Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NT 201:n (botuliinitoksiinin) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna aikuisten potilaiden hoidossa, joilla on käsivarren vapina

maanantai 11. toukokuuta 2026 päivittänyt: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa on avoin ajanjakso NT 201:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi yläraajojen välttämättömän vapinan yksi- ja kahdenvälisessä hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko yksittäinen hoito NT 201:n (botuliinitoksiinin) antamisella parempi kuin lumelääke (ei lääkettä) käsivarren essentiaalisen vapinan yksipuolisessa hoidossa (yksipuolinen jakso). Osallistujat jaetaan hoitoryhmiin sattumalta, eivätkä osallistujat tai heidän kanssaan vuorovaikutuksessa oleva tutkimushenkilöstö tiedä kohdentamista.

Seuraavassa hoitosyklissä tutkitaan kaksipuolisen NT 201 (botuliinitoksiini) -hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä (Open Label Bliaterial Period). Kaikki osallistujat saavat NT 201 -hoidon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

78

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Puola
      • Krakow, Puola, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Puola, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Puola, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Puola, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Yhdysvallat, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Pisteet ≥ 2 (vähintään 1 cm vapina) vähintään kahdessa kolmesta testikohteen 4 (yläraajan vapina) liikkeestä, jonka riippumaton TETRAS-asiantuntija on vahvistanut videoarvioinnin avulla.

Poissulkemiskriteerit:

  • ET:n päivittäisten vaihteluiden historia tai esiintyminen, jotka vaarantaisivat mielekkään vapina arvioinnin ajan myötä, esim. voimakas vapina yhtenä päivänä ja vähäinen tai ei ollenkaan vapina toisena päivänä.
  • Muut neurologiset oireet, kuten dystonia, ataksia tai parkinsonismi, jotka voivat tutkijan arvion mukaan häiritä ET-diagnoosia ja/tai ET:n arviointia UL:issa.
  • Muut vapinatyypit kuin ET

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NT 201 (Incobotuliinitoksiini A, Xeomin)

Yksipuolinen hoitojakso (1 hoitosykli): koehenkilöt saavat yksipuolisen lihaksensisäisen injektion NT 201:tä (130-165 yksikköä) motorisen dominantin yläraajan lihaksiin.

Avointa bipolaarinen hoitojakso (1 hoitosykli): koehenkilöt saavat molemminpuolisen lihaksensisäisen injektion NT 201:tä (130-165 yksikköä) molempien yläraajojen lihaksiin.
Lääke: NT 201
Vaikuttava ainesosa: Clostridium Botulinum A-tyypin neurotoksiini, joka ei sisällä komplekseja muodostavia proteiineja. Injektioneste, liuos, joka on valmistettu sekoittamalla jauhe 0,9 % natriumkloridiin (NaCl).
Muut nimet:
  • Xeomin
  • Botuliinitoksiini tyyppi A (150 kilodaltonia), ei sisällä komplekseja muodostavia proteiineja
  • IncobotulinumtoxinA
  • Inkobotuliinitoksiini A
Placebo Comparator: Plasebo

Yksipuolinen hoitojakso (1 hoitosykli): koehenkilöt saavat lihaksiin yksipuolisen lumelääkeinjektion motoriseksi hallitsevan yläraajan lihaksiin.

Avointa hoitoa oleva molemminpuolinen hoitojakso (1 hoitosykli): koehenkilöt saavat lihaksiin molemminpuolisen injektion NT 201 -valmistetta (130-165 yksikköä käsivartta kohti) molempien yläraajojen lihaksiin.
Lääke: Plasebo
Injektioneste, liuos, joka on valmistettu sekoittamalla jauhe 0,9 % natriumkloridiin (NaCl).
Lääke: NT 201
Vaikuttava ainesosa: Clostridium Botulinum A-tyypin neurotoksiini, joka ei sisällä komplekseja muodostavia proteiineja. Injektioneste, liuos, joka on valmistettu sekoittamalla jauhe 0,9 % natriumkloridiin (NaCl).
Muut nimet:
  • Xeomin
  • Botuliinitoksiini tyyppi A (150 kilodaltonia), ei sisällä komplekseja muodostavia proteiineja
  • IncobotulinumtoxinA
  • Inkobotuliinitoksiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yksipuolinen hoitojakso: Muutos lähtötasosta viikkoon 6 ranteen maksimaalisessa vapinan amplitudissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 6 asti
TremorTek-kinemaattinen analyyttinen tutkimuslaite on yhdistelmätietokoneohjelmisto ja puettavia liiketunnistimia, joiden avulla voidaan kerätä liiketietoa sijoittamalla ne henkilön käsivarteen mittaamaan vapinaa eri lihasryhmissä, jotka vaikuttavat olkapäähän, kyynärpäähän ja ranteeseen. Tätä arviointijärjestelmää käytettiin mittaamaan injisoidun raajan ranteen maksimaalista kulmavapinan amplitudia (yksikkö: asteet). Kulmavapinan amplitudi oli vapinan vakavuuden mitta. Injisoidun raajan ranteen maksimaalisen kulmavapinan amplitudin väheneminen kuvasi vapinan paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 6 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Avoimen hoidon kausi (Unilateral Treatment Period): muutos lähtötasosta viikkoon 6:n Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) -mittarilla arvioidussa suorituskyvyn hallitsevan yläraajan pisteissä (Performance Dominant Upper Limb Score), tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Lähtötaso viikkoon 6 asti
TETRAS oli validoitu kliininen asteikko essentiaalisen vapinan vaikeusasteen arvioimiseksi. TETRAS suorituskyvyn ala-asteikkoa käyttivät pätevät tutkijat vapinan vaikeusasteen arvioimiseen. Dominantin yläraajan TETRAS suorituskyvyn pisteet sisälsivät TETRAS suorituskyvyn kohdat 4 (mukaan lukien alakohdat a, b, c kolmelle liikkeelle), 6-8 dominantista yläraajasta. Kunkin yksittäisen kohdan pistemäärä vaihteli välillä 0-4. Dominantin yläraajan suorituskyvyn pistemäärä vaihteli välillä 0-24. Korkeampi pistemäärä osoitti vaikeampaa vapinaa.
Lähtötaso viikkoon 6 asti
Yksipuolisen hoidon jakso: Muutos lähtötasosta viikkoon 6 TETRAS-päivittäisten toimintojen (ADL) yläraajoja koskevassa pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 6 asti
TETRAS ADL -alaasteikko oli toinen osa TETRAS:ia. TETRAS:n ADL-alaasteikko täytettiin tutkimushenkilöiden kanssa haastattelumenettelyn avulla, jotta arvioitiin vapinan vaikutusta päivittäisiin toimintoihin. TETRAS ADL UL -pistemäärä oli kahdeksan ADL-kohteen summa (koskien yläraajavapinaa [kohdat 2-9]). Kohteet arvioitiin 5-pisteen asteikolla, joka vaihteli 0:sta (normaali tila/vaikutus) 4:ään (vaikea tila/vaikutus). ADL UL -pistemäärä vaihteli 0:sta 32:een. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vapinan vaikeutta.
Lähtötilanne viikkoon 6 asti
Yksipuolinen hoitojakso: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 6 TETRAS ADL -toimintakyvyn vaikutuspisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolle 6
TETRAS ADL Functional Impact -pistemäärä oli seuraavien kolmen ADL-kohteen summa: ammatillinen haitta (kohta 10), yleinen toimintakyvyttömyys (kohta 11) ja sosiaalinen vaikutus (kohta 12) ET:ssä. Kohteet arvioidaan kullakin 5-pisteellisellä vastausasteikolla, jotka vaihtelevat välillä 0 (normaalitila/vaikutus) - 4 (vakava tila/vaikutus). ADL Functional Impact -pistemäärä vaihteli välillä 0-12. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vapinan vakavuutta.
Lähtötilanteesta viikolle 6
Molempien käsien hoitojakso: Muutos syklin 2 alkuarvosta viikkoon 6 TETRAS-suorituskyvyn dominoiva yläraajan pistemäärä
Aikaikkuna: Syklin 2 lähtötaso viikkoon 6 asti (syklin pituus = 12 viikkoa)
TETRAS oli validoitu kliininen asteikko essentiaalisen vapinan vaikeusasteen arviointiin. Pätevät tutkijat käyttivät TETRAS-suorituskyvyn ala-asteikkoa vapinan vaikeusasteen arviointiin. TETRAS Performance dominantin UL-pisteet sisälsivät TETRAS Performance -kohdat 4 (mukaan lukien alakohdat a, b, c kolmelle manööverille) ja 6–8 dominantista UL:stä. Jokaisen yksittäisen kohteen pistemäärä vaihteli 0–4. Suorituskyvyn dominantin UL-pisteet vaihtelivat 0–24. Korkeammat pisteet osoittivat vaikeampaa vapinaa.
Syklin 2 lähtötaso viikkoon 6 asti (syklin pituus = 12 viikkoa)
Bilateral Treatment Period: Change From Cycle 2 Baseline to Week 6 in TETRAS Performance Subscale Score
Aikaikkuna: Syklin 2 perustaso viikkoon 6 saakka (syklin pituus = 12 viikkoa)
TETRAS oli validoidtu kliininen asteikko essentiaalisen vapinan vaikeusasteen arviointiin. Pätevät tutkijat käyttivät TETRAS-suorituskykylohkoa arvioidakseen vapinan vaikeusastetta. TETRAS-suorituskykylohko koostui 9 osiosta: pään, kasvojen ja äänen vapina (osiot 1-3), yläraajojen vapina oikealta ja vasemmalta (osio 4) kolmessa tehtävässä (eteenpäin ojentava ryhtivapina, lateraalinen "siiveniskentä" ryhtivapina, liikevapina), Archimedeen spiraalit molemmilla käsillä, kirjoitus motorisesti hallitsevalla kädellä ja pisteen arviointitehtävä molemmilla käsillä (osiot 6-8), sekä alaraajavapina ja seisontavapina (osiot 5 ja 9). Kukin osio arvioitiin 0:sta (ei vapinaa) 4:ään (vaikea vapina), ja kokonaissuorituskykypisteet vaihtelivat 0–64 laskettuna lohkon osioiden summana. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vapinan vaikeusastetta.
Syklin 2 perustaso viikkoon 6 saakka (syklin pituus = 12 viikkoa)

Kaksipuolisen hoidon jakso: Muutos syklin 2 lähtötilanteesta viikkoon 6 TETRAS ADL UL -pisteissä

Aikaikkuna: Syklin 2 lähtötilanne viikolle 6 saakka (syklin pituus = 12 viikkoa)
TETRAS ADL -alaasteikko oli toinen osa TETRAS:ia. TETRAS:n ADL-alaasteikon täyttivät tutkimushenkilöt haastattelumenettelyssä, jolla arvioitiin vapinan vaikutusta päivittäisiin toimiin. TETRAS ADL UL -pisteet olivat kahdeksan ADL-kohdan summa yläraajavapinasta (kohdat 2-9). Kohteet arvioitiin 5-pisteisellä vastausasteikolla, joka vaihteli 0:sta (normaali tila/vaikutus) 4:ään (vakava tila/vaikutus). ADL UL -pisteet vaihtelivat 0:sta 32:een. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vapinan vaikeusastetta.
Syklin 2 lähtötilanne viikolle 6 saakka (syklin pituus = 12 viikkoa)
Kahdenvälinen hoitojakso: Muutos hoitojakson 2 lähtötilanteesta viikkoon 6 TETRAS ADL -toimintavaikutuksen pistemäärässä
Aikaikkuna: Syklin 2 lähtötilanne viikkoon 6 asti (syklin pituus = 12 viikkoa)
TETRAS ADL Functional Impact -pistemäärä oli seuraavien kolmen ADL-kohteen summa: ammatillinen haitta (kohde 10), yleinen vammaisuus (kohde 11) ja sosiaalinen vaikutus (kohde 12) ET:ssä.
Kohteet arvioidaan 5-pisteen vastausasteikolla, jossa kukin vaihtelee välillä 0 (normaali tila/vaikutus) - 4 (vakava tila/vaikutus).
ADL Functional Impact -pistemäärä vaihteli välillä 0 - 12. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vapinan vaikeusastetta.
Syklin 2 lähtötilanne viikkoon 6 asti (syklin pituus = 12 viikkoa)
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla esiintyi vähintään yksi hoitoon liittyvä hoidonaikainen haittatapahtuma (TEAE)
Aikaikkuna: Unilateraalinen hoitojakso: Ensimmäisestä injektiosta unilateraalisessa hoitojaksossa uudelleeninjektioon bilateraalisessa hoitojaksossa (viikko 24); Bilateralinen hoitojakso: Uudelleeninjektiosta bilateraalisessa hoitojaksossa viikolla 24 tutkimuksen loppuun (viikko 36)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma koehenkilöllä, jolle on annettu lääkevalmistetta. Yksipuolisen hoitojakson (sykli 1) hoidon aikaiset haittatapahtumat (TEAE) = haittatapahtumat ensimmäisestä injektiosta aina molemminpuolisen hoitojakson injektioon (viikko 24). Molemminpuolisen hoitojakson (sykli 2) hoidon aikaiset haittatapahtumat (TEAE) = haittatapahtumat molemminpuolisen hoitojakson injektiosta aina tutkimuksen loppuun (viikko 36).
Unilateraalinen hoitojakso: Ensimmäisestä injektiosta unilateraalisessa hoitojaksossa uudelleeninjektioon bilateraalisessa hoitojaksossa (viikko 24); Bilateralinen hoitojakso: Uudelleeninjektiosta bilateraalisessa hoitojaksossa viikolla 24 tutkimuksen loppuun (viikko 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Aikaikkuna: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Aikaikkuna: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merz Pharmaceuticals GmbH

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa