- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04740554
A Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyének pulzusszámának ingadozása
A szívfrekvencia-variabilitás jellemzése Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyéneknél – A kortikoszteroidok és a béta-blokkolók hatása
Keresztmetszeti vizsgálatot végeztek, amelyben 40, 11-18 éves fiút értékeltek. A csoportok toborzását a São Paulo-i Szövetségi Egyetem (UNIFESP) neuromuszkuláris betegségek járóbeteg-klinikáján végezték. A toborzott személyeket 4 csoportra osztották, nevezetesen: DMD, amely deflazacortot (DMD-D) használt; DMD, amely prednizont/prednizolont (DMD-P) használt; Kortikoid nélküli DMD-kontroll (DMD-C) és tipikus fejlődésű kontrollok (CTD). A protokollt a járóbeteg-ellenőrző vizitek során végzett értékelés során alkalmaztuk.
Az egyes betegek funkcionalitásának felmérésére a Vignos-skálát használták a minta jellemzésére, a motorfunkciós mérést (MFM) pedig a HRV-indexekhez való társításhoz.
Az összes pulzusmérést kardiofrekvenciamérővel (V800, Polar) végeztük. A merevítő és a monitor felhelyezése után az egyéneket hanyatt fekvő helyzetbe fektettük, és 25 percig spontán légzéssel nyugalomban maradtak. A HRV analízishez lineáris módszerekkel, idő és frekvencia tartományban kapott indexeket, valamint nemlineáris módszereket használtunk.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Keresztmetszeti vizsgálatot végeztek, amelyben 40, 11-18 éves fiút értékeltek. A csoportok toborzását a São Paulo-i Szövetségi Egyetem (UNIFESP) neuromuszkuláris betegségek járóbeteg-klinikáján végezték. A toborzott személyeket 4 csoportba osztották, nevezetesen: DMD, amely deflazacortot (DMD-D) használt n=11-gyel; DMD, amely prednizont/prednizolont (DMD-P) használt, n=9; DMD-kontroll kortikoid-használat nélkül (DMD-C), és n=10, és kontrollok tipikus fejlődéssel (CTD) n=10-vel. A protokollt a járóbeteg-ellenőrző vizitek során végzett értékelés során alkalmaztuk. Az antropometriát 4 csoportban, a funkcionalitást pedig 3 csoportban értékelték DMD-vel. Az egyes betegek funkcionalitásának felmérésére a Vignos-skálát használták a minta jellemzésére, a motorfunkciós mérést (MFM) pedig a HRV-indexekhez való társításhoz.
Kezdetben a nyugalmi EKG-t elemezték, hogy igazolják a sinus ritmus meglétét, és kizárják az aritmiás és blokkolt személyeket. A nyugalmi méréseket közvetlenül a HRV-felmérés előtt és után végezték el, beleértve a szisztolés (SBP) és diasztolés (DBP), a pulzusszámot (HR), a légzésszámot (RF - vérnyomás) annak biztosítása érdekében, hogy a mérés elején és végén az FR gyűjtés 9-24 ford./perc, 0,15-0,40 Hz tartományban és részleges oxigéntelítettség (SO2) között marad. A pulzusszámot a kardiofrekvencia-mérő (RS800CX, Polar) rögzítette. A részleges oxigéntelítés pedig a résztvevő mutatóujjához vagy halluxához csatlakoztatott digitális oximéter (DX2010, Dixtal) segítségével, korának megfelelő méretű érzékelőn keresztül szobalevegőben. A hemoglobin oxigénnel való telítettségét a stabilizáció első perce után rögzítettük, mint a második percben legállandóbb értéket.
Az összes pulzusmérést kardiofrekvenciamérővel (V800, Polar) végeztük. A merevítő és a monitor felhelyezése után az egyéneket hanyatt fekvő helyzetbe fektettük, és 25 percig spontán légzéssel nyugalomban maradtak. A HRV analízishez lineáris módszerekkel, idő és frekvencia tartományban kapott indexeket, valamint nemlineáris módszereket használtunk.
Az időtartományban a lineáris analízishez minden normál RR intervallumot (sinusütést) egy bizonyos időintervallumban ellenőriztünk, és statisztikai és nemlineáris módszerekkel kiszámítottuk a szívciklusok időtartamának ingadozásainak transzlációs indexeit. Ezzel megkaptuk a ms-ben kifejezett indexeket: SDNN (A normál RR intervallumok időintervallumban rögzített standard eltérése); rMSSD (négyzetgyök a szomszédos normál RR-intervallumok közötti különbségek négyzetének átlagából egy időintervallumban).
A frekvenciatartományban inkább a spektrális teljesítménysűrűséget használják, főként az egyének nyugalmi állapotában történő kezelésekor. Ez az elemzés a HRV-t alapvető oszcillációs komponensekre osztja fel, amelyeket főként használtunk: nagyfrekvenciás normalizált egység (HFnu) és alacsony frekvenciájú normalizált egység (LFnu) komponens. A Fourier-FFT spektrális analitikus elemzési algoritmus - FFT (256 s com 50% átfedés).
A HRV analízishez használt nemlineáris módszerek közül megemlíthetjük a Detrended Fluctuations Analysist (DFA), a Visual Recurrence Analysist (VRA) és a szimbolikus analízist (SA), amelyek közül hármat igazoltunk ebben a tanulmányban.
A DFA-t az RR-intervallum-idősorok fraktáltulajdonságának számszerűsítésére használják, és az alanyban előforduló lehetséges rendellenességek kimutatására használják α együtthatók alapján. Ehhez az α1 rövid memória paramétereket, amely 4 és 11 ütem közötti periódusnak felel meg, és az α2 hosszú memória paramétereket, amely a 64 és 1024 ütem közötti periódusnak felel meg.
A VRA-t egy sorozat időfüggésének vizsgálatára, vagyis a stacionaritás vizsgálatára használják35. Az ismétlődési grafikon lehetővé teszi a pályák fázistérbeli viselkedésének megjelenítését, valamint azt az időpontot, amikor egy dinamikus rendszer állapota ismétlődik, ezen túlmenően ezek a tényezők megerősíthetők ennek kvantitatív elemzésével, Ilyen indexeket mutat be: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
A szimbolikus elemzés kiértékelése az idősorokban hordozott információk számszerűsítésén alapul, az előzőleg kiválasztott iRR-ek nullától hatig terjedő egész számokká való transzformációján, amelyekből 3 szimbólumból álló sorozatokat (szimbolikus mintákat) építenek fel. Ehhez az összes lehetséges mintát a szimbólumok közötti eltérések száma és típusa szerint csoportosítjuk, a későbbiekben bemutatva. A minták (1) minták voltak, variáció nélkül (0V), három azonos szimbólum; (2) minták egy variációval (1V), azaz két egymást követő szimbólum, amelyek azonosak és különbözőek; (3) minták két hasonló variációval (2LV), azaz a három szimbólum egy rámpát alkot; (4) minták két különböző variációval (2ULV), vagyis a három szimbólum egy csúcsot vagy egy völgyet alkot.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Molekuláris módszerrel és/vagy vázizom fehérje expressziójával igazolt DMD-vel diagnosztizált egyének.
- A São Paulo-i Szövetségi Egyetem (UNIFESP) neuromuszkuláris betegségek járóbeteg-klinikáján klinikai nyomon követés alatt álló egyének
- Olyan személyek, akik szüleiktől vagy gondviselőiktől engedélyt kaptak a vizsgálatban való részvételre
Kizárási kritériumok:
- Szívritmuszavarban szenvedő betegek.
- Atrioventrikuláris blokádban szenvedő betegek.
- Veleszületett rendellenességben szenvedő betegek, mint például veleszületett szívhibák, tüdődeformitás.
- Azok a betegek, akik olyan gyógyszereket szednek, amelyek befolyásolják az ANS-t, például antiaritmiás szereket és a diabetes mellitus kezelésére szolgáló gyógyszereket, például inzulint.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Duchenne-izomdystrophiás csoport Deflazacorttal
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyének, 11 és 18 év közöttiek, akik deflazacort használnak.
|
Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő alanyok, akik Deflazacort gyógyszeres kezelésben részesülnek
|
|
Duchenne izomdisztrófiás csoport prednizonnal/predizolonnal
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő, 11 és 18 év közötti egyének, akik Prednizont/Predinisolont használnak.
|
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő alanyok, akik Prednizona/Predinisolone gyógyszeres kezelésben részesülnek
|
|
Duchenne-izomdystrophiás csoport kortikoszteroid terápia nélkül
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő egyének, 11-18 évesek, akik nem használnak kortikoszteroidokat.
|
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő kontrollcsoport kortikoszteroid gyógyszeres kezelés nélkül.
|
|
Jellemzően fejlődő kontrollcsoport
11 és 18 év közötti, jellemző fejlődési korú egyének, akik nem használnak kortikoszteroidokat.
|
Tipikus fejlődésű kontrollcsoport.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Pulzusszám-variabilitás kortikoszteroid kezelés alatt álló Duchenne-izomdystrophiában szenvedő serdülőknél
Időkeret: Egy nap
|
Duchenne-izomdystrophiában szenvedő serdülőknél nyugalmi pulzusszám-variabilitási indexeket elemeznek, amelyeket a következő csoportokra osztanak fel: Deflazacort, Predinisone/Predinisolone alkalmazása mellett és kortikoszteroidok alkalmazása nélkül, a kontrollcsoport elemzése mellett tipikus fejlődéssel.
|
Egy nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Izomdisztrófia, Duchenne
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Glükokortikoidok
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonális daganatellenes szerek
- Prednizon
- Deflazacort
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 09942913.4.0000.5505
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .