- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04740554
Hjertefrekvensvariasjon hos personer med Duchenne muskeldystrofi
Karakterisering av hjertefrekvensvariabilitet hos personer med Duchenne muskeldystrofi - Påvirkning av kortikosteroider og betablokkere
Det ble gjennomført en tverrsnittsstudie, der 40 gutter i alderen 11 til 18 år ble evaluert. Rekrutteringen av grupper ble utført ved poliklinikken for nevromuskulær sykdom ved Federal University of São Paulo (UNIFESP). De rekrutterte individene ble delt inn i 4 grupper, nemlig: DMD som brukte deflazacort (DMD-D); DMD som brukte Prednison/Prednisolon (DMD-P); DMD-kontroll uten kortikoidbruk (DMD-C) og kontroller med typisk utvikling (CTD). Protokollen ble brukt under evalueringen som ble gjennomført ved polikliniske oppfølgingsbesøk.
For å vurdere funksjonaliteten til hver pasient ble Vignos-skalaene brukt til å karakterisere prøven og Motor Function Measure (MFM) for assosiasjon med HRV-indekser.
Alle hjertefrekvensregistreringer ble utført ved hjelp av et kardiofrekvensmåler (V800, Polar). Etter å ha plassert støtten og monitoren ble personene plassert i ryggleie og holdt seg i ro og puste spontant i 25 minutter. For HRV-analyse ble det brukt indekser oppnådd ved lineære metoder, innen tid og frekvens, og ikke-lineære metoder.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Det ble gjennomført en tverrsnittsstudie, der 40 gutter i alderen 11 til 18 år ble evaluert. Rekrutteringen av grupper ble utført ved poliklinikken for nevromuskulær sykdom ved Federal University of São Paulo (UNIFESP). De rekrutterte individene ble delt inn i 4 grupper, nemlig: DMD som brukte deflazacort (DMD-D) med n=11; DMD som brukte Prednison/Prednisolon (DMD-P), med n=9; DMD-kontroll uten kortikoidbruk (DMD-C), og n=10 og kontroller med typisk utvikling (CTD) med n=10. Protokollen ble brukt under evalueringen som ble gjennomført ved polikliniske oppfølgingsbesøk. Antropometri ble analysert i 4 grupper og funksjonalitet ble vurdert i 3 grupper med DMD. For å vurdere funksjonaliteten til hver pasient ble Vignos-skalaene brukt til å karakterisere prøven og Motor Function Measure (MFM) for assosiasjon med HRV-indekser.
Til å begynne med ble hvile-EKG analysert for å verifisere eksistensen av sinusrytme og for å ekskludere individer med arytmier og blokkeringer. Målingene i hvile ble utført umiddelbart før og etter HRV-vurderingen, inkludert systolisk (SBP) og diastolisk (DBP), hjertefrekvens (HR), Respirasjonsfrekvens (RF - blodtrykk) for å sikre at ved begynnelsen og slutten av samlingen FR forblir mellom 9 - 24 rpm, i området 0,15 - 0,40 Hz) og delvis oksygenmetning (SO2). Hjertefrekvensen ble registrert av kardiofrekvensmåleren (RS800CX, Polar). Og den delvise oksygenmetningen ved hjelp av et digitalt oksymeter (DX2010, Dixtal) koblet til deltakerens pekefinger eller hallux, gjennom en sensor av alderstilpasset størrelse, i romluft. Hemoglobinmetning med oksygen ble registrert etter det første minuttet av stabilisering, som den verdien som forblir mest konstant i det andre minuttet.
Alle hjertefrekvensregistreringer ble utført ved hjelp av et kardiofrekvensmåler (V800, Polar). Etter å ha plassert støtten og monitoren ble personene plassert i ryggleie og holdt seg i ro og puste spontant i 25 minutter. For HRV-analyse ble det brukt indekser oppnådd ved lineære metoder, innen tid og frekvens, og ikke-lineære metoder.
I tidsdomenet, for lineære analyser, ble hvert normalt RR-intervall (sinusslag) verifisert i løpet av et visst tidsintervall, og ved bruk av statistiske og ikke-lineære metoder ble translasjonsindeksene for fluktuasjoner i varigheten av hjertesyklusene beregnet. Med dette ble indeksene uttrykt i ms oppnådd: SDNN (Standardavvik av de normale RR-intervallene registrert i et tidsintervall); rMSSD (kvadratrot av gjennomsnittet av kvadratet av forskjellene mellom tilstøtende normale RR-intervaller i et tidsintervall).
I frekvensdomenet er den spektrale effekttettheten mer brukt, hovedsakelig ved behandling av individer i hvileforhold. Denne analysen deler HRV inn i fundamentale oscillerende komponenter, som ble brukt i hovedsak: High Frequency normalized unite (HFnu) komponent og Low Frequency normalized unite (LFnu) komponent. O algoritmo utilizado for a análise spectral foi a transformada rápida de Fourier - FFT (janela de 256 s com 50% de overlapping).
Blant de ikke-lineære metodene som brukes for HRV-analyse, kan vi nevne Detrended Fluctuations Analysis (DFA), Visual Recurrence Analysis (VRA) og symbolsk analyse (SA), hvorav de tre ble verifisert i denne studien.
DFA brukes til å kvantifisere den fraktale egenskapen til RR-intervalltidsserier, og brukes til å oppdage mulige abnormiteter som er tilstede i et individ, basert på α-koeffisienter. Til dette ble kort minneparametere α1, som tilsvarer en periode på 4 til 11 slag, og langminne α2, som tilsvarer perioden fra 64 til 1024 slag, brukt.
VRA brukes til å studere tidsavhengigheten til en serie, det vil si i studiet av stasjonaritet35. Gjentaksgrafen gjør det mulig å visualisere oppførselen til baner i faserommet og i tillegg vise tidene hvor en tilstand av et dynamisk system gjentas, i tillegg til at disse faktorene kan bekreftes angående den kvantitative analysen av dette, som presenterer slike indekser: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
Evalueringen av den symbolske analysen er basert på kvantifiseringen av informasjonen som bæres i en tidsserie, i transformasjonen av de tidligere valgte iRR-ene til heltall fra null til seks, fra hvilke sekvenser av 3 symboler (symbolske mønstre) er konstruert. For dette vil alle mulige mønstre grupperes i henhold til antall og type variasjoner mellom symbolene, vist senere. Mønstrene var (1) mønstre, uten variasjon (0V), tre identiske symboler; (2) mønstre med en variasjon (1V), det vil si to påfølgende symboler som er like og forskjellige; (3) mønstre med to lignende variasjoner (2LV), det vil si at de tre symbolene danner en rampe; (4) mønstre med to forskjellige variasjoner (2ULV), det vil si at de tre symbolene danner en topp eller en dal.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer diagnostisert med DMD bekreftet ved molekylær metode og/eller ved proteinekspresjon av skjelettmuskulatur.
- Personer som gjennomgår klinisk oppfølging ved poliklinikken for nevromuskulære sykdommer ved Federal University of São Paulo (UNIFESP)
- Personer som hadde tillatelse fra foreldre eller foresatte til å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med hjertearytmier.
- Pasienter med atrioventrikulær blokk.
- Pasienter med medfødte anomalier som medfødte hjertefeil, lungedeformitet.
- Pasienter som bruker legemidler som forstyrrer ANS, slik som antiarytmiske midler og legemidler for behandling av diabetes mellitus, for eksempel insulin.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Duchenne muskeldystrofi-gruppe med Deflazacort
Enkeltpersoner Duchenne muskeldystrofi, i alderen 11 til 18 år som bruker deflazacort.
|
Personer med duchenne muskeldystrofi som gjennomgår medikamentell behandling med Deflazacort
|
|
Duchenne muskeldystrofi-gruppe med prednison/predisolon
Enkeltpersoner Duchenne muskeldystrofi, i alderen 11 til 18 år som bruker prednison/predinisolon.
|
Personer med duchenne muskeldystrofi som gjennomgår medikamentell behandling med Prednisona/Predinisolon
|
|
Duchenne muskeldystrofi-gruppe uten kortikosteroidbehandling
Enkeltpersoner Duchenne muskeldystrofi, i alderen 11 til 18 år som ikke bruker kortikosteroider.
|
Kontrollgruppe med duchenne muskeldystrofi uten bruk av kortikosteroidbehandling.
|
|
Kontrollgruppe utvikler seg vanligvis
Personer med typisk utviklingsalder 11 til 18 år som ikke bruker kortikosteroider.
|
Kontrollgruppe med typisk utvikling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hjertefrekvensvariasjon hos ungdom med Duchenne muskeldystrofi som gjennomgår behandling med kortikosteroider
Tidsramme: En dag
|
Hjertefrekvensvariabilitetsindekser i hvile hos ungdom med duchenne muskeldystrofi vil bli analysert, som vil bli delt inn i følgende grupper: Ved bruk av Deflazacort, Predinison / Predinisolon og uten bruk av kortikosteroider, i tillegg til analyse av en kontrollgruppe med typisk utvikling.
|
En dag
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednison
- Deflazacort
Andre studie-ID-numre
- 09942913.4.0000.5505
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC Necker Cochin, FranceRekrutteringJuvenil idiopatisk artritt (JIA)Frankrike
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKart Dot Fingerprint DystrophyØsterrike
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryHar ikke rekruttert ennåFuchs endoteldystrofi | Kart Dot Fingerprint Dystrophy | Post-penetrerende keratoplastikk | Post-Descemet Membrane endotelial keratoplasty | Sunne hornhinner | Ost-Descemet stripping Automated Endothelial KeratoplastyØsterrike
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øyesykdommer, arvelig | Netthinnedystrofier | Netthinnedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForente stater, Australia
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingFullførtRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type INederland
-
Healeon Medical IncTilbaketrukketFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForente stater, Honduras