- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04740554
Sykevaihtelu yksilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Sykevaihtelun karakterisointi yksilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia - kortikosteroidien ja beetasalpaajien vaikutus
Tehtiin poikkileikkaustutkimus, jossa arvioitiin 40 poikaa, iältään 11-18 vuotta. Ryhmien rekrytointi suoritettiin São Paulon liittovaltion yliopiston (UNIFESP) neuromuskulaaristen sairauksien poliklinikalla. Rekrytoidut yksilöt jaettiin 4 ryhmään, nimittäin: DMD, joka käytti deflazacortia (DMD-D); DMD, joka käytti prednisonia/prednisolonia (DMD-P); DMD-kontrolli ilman kortikoideja (DMD-C) ja kontrollit, joilla on tyypillinen kehitys (CTD). Protokollaa sovellettiin arvioinnin aikana, joka tehtiin avohoidon seurantakäynneillä.
Kunkin potilaan toimivuuden arvioimiseksi näytteen karakterisoimiseen käytettiin Vignos-asteikkoja ja HRV-indekseihin yhdistämistä varten Motor Function Measure (MFM).
Kaikki syketietueet suoritettiin käyttämällä kardiotaajuusmittaria (V800, Polar). Tuen ja monitorin asettamisen jälkeen yksilöt asetettiin makuuasentoon ja he pysyivät levossa spontaanisti hengittämään 25 minuuttia. HRV-analyysissä käytettiin lineaarisilla menetelmillä saatuja indeksejä ajan ja taajuuden alueella sekä epälineaarisia menetelmiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tehtiin poikkileikkaustutkimus, jossa arvioitiin 40 poikaa, iältään 11-18 vuotta. Ryhmien rekrytointi suoritettiin São Paulon liittovaltion yliopiston (UNIFESP) neuromuskulaaristen sairauksien poliklinikalla. Rekrytoidut yksilöt jaettiin 4 ryhmään, nimittäin: DMD, joka käytti deflazacortia (DMD-D) n = 11; DMD, joka käytti prednisonia/prednisolonia (DMD-P), n = 9; DMD-kontrolli ilman kortikoidien käyttöä (DMD-C) ja n = 10 ja kontrollit, joilla on tyypillinen kehitys (CTD), n = 10. Protokollaa sovellettiin arvioinnin aikana, joka tehtiin avohoidon seurantakäynneillä. Antropometria analysoitiin 4 ryhmässä ja toiminnallisuus arvioitiin 3 ryhmässä DMD:llä. Kunkin potilaan toimivuuden arvioimiseksi näytteen karakterisoimiseen käytettiin Vignos-asteikkoja ja HRV-indekseihin yhdistämistä varten Motor Function Measure (MFM).
Aluksi lepo-EKG analysoitiin sinusrytmin olemassaolon tarkistamiseksi ja yksilöiden, joilla oli rytmihäiriöitä ja tukoksia, poissulkemiseksi. Lepotilamittaukset suoritettiin välittömästi ennen HRV-mittausta ja sen jälkeen, mukaan lukien systolinen (SBP) ja diastolinen (DBP), syke (HR), hengitystiheys (RF - verenpaine) sen varmistamiseksi, että hoidon alussa ja lopussa keräys FR pysyy välillä 9 - 24 rpm, alueella 0,15 - 0,40 Hz) ja osittaisen happisaturaation (SO2) välillä. Syke mitattiin kardiotaajuusmittarilla (RS800CX, Polar). Ja osittainen happisaturaatio digitaalisen oksimetrin (DX2010, Dixtal) avulla, joka on liitetty osallistujan etusormeen tai halluxiin, ikään sopivan kokoisen anturin kautta huoneilmaan. Hemoglobiinin happisaturaatio kirjattiin ensimmäisen stabilointiminuutin jälkeen arvona, joka pysyy vakiona toisen minuutin aikana.
Kaikki syketietueet suoritettiin käyttämällä kardiotaajuusmittaria (V800, Polar). Tuen ja monitorin asettamisen jälkeen yksilöt asetettiin makuuasentoon ja he pysyivät levossa spontaanisti hengittämään 25 minuuttia. HRV-analyysissä käytettiin lineaarisilla menetelmillä saatuja indeksejä ajan ja taajuuden alueella sekä epälineaarisia menetelmiä.
Aika-alueella lineaarisia analyysejä varten jokainen normaali RR-väli (sinuslyönti) varmistettiin tietyn ajanjakson aikana ja tilastollisilla ja epälineaarisilla menetelmillä laskettiin sydämen syklien keston vaihteluiden translaatioindeksit. Tällä saatiin ms:issä ilmaistut indeksit: SDNN (normaalien RR-välien standardipoikkeama tallennettu aikavälillä); rMSSD (neliöjuuri vierekkäisten normaalien RR-välien välisten erojen keskiarvosta aikavälissä).
Taajuusalueella spektritehotiheyttä käytetään enemmän, pääasiassa hoidettaessa yksilöitä lepoolosuhteissa. Tämä analyysi jakaa HRV:n perusvärähtelykomponentteihin, joita käytettiin pääasiallisesti: High Frequency normalized unite (HFnu) -komponentti ja Low Frequency normalized unite (LFnu) -komponentti. O algoritmi, joka käyttää analyysistä spektristä Fourier-FFT-muunnoksia (256 s com 50 % päällekkäisyydellä).
HRV-analyysissä käytetyistä epälineaarisista menetelmistä voidaan mainita Detrended Fluctuations Analysis (DFA), Visual Recurrence Analysis (VRA) ja symbolinen analyysi (SA), joista kolme varmistettiin tässä tutkimuksessa.
DFA:ta käytetään RR-väliaikasarjojen fraktaaliominaisuuden kvantifiointiin, ja sitä käytetään havaitsemaan mahdollisia poikkeavuuksia koehenkilössä α-kertoimien perusteella. Tätä varten käytettiin lyhytmuistiparametreja α1, joka vastaa 4-11 lyönnin jaksoa, ja pitkää muistia α2, joka vastaa ajanjaksoa 64-1024 lyöntiä.
VRA:ta käytetään sarjan aikariippuvuuden tutkimiseen eli stationaarisuuden tutkimuksessa35. Toistuvuuskaavion avulla voidaan visualisoida liikeratojen käyttäytymistä vaiheavaruudessa ja lisäksi näyttää ajat, jolloin dynaamisen järjestelmän tila toistuu, lisäksi nämä tekijät voidaan vahvistaa tämän kvantitatiivisen analyysin suhteen, mikä esittää seuraavat indeksit: Mean, SD, PerRec, PerDet, PerLam, TrapTim, Ratio.
Symbolisen analyysin arviointi perustuu aikasarjassa kuljetetun tiedon kvantifiointiin, aiemmin valittujen iRR:ien muuntamiseen kokonaisluvuiksi nollasta kuuteen, joista muodostetaan 3 symbolin sekvenssit (symbolikuviot). Tätä varten kaikki mahdolliset kuviot ryhmitellään symbolien välisten muunnelmien lukumäärän ja tyypin mukaan, jotka esitetään myöhemmin. Kuviot olivat (1) kuvioita, ilman vaihtelua (0V), kolme identtistä symbolia; (2) kuvioita variaatiolla (1V), toisin sanoen kaksi peräkkäistä symbolia, jotka ovat samat ja eri; (3) kuvioita kahdella samankaltaisella muunnelmalla (2LV), eli kolme symbolia muodostavat rampin; (4) kuvioita kahdella eri muunnelmalla (2ULV), eli kolme symbolia muodostavat huipun tai laakson.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Henkilöt, joilla on diagnosoitu DMD, joka on vahvistettu molekyylimenetelmällä ja/tai luurankolihasten proteiiniekspressiolla.
- Henkilöt, jotka ovat kliinisessä seurannassa São Paulon liittovaltion yliopiston (UNIFESP) hermo-lihassairauksien poliklinikalla
- Henkilöt, joilla on vanhempiensa tai huoltajiensa lupa osallistua tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on sydämen rytmihäiriöitä.
- Potilaat, joilla on atrioventrikulaarinen salpaus.
- Potilaat, joilla on synnynnäisiä epämuodostumia, kuten synnynnäisiä sydänvikoja, keuhkojen epämuodostumia.
- Potilaat, jotka käyttävät ANS:tä häiritseviä lääkkeitä, kuten rytmihäiriölääkkeitä ja diabetes mellituksen hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä, kuten insuliinia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Duchennen lihasdystrofiaryhmä Deflazacortin kanssa
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat 11–18-vuotiaat henkilöt, jotka käyttävät deflazacortia.
|
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat henkilöt, jotka saavat lääkehoitoa Deflazacortilla
|
|
Duchennen lihasdystrofiaryhmä prednisonin/predisoloni kanssa
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat 11–18-vuotiaat henkilöt, jotka käyttävät prednisonia/predinisolonia.
|
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat kohteet, jotka saavat lääkehoitoa Prednisona/Predinisolone-valmisteella
|
|
Duchennen lihasdystrofiaryhmä ilman kortikosteroidihoitoa
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat 11–18-vuotiaat henkilöt, jotka eivät käytä kortikosteroideja.
|
Kontrolliryhmä, jolla on Duchennen lihasdystrofia ilman kortikosteroidilääkehoitoa.
|
|
Kontrolliryhmä Tyypillisesti kehittyvä
Henkilöt, joiden tyypillinen kehitysikä on 11–18 vuotta ja jotka eivät käytä kortikosteroideja.
|
Kontrolliryhmä, jolla on tyypillinen kehitys.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sykevaihtelu nuorilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jotka saavat kortikosteroidihoitoa
Aikaikkuna: Yksi päivä
|
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien nuorten sykevaihteluindeksit levossa analysoidaan, jotka jaetaan seuraaviin ryhmiin: Deflazacort-, Predinisoni/Predinisoloni- ja ilman kortikosteroideja käytettäessä, kontrolliryhmän analyysin lisäksi tyypillisellä kehityksellä.
|
Yksi päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Prednisoni
- Deflazacort
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09942913.4.0000.5505
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
Sheffield Children's NHS Foundation TrustEi vielä rekrytointiaSMA - Spinal Muscular AtrophyYhdistynyt kuningaskunta
-
Teachers College, Columbia UniversityAktiivinen, ei rekrytointi
-
University Hospital, MontpellierValmis
-
NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiBietti Crystalline Corneoretinal DystrophyKiina
-
Chigenovo Co., LtdRekrytointiBietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy | Biettin kiteinen dystrofiaKiina
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
-
GeneCradle IncRekrytointi
-
Rigshospitalet, DenmarkOdense University Hospital; Aarhus University HospitalRekrytointiTrakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)Tanska