- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04740554
Hjertefrekvensvariation hos personer med Duchenne muskeldystrofi
Karakterisering af hjertefrekvensvariabilitet hos personer med Duchenne muskeldystrofi - påvirkning af kortikosteroider og betablokkere
Der blev gennemført en tværsnitsundersøgelse, hvor 40 drenge i alderen 11 til 18 år blev evalueret. Rekrutteringen af grupper blev udført på ambulatoriet for neuromuskulær sygdom på Federal University of São Paulo (UNIFESP). De rekrutterede personer blev opdelt i 4 grupper, nemlig: DMD, der brugte deflazacort (DMD-D); DMD, der brugte Prednison/Prednisolon (DMD-P); DMD-kontrol uden brug af kortikoider (DMD-C) og kontroller med typisk udvikling (CTD). Protokollen blev anvendt under den evaluering, der blev gennemført ved ambulante opfølgningsbesøg.
For at vurdere funktionaliteten af hver patient blev Vignos-skalaerne brugt til at karakterisere prøven og motorfunktionsmålet (MFM) for association med HRV-indekser.
Alle pulsregistreringer blev udført ved hjælp af et kardiofrekvensmåler (V800, Polar). Efter anbringelse af bøjlen og monitoren blev individerne anbragt i liggende stilling og forblev i hvile spontant med vejrtrækning i 25 minutter. Til HRV-analyse blev der anvendt indekser opnået ved lineære metoder inden for tid og frekvens og ikke-lineære metoder.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Der blev gennemført en tværsnitsundersøgelse, hvor 40 drenge i alderen 11 til 18 år blev evalueret. Rekrutteringen af grupper blev udført på ambulatoriet for neuromuskulær sygdom på Federal University of São Paulo (UNIFESP). De rekrutterede personer blev opdelt i 4 grupper, nemlig: DMD, der brugte deflazacort (DMD-D) med n=11; DMD, der brugte Prednison/Prednisolon (DMD-P), med n=9; DMD kontrol uden brug af kortikoider (DMD-C), og n=10 og kontroller med typisk udvikling (CTD) med n=10. Protokollen blev anvendt under den evaluering, der blev gennemført ved ambulante opfølgningsbesøg. Antropometri blev analyseret i 4 grupper og funktionalitet blev vurderet i 3 grupper med DMD. For at vurdere funktionaliteten af hver patient blev Vignos-skalaerne brugt til at karakterisere prøven og motorfunktionsmålet (MFM) for association med HRV-indekser.
Indledningsvis blev hvile-EKG'et analyseret for at verificere eksistensen af sinusrytme og for at udelukke personer med arytmier og blokeringer. Målingerne i hvile blev udført umiddelbart før og efter HRV-vurderingen, herunder systolisk (SBP) og diastolisk (DBP), hjertefrekvens (HR), Respirationsfrekvens (RF - blodtryk) for at sikre, at der ved begyndelsen og slutningen af samlingen FR forbliver mellem 9 - 24 rpm, i området 0,15 - 0,40 Hz) og partiel iltmætning (SO2). Hjertefrekvensen blev registreret af kardiofrekvensmåleren (RS800CX, Polar). Og den partielle iltmætning ved hjælp af et digitalt oximeter (DX2010, Dixtal) forbundet til deltagerens pegefinger eller hallux, gennem en sensor af alderssvarende størrelse, i rumluft. Hæmoglobinmætning med oxygen blev registreret efter det første minuts stabilisering, som den værdi, der forbliver mest konstant i det andet minut.
Alle pulsregistreringer blev udført ved hjælp af et kardiofrekvensmåler (V800, Polar). Efter anbringelse af bøjlen og monitoren blev individerne anbragt i liggende stilling og forblev i hvile spontant med vejrtrækning i 25 minutter. Til HRV-analyse blev der anvendt indekser opnået ved lineære metoder inden for tid og frekvens og ikke-lineære metoder.
I tidsdomænet, for lineære analyser, blev hvert normalt RR-interval (sinusslag) verificeret i løbet af et bestemt tidsinterval, og ved hjælp af statistiske og ikke-lineære metoder blev de translaterende indekser for fluktuationer i varigheden af hjertecyklusserne beregnet. Hermed blev indeksene udtrykt i ms opnået: SDNN (Standardafvigelse af de normale RR-intervaller optaget i et tidsinterval); rMSSD (kvadratrod af middelværdien af kvadratet af forskellene mellem tilstødende normale RR-intervaller i et tidsinterval).
I frekvensdomænet er den spektrale effekttæthed mere brugt, hovedsageligt ved behandling af individer i hviletilstand. Denne analyse opdeler HRV i fundamentale oscillerende komponenter, som blev brugt hovedsageligt: High Frequency normalized unite (HFnu) komponent og Low Frequency normalized unite (LFnu) komponent. O algoritmo utilizado for a análise espectral foi a transformada rápida de Fourier - FFT (janela de 256 s com 50% de overlap).
Blandt de ikke-lineære metoder, der anvendes til HRV-analyse, kan vi nævne Detrended Fluctuations Analysis (DFA), Visual Recurrence Analysis (VRA) og symbolsk analyse (SA), hvoraf de tre blev verificeret i denne undersøgelse.
DFA bruges til at kvantificere fraktalegenskaben af RR-intervaltidsserier, der bruges til at detektere mulige abnormiteter til stede i et individ, baseret på α-koefficienter. Til dette blev der brugt korte hukommelsesparametre α1, som svarer til en periode på 4 til 11 slag, og lang hukommelse α2, som svarer til perioden fra 64 til 1024 slag.
VRA'en bruges til at studere tidsafhængigheden af en serie, det vil sige i studiet af stationaritet35. Gentagelsesgrafen gør det muligt at visualisere opførsel af baner i faserummet og desuden at vise de tidspunkter, hvor en tilstand af et dynamisk system gentages, udover at disse faktorer kan bekræftes med hensyn til den kvantitative analyse af dette, som præsenterer sådanne indekser: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
Evalueringen af den symbolske analyse er baseret på kvantificeringen af den information, der føres i en tidsserie, i transformationen af de tidligere valgte iRR'er til heltal fra nul til seks, ud fra hvilke sekvenser af 3 symboler (symbolske mønstre) er konstrueret. Til dette vil alle mulige mønstre blive grupperet efter antallet og typen af variationer mellem symbolerne, vist efterfølgende. Mønstrene var (1) mønstre, uden variation (0V), tre identiske symboler; (2) mønstre med en variation (1V), det vil sige to efterfølgende symboler, der er ens og forskellige; (3) mønstre med to lignende variationer (2LV), dvs. de tre symboler danner en rampe; (4) mønstre med to forskellige variationer (2ULV), det vil sige, at de tre symboler danner en top eller en dal.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Personer diagnosticeret med DMD bekræftet ved molekylær metode og/eller ved proteinekspression af skeletmuskulatur.
- Personer, der gennemgår klinisk opfølgning på ambulatoriet for neuromuskulære sygdomme ved Federal University of São Paulo (UNIFESP)
- Personer, der havde tilladelse fra deres forældre eller værger til at deltage i undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med hjertearytmier.
- Patienter med atrioventrikulær blokering.
- Patienter med medfødte anomalier såsom medfødte hjertefejl, pulmonal deformitet.
- Patienter, der bruger lægemidler, der interfererer med ANS, såsom antiarytmiske midler og lægemidler til behandling af diabetes mellitus, såsom insulin.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Duchenne muskeldystrofi gruppe med Deflazacort
Enkeltpersoner Duchenne muskelsvind, med alderen 11 til 18 år, der gør brug af deflazacort.
|
Personer med duchenne muskeldystrofi, der gennemgår lægemiddelbehandling med Deflazacort
|
|
Duchenne muskeldystrofi-gruppe med Prednison/Predisolon
Enkeltpersoner Duchenne muskeldystrofi, med alderen 11 til 18 år, som gør brug af Prednison/Predinisolon.
|
Personer med duchenne muskeldystrofi, der gennemgår lægemiddelbehandling med Prednisona/Predinisolon
|
|
Duchenne muskeldystrofi-gruppe uden kortikosteroidbehandling
Enkeltpersoner Duchenne muskeldystrofi, med alderen 11 til 18 år, som ikke bruger kortikosteroider.
|
Kontrolgruppe med duchenne muskeldystrofi uden brug af kortikosteroidbehandling.
|
|
Kontrolgruppe er typisk under udvikling
Personer med typisk udvikling i alderen 11 til 18 år, som ikke bruger kortikosteroider.
|
Kontrolgruppe med typisk udvikling.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hjertefrekvensvariation hos unge med Duchenne muskeldystrofi, der gennemgår behandling med kortikosteroider
Tidsramme: En dag
|
Hjertefrekvensvariabilitetsindekser i hvile hos unge med duchenne muskeldystrofi vil blive analyseret, som vil blive opdelt i følgende grupper: Ved brug af Deflazacort, Predinison / Predinisolon og uden brug af kortikosteroider, udover analyse af en kontrolgruppe med typisk udvikling.
|
En dag
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednison
- Deflazacort
Andre undersøgelses-id-numre
- 09942913.4.0000.5505
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritisForenede Stater
-
Opus Genetics, IncRetina Foundation of the SouthwestRekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopatiForenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryIkke rekrutterer endnuFuchs endoteldystrofi | Kort Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrering af keratoplastik | Post-Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty | Sunde hornhinder | OST-DESCEMET Stripping Automated Endothelial KeratoplastyØstrig
-
Healeon Medical IncTrukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForenede Stater, Honduras