- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04740554
Zmienność rytmu serca u osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Charakterystyka zmienności rytmu serca u osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a - wpływ kortykosteroidów i betablokerów
Przeprowadzono badanie przekrojowe, w którym ocenie poddano 40 chłopców w wieku od 11 do 18 lat. Rekrutację grup przeprowadzono w ambulatorium chorób nerwowo-mięśniowych Uniwersytetu Federalnego w São Paulo (UNIFESP). Zrekrutowane osoby podzielono na 4 grupy, a mianowicie: DMD stosujący deflazakort (DMD-D); DMD, w którym stosowano Prednizon/Prednizolon (DMD-P); DMD Kontrola bez użycia kortykoidów (DMD-C) i Kontrole z typowym rozwojem (CTD). Protokół stosowano podczas oceny przeprowadzanej podczas ambulatoryjnych wizyt kontrolnych.
Aby ocenić funkcjonalność każdego pacjenta, zastosowano skale Vignosa do scharakteryzowania próbki oraz miarę funkcji motorycznych (MFM) do powiązania ze wskaźnikami HRV.
Wszystkie zapisy tętna wykonano za pomocą kardiofrekwencji (V800, Polar). Po założeniu ortezy i monitora osoby układano w pozycji leżącej i pozostawały w spoczynku, oddychając spontanicznie przez 25 minut. Do analizy HRV wykorzystano wskaźniki otrzymane metodami liniowymi w dziedzinie czasu i częstotliwości oraz metodami nieliniowymi.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Przeprowadzono badanie przekrojowe, w którym ocenie poddano 40 chłopców w wieku od 11 do 18 lat. Rekrutację grup przeprowadzono w ambulatorium chorób nerwowo-mięśniowych Uniwersytetu Federalnego w São Paulo (UNIFESP). Zrekrutowane osoby podzielono na 4 grupy, a mianowicie: DMD, które stosowały deflazakort (DMD-D) z n=11; DMD, w którym zastosowano Prednizon/Prednizolon (DMD-P), z n=9; DMD Kontrola bez użycia kortykoidów (DMD-C) i n=10 oraz Kontrole z typowym rozwojem (CTD) z n=10. Protokół stosowano podczas oceny przeprowadzanej podczas ambulatoryjnych wizyt kontrolnych. Antropometrię analizowano w 4 grupach, a funkcjonalność oceniano w 3 grupach z DMD. Aby ocenić funkcjonalność każdego pacjenta, zastosowano skale Vignosa do scharakteryzowania próbki oraz miarę funkcji motorycznych (MFM) do powiązania ze wskaźnikami HRV.
Wstępnie analizowano spoczynkowe EKG w celu weryfikacji występowania rytmu zatokowego oraz wykluczenia osób z zaburzeniami rytmu i blokami. Bezpośrednio przed i po ocenie HRV wykonano pomiary spoczynkowe, w tym skurczowe (SBP) i rozkurczowe (DBP), częstość akcji serca (HR), częstość oddechów (RF – ciśnienie krwi), aby zapewnić, że na początku i na końcu zbiór FR pozostaje w zakresie 9 - 24 obr./min, w zakresie 0,15 - 0,40 Hz) oraz częściowe nasycenie tlenem (SO2). Tętno rejestrowano za pomocą miernika częstotliwości kardio (RS800CX, Polar). I częściowe nasycenie tlenem za pomocą pulsoksymetru cyfrowego (DX2010, Dixtal) podłączonego do palca wskazującego lub palucha uczestnika, za pomocą czujnika o rozmiarze odpowiednim do wieku, w powietrzu pokojowym. Wysycenie hemoglobiny tlenem rejestrowano po pierwszej minucie stabilizacji, jako wartość, która pozostaje najbardziej stała w drugiej minucie.
Wszystkie zapisy tętna wykonano za pomocą kardiofrekwencji (V800, Polar). Po założeniu ortezy i monitora osoby układano w pozycji leżącej i pozostawały w spoczynku, oddychając spontanicznie przez 25 minut. Do analizy HRV wykorzystano wskaźniki otrzymane metodami liniowymi w dziedzinie czasu i częstotliwości oraz metodami nieliniowymi.
W dziedzinie czasu, do analiz liniowych, weryfikowano każdy normalny odstęp RR (uderzenia zatokowe) w określonym przedziale czasu i, stosując metody statystyczne i nieliniowe, obliczano translacyjne indeksy fluktuacji czasu trwania cykli serca. W ten sposób otrzymano wskaźniki wyrażone w ms: SDNN (odchylenie standardowe normalnych przedziałów RR zarejestrowanych w przedziale czasowym); rMSSD (pierwiastek kwadratowy ze średniej kwadratu różnic między sąsiednimi normalnymi przedziałami RR w przedziale czasu).
W dziedzinie częstotliwości widmowa gęstość mocy jest częściej wykorzystywana, głównie podczas leczenia osób w stanie spoczynku. Analiza ta dzieli HRV na podstawowe składowe oscylacyjne, z których wykorzystano główne: składową znormalizowaną jednolitą o wysokiej częstotliwości (HFnu) i składową znormalizowaną jednolitą o niskiej częstotliwości (LFnu). Algoritmo utilizado para análise espectral foi a transformada rápida de Fourier - FFT (janela de 256 s com 50% de pokrywają się).
Wśród nieliniowych metod wykorzystywanych do analizy HRV można wymienić Detrended Fluctuations Analysis (DFA), Visual Recurrence Analysis (VRA) oraz analizę symboliczną (SA), z których trzy zostały zweryfikowane w niniejszym badaniu.
DFA służy do ilościowego określenia właściwości fraktalnych szeregów czasowych interwału RR, wykorzystywanych do wykrywania możliwych nieprawidłowości występujących u osobnika, w oparciu o współczynniki α. W tym celu wykorzystano parametry pamięci krótkiej α1, co odpowiada okresowi od 4 do 11 uderzeń, oraz pamięci długiej α2, która odpowiada okresowi od 64 do 1024 uderzeń.
VRA służy do badania zależności szeregów od czasu, czyli do badania stacjonarności35. Wykres rekurencyjny umożliwia wizualizację zachowania się trajektorii w przestrzeni fazowej, a ponadto pokazanie czasów, w których powtarza się stan układu dynamicznego, poza tym czynniki te można potwierdzić analizą ilościową tego, co prezentuje takie wskaźniki jak: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
Ocena analizy symbolicznej opiera się na kwantyfikacji informacji niesionych w szeregach czasowych, w przekształceniu wcześniej wybranych iRR na liczby całkowite od zera do sześciu, z których konstruowane są sekwencje 3 symboli (wzorców symbolicznych). W tym celu wszystkie możliwe wzorce zostaną pogrupowane zgodnie z liczbą i typem zmian między symbolami, pokazanymi później. Wzorami były (1) wzorce, bez zmian (0V), trzy identyczne symbole; (2) wzory z wariacją (1V), czyli dwoma kolejnymi symbolami, które są takie same i różne; (3) wzory z dwoma podobnymi wariantami (2LV), to znaczy trzy symbole tworzą rampę; (4) wzorce z dwoma różnymi wariantami (2ULV), to znaczy trzy symbole tworzą szczyt lub dolinę.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby z rozpoznaną DMD potwierdzoną metodą molekularną i/lub ekspresją białek mięśni szkieletowych.
- Osoby w trakcie obserwacji klinicznej w ambulatorium chorób nerwowo-mięśniowych na Uniwersytecie Federalnym w São Paulo (UNIFESP)
- Osoby posiadające zgodę rodziców lub opiekunów na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z zaburzeniami rytmu serca.
- Pacjenci z blokiem przedsionkowo-komorowym.
- Pacjenci z wadami wrodzonymi, takimi jak wrodzone wady serca, deformacja płuc.
- Pacjenci stosujący leki wpływające na AUN, takie jak leki przeciwarytmiczne i leki stosowane w leczeniu cukrzycy, takie jak insulina.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Grupa dystrofii mięśniowej Duchenne'a z Deflazacortem
Osoby z dystrofią mięśniową Duchenne'a, w wieku od 11 do 18 lat, które stosują deflazakort.
|
Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a poddawani terapii lekowej Deflazacort
|
|
Grupa dystrofii mięśniowej Duchenne'a z prednizonem/predisolonem
Osoby z dystrofią mięśniową Duchenne'a, w wieku od 11 do 18 lat, które stosują prednizon/predinizolon.
|
Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a poddawani terapii lekowej Prednisona/Predinizolon
|
|
Grupa dystrofii mięśniowej Duchenne'a bez kortykosteroidów
Osoby z dystrofią mięśniową Duchenne'a w wieku od 11 do 18 lat, które nie stosują kortykosteroidów.
|
Grupa kontrolna z dystrofią mięśniową Duchenne'a bez stosowania kortykosteroidów.
|
|
Grupa kontrolna typowo rozwijająca się
Osoby o typowym wieku rozwojowym od 11 do 18 lat, które nie stosują kortykosteroidów.
|
Grupa kontrolna z typowym rozwojem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmienność rytmu serca u nastolatków z dystrofią mięśniową Duchenne'a poddawanych terapii kortykosteroidami
Ramy czasowe: Pewnego dnia
|
Przeanalizowane zostaną wskaźniki zmienności rytmu serca w spoczynku u młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a, która zostanie podzielona na następujące grupy: w trakcie stosowania Deflazacort, Predinison/Predinizolon oraz bez stosowania kortykosteroidów, oprócz analizy grupy kontrolnej z typowym rozwojem.
|
Pewnego dnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwzapalne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Glikokortykosteroidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Prednizon
- Deflazakort
Inne numery identyfikacyjne badania
- 09942913.4.0000.5505
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Avidity Biosciences, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaChoroby Układu Nerwowego | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Choroby genetyczne | Choroba noworodków | X-połączony | DMD | Dziedziczny | Dystrofie mięśniowe (Duchenne, Becker, dystrofia miotoniczna) | Choroba mięśni | Wrodzony | Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) i inne warunki
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ZakończonyDuchenne lub ciężka miopatia BeckeraFrancja
-
Dyne TherapeuticsRekrutacyjnyDystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) | Dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a i Beckera | Choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X | Choroba genetyczna, wrodzona | DMD | Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości | Dystrofia mięśniowa... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone