di duchenne sottoposti a terapia farmacologica con Prednisona/Predinisolone
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Gruppo distrofia muscolare di Duchenne senza terapia con corticosteroidi
Individui con distrofia muscolare di Duchenne, di età compresa tra 11 e 18 anni che non fanno uso di corticosteroidi.
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Gruppo di controllo con distrofia muscolare di duchenne senza l'uso di terapia farmacologica con corticosteroidi.
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Gruppo di controllo a sviluppo tipico
Individui con età di sviluppo tipica da 11 a 18 anni che non fanno uso di corticosteroidi.
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Gruppo di controllo con sviluppo tipico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variabilità della frequenza cardiaca negli adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne sottoposti a terapia con corticosteroidi
Lasso di tempo: Un giorno
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Verranno analizzati gli indici di variabilità della frequenza cardiaca a riposo in adolescenti con distrofia muscolare di duchenne, che verranno suddivisi nei seguenti gruppi: Sotto l'uso di Deflazacort, Predinisone/Predinisolone e senza l'uso di corticosteroidi, oltre all'analisi di un gruppo di controllo con sviluppo tipico.
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Un giorno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Prednisone
- Deflazacort
Altri numeri di identificazione dello studio
- 09942913.4.0000.5505
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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