Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti NT 201 (botulotoxin) ve srovnání s placebem pro léčbu dospělých účastníků s esenciálním třesem v paži
11. května 2026 aktualizováno: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelní skupinou s otevřeným obdobím ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti NT 201 při jednostranné a oboustranné léčbě esenciálního třesu horní končetiny
Účelem této studie je zjistit, zda je jednorázová léčba podáním NT 201 (botulotoxin) lepší než placebo (žádný lék) pro jednostrannou léčbu esenciálního třesu v paži (jednostranné období). Účastníci budou zařazeni do léčebných skupin náhodně a ani účastníci, ani výzkumní pracovníci, kteří s nimi komunikují, nebudou znát rozdělení.
Následující léčebný cyklus bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost oboustranné léčby NT 201 (botulotoxin) (Open Label Bliateriál Period). Všichni účastníci dostanou ošetření NT 201.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
78
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-539
- Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
-
Lodz, Polsko, 90-640
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
-
Oświęcim, Polsko, 32-600
- Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
-
Warsaw, Polsko, 03-242
- Mazowiecki Szpital Bródnowski, Merz Investigational Site #0480064
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68131
- University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
-
-
Virginia
-
McLean, Virginia, Spojené státy, 22101
- Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
- Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Skóre ≥ 2 (amplituda třesu alespoň 1 cm) v alespoň dvou ze tří manévrů testované položky 4 (třes horní končetiny) potvrzené nezávislým odborníkem na TETRAS prostřednictvím video hodnocení.
Kritéria vyloučení:
- Historie nebo přítomnost každodenních výkyvů v ET, které by časem ohrozily smysluplné hodnocení třesu, např. jeden den silný třes a jiný den minimální nebo žádný třes.
- Jiné neurologické příznaky, jako je dystonie, ataxie nebo parkinsonismus, které by podle úsudku zkoušejícího mohly interferovat s diagnózou ET a/nebo hodnocením ET u UL.
- Jiné typy třesu než ET
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NT 201 (Inkobotulinový toxin A, Xeomin)
Období jednostranné léčby (1 léčebný cyklus): subjekty dostanou jednostrannou intramuskulární injekci NT 201 (130-165 jednotek) do svalů motoricky dominantní horní končetiny. Období otevřené bilaterální léčby (1 léčebný cyklus): subjekty dostanou bilaterální intramuskulární injekci NT 201 (130-165 jednotek) do svalů obou horních končetin. |
Aktivní složka: Clostridium Botulinum neurotoxin typu A bez komplexotvorných proteinů.
Injekční roztok připravený rekonstitucí prášku s 0,9% chloridem sodným (NaCl).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Období jednostranné léčby (1 léčebný cyklus): subjekty obdrží jednostrannou intramuskulární injekci placeba do svalů motoricky dominantní horní končetiny. Období otevřené bilaterální léčby (1 léčebný cyklus): subjekty obdrží bilaterální intramuskulární injekci NT 201 (130-165 jednotek na paži) do svalů obou horních končetin. |
Injekční roztok připravený rekonstitucí prášku s 0,9% chloridem sodným (NaCl).
Aktivní složka: Clostridium Botulinum neurotoxin typu A bez komplexotvorných proteinů.
Injekční roztok připravený rekonstitucí prášku s 0,9% chloridem sodným (NaCl).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jednostranné léčebné období: Změna od výchozího stavu do 6. týdne v maximální amplitudě tremoru zápěstí
Časové okno: Výchozí stav do 6. týdne
|
TremorTek kinematické analytické výzkumné zařízení je kombinací počítačového softwaru a nosných pohybových senzorů, které umožňují sběr dat o pohybu při umístění na paži jedince ke kvantifikaci třesu v různých svalových skupinách ovlivňujících rameno, loket, zápěstí.
Tento hodnotící systém byl použit k měření maximální úhlové amplitudy třesu v zápěstí injikované končetiny (jednotka: stupně). Úhlová amplituda třesu byla měřítkem závažnosti třesu. Snížení maximální úhlové amplitudy třesu v zápěstí injikované končetiny představovalo zlepšení třesu. |
Výchozí stav do 6. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Období jednostranné léčby: Změna od výchozího stavu do 6. týdne v hodnocení Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)–Performančním skóre dominantní horní končetiny (UL) hodnoceném zkoušejícím
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 6
|
TETRAS byla validovaná klinická škála pro hodnocení závažnosti esenciálního tremoru.
Dílčí škála výkonu TETRAS byla použita kvalifikovanými examinátory k hodnocení závažnosti tremoru.
Skóre dominantní horní končetiny (UL) z TETRAS Performance zahrnovalo položky TETRAS Performance 4 (včetně podpoložek a, b, c pro 3 manévry) a 6 až 8 dominantní UL.
Skóre každé jednotlivé položky se pohybovalo od 0 do 4. Skóre dominantní UL z výkonu se pohybovalo od 0 do 24.
Vyšší skóre ukazovala na závažnější tremor.
|
Výchozí stav až do týdne 6
|
|
Období jednostranné léčby: Změna od výchozího stavu do 6. týdne ve skóre TETRAS ADL pro horní končetinu
Časové okno: Výchozí stav až do 6. týdne
|
Subškála TETRAS ADL byla další složkou TETRAS.
Subškála ADL TETRAS byla vyplněna subjekty studie prostřednictvím rozhovoru za účelem posouzení vlivu tremoru na aktivity denního života.
Skóre TETRAS ADL UL bylo součtem osmi položek ADL (týkajících se tremoru horních končetin, položky 2-9).
Položky byly hodnoceny na 5bodové škále, každá v rozmezí od 0 (normální stav/dopad) do 4 (závažný stav/dopad).
Skóre ADL UL se pohybovalo od 0 do 32.
Vyšší skóre indikovalo větší závažnost tremoru.
|
Výchozí stav až do 6. týdne
|
|
Období jednostranné léčby: Změna od výchozího stavu do 6. týdne ve skóre funkčního dopadu TETRAS ADL
Časové okno: Základní období až do 6. týdne
|
Skóre funkčního dopadu ADL podle TETRAS bylo součtem následujících tří položek ADL: pracovní postižení (položka 10), celková invalidita (položka 11) a sociální dopad (položka 12) ET.
Položky jsou hodnoceny na 5bodové škále, každá v rozmezí od 0 (normální stav / vliv) do 4 (závažný stav / vliv). Skóre funkčního dopadu ADL se pohybovalo od 0 do 12. Vyšší skóre indikovalo větší závažnost třesu. |
Základní období až do 6. týdne
|
|
Období bilaterální léčby: Změna od výchozího stavu v cyklu 2 do 6. týdne v skóre výkonnosti dominantní horní končetiny podle TETRAS
Časové okno: Výchozí hodnota cyklu 2 až do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
TETRAS byla validovaná klinická škála pro hodnocení závažnosti esenciálního tremoru.
Dílčí subškála výkonu TETRAS byla použita kvalifikovanými zkoušejícími k posouzení závažnosti tremoru.
Skóre dominantní horní končetiny TETRAS Performance zahrnovalo položky TETRAS Performance 4 (včetně dílčích položek a, b, c pro 3 manévry), 6 až 8 dominantní HK.
Každá jednotlivá položka byla hodnocena od 0 do 4. Skóre dominantní horní končetiny se pohybovalo od 0 do 24.
Vyšší skóre znamenala závažnější třes.
|
Výchozí hodnota cyklu 2 až do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
|
Období bilaterální léčby: Změna oproti základnímu stavu cyklu 2 na týden 6 ve skóre výkonnostní subškály TETRAS
Časové okno: Výchozí stav 2. cyklu do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
"TETRAS byl validovaná klinická škála pro hodnocení závažnosti esenciálního tremoru.
Dílčí škála výkonu TETRAS byla použita kvalifikovanými zkoušejícími k posouzení závažnosti tremoru. Dílčí škála výkonu TETRAS sestávala z 9 položek: tremor hlavy, obličeje a hlasu (položky 1–3), tremor HK pravé a levé HK (položka 4) ve třech úkolech (posturální tremor s předpaženýma rukama, posturální tremor „křídel“ – laterální, kinetický tremor), Archimédovy spirály oběma rukama, psaní dominantní rukou a úkol s přibližováním teček oběma rukama (položky 6–8), a tremor dolních končetin a stojná tremor (položky 5 a 9). Každá položka byla hodnocena od 0 (žádný tremor) do 4 (těžký tremor), celkové skóre výkonu od 0 do 64 vypočtené jako součet položek subškály. Vyšší skóre znamenalo větší závažnost tremoru." |
Výchozí stav 2. cyklu do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
|
Období bilaterální léčby: Změna od výchozí hodnoty cyklu 2 do týdne 6 ve skóre TETRAS ADL UL
Časové okno: Výchozí stav cyklu 2 až do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
TETRAS ADL subscale byla další součástí TETRAS.
ADL subscale TETRAS byla vyplňována studovanými subjekty pomocí rozhovoru k posouzení vlivu třesu na aktivity denního života.
Skóre TETRAS ADL UL bylo součtem osmi položek ADL týkajících se třesu horních končetin (položky 2-9).
Položky byly hodnoceny na 5bodové stupnici odpovědí, každá v rozmezí od 0 (normální stav/dopad) do 4 (závažný stav/dopad).
Skóre ADL UL se pohybovalo od 0 do 32.
Vyšší skóre indikovalo větší závažnost třesu.
|
Výchozí stav cyklu 2 až do 6. týdne (délka cyklu = 12 týdnů)
|
|
Období bilaterální léčby: Změna od výchozího stavu v cyklu 2 do 6. týdne ve skóre funkčního dopadu TETRAS ADL
Časové okno: Výchozí bod cyklu 2 až do týdne 6 (délka cyklu = 12 týdnů)
|
Skóre funkčního dopadu TETRAS ADL je součtem následujících tří položek ADL: pracovní postižení (položka 10), celkové postižení (položka 11) a sociální dopad (položka 12) ET.
Položky jsou hodnoceny na 5bodové škále, přičemž každá sahá od 0 (normální stav/dopad) do 4 (závažný stav/dopad). Skóre funkčního dopadu ADL se pohybovalo od 0 do 12. Vyšší skóre indikovalo závažnější tremor. |
Výchozí bod cyklu 2 až do týdne 6 (délka cyklu = 12 týdnů)
|
|
Procento subjektů s alespoň jednou léčbou související s nežádoucími účinky vznikajícími během léčby (TEAEs)
Časové okno: Jednostranné léčebné období: Od první injekce v jednostranném léčebném období do reinjekce v oboustranném léčebném období (24. týden); Oboustranné léčebné období: Od reinjekce v oboustranném léčebném období ve 24. týdnu do konce studie (36. týden)
|
Nežádoucí událost (AE) je jakákoli nepříznivá zdravotní událost u subjektu, kterému byl podán farmaceutický přípravek.
TEAE jednolaterálního léčebného období (cyklus 1) = AE od první injekce do injekce v bilaterálním léčebném období (24. týden).
TEAE bilaterálního léčebného období (cyklus 2) = AE od injekce v bilaterálním léčebném období do konce studie (36. týden).
|
Jednostranné léčebné období: Od první injekce v jednostranném léčebném období do reinjekce v oboustranném léčebném období (24. týden); Oboustranné léčebné období: Od reinjekce v oboustranném léčebném období ve 24. týdnu do konce studie (36. týden)
|
|
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Časové okno: Week 6
|
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject.
The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse).
A higher score indicated improvements.
|
Week 6
|
|
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Časové okno: Week 6
|
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator.
The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse).
A higher score indicated improvements.
|
Week 6
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. února 2021
Primární dokončení (Aktuální)
26. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
21. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
23. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Poruchy pohybu
- Dyskineze
- Třes
- Esenciální třes
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Biologické faktory
- Hydrolázy
- Enzymy
- Enzymy a koenzymy
- Botulinum toxiny
- Metalloendopeptidázy
- Endopeptidázy
- Peptidové hydrolázy
- Metaloproteázy
- Bakteriální proteiny
- Bakteriální toxiny
- Toxiny, biologické
- Botulotoxiny typu A
- inkobotulinumtoxinA
Další identifikační čísla studie
- M602011069
- 2021-001988-24 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .