Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​NT 201 (botulinumtoksin) sammenlignet med placebo til behandling af voksne deltagere med essentiel tremor i armen

11. maj 2026 opdateret af: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeforsøg med en åben-label periode til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​NT 201 i den unilaterale og bilaterale behandling af essentiel tremor i den øvre lemmer

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om en enkelt behandling med administration af NT 201 (botulinumtoksin) er bedre end placebo (ingen medicin) til ensidig behandling af essentiel tremor i armen (Unilateral Period). Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt behandlingsgrupperne, og hverken deltagerne eller forskningspersonalet, der interagerer med dem, kender tildelingen.

Den følgende behandlingscyklus vil undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tosidet behandling med NT 201 (botulinumtoksin) (Open Label Bliaterial Periode). Alle deltagere vil modtage NT 201-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

78

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Forenede Stater, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Polen, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Polen, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski, Merz Investigational Site #0480064

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Score på ≥ 2 (mindst 1 cm tremoramplitude) i mindst to ud af tre manøvrer i testemne 4 (tremor i øvre lemmer) bekræftet af en uafhængig TETRAS-ekspert ved hjælp af videovurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie eller tilstedeværelse af dag-til-dag udsving i ET, som ville bringe meningsfuld tremorvurdering i fare over tid, f.eks. alvorlig rysten på én dag og minimal eller ingen rysten på en anden dag.
  • Andre neurologiske tegn, såsom dystoni, ataksi eller parkinsonisme, som efter investigatorens vurdering kunne interferere med ET-diagnosen og/eller vurderingen af ​​ET i UL'er.
  • Andre tremortyper end ET

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)

Unilateral behandlingsperiode (1 behandlingscyklus): forsøgspersoner får en ensidig intramuskulær injektion af NT 201 (130-165 enheder) i musklerne i den motor-dominante overekstremitet.

Åben bilateral behandlingsperiode (1 behandlingscyklus): forsøgspersoner får en bilateral intramuskulær injektion af NT 201 (130-165 enheder) i musklerne i begge overekstremiteter.
Medicin: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoksin Type A fri for kompleksdannende proteiner. Injektionsvæske, opløsning fremstillet ved rekonstituering af pulver med 0,9 % natriumchlorid (NaCl).
Andre navne:
  • Xeomin
  • Botulinumtoksin type A (150 kiloDalton), fri for kompleksdannende proteiner
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A
Placebo komparator: Placebo

Unilateral behandlingsperiode (1 behandlingscyklus): forsøgspersoner modtager unilateralt intramuskulært placeboscore ind i muskler i den motor-dominante arm.

Open Label bilateral behandlingsperiode (1 behandlingscyklus): forsøgspersoner modtager bilateralt intramuskulært NT 201 (130-165 enheder pr. arm) ind i muskler i begge arme.
Medicin: Placebo
Injektionsvæske, opløsning fremstillet ved rekonstituering af pulver med 0,9 % natriumchlorid (NaCl).
Medicin: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoksin Type A fri for kompleksdannende proteiner. Injektionsvæske, opløsning fremstillet ved rekonstituering af pulver med 0,9 % natriumchlorid (NaCl).
Andre navne:
  • Xeomin
  • Botulinumtoksin type A (150 kiloDalton), fri for kompleksdannende proteiner
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ubehandlet periode: Ændring fra baseline til uge 6 i maksimal tremoramplitude i håndleddet
Tidsramme: Baseline op til uge 6
TremorTek kinematic analytic investigational device is combination of computer software and wearable movement sensors that allows to collect motion data when placed on individual's arm to quantify tremor in various muscle groups that impact shoulder, elbow, wrist. This assessment system was used to measure maximum angular tremor amplitude at wrist of injected limb (unit: degrees). Angular tremor amplitude was measure of tremor severity. Reduction of maximum angular tremor amplitude at wrist of injected limb represented tremor improvement.
Baseline op til uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Unilateral behandlingsperiode: Ændring fra baseline til uge 6 i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) præstationsdominerende overekstremitetsscore vurderet af investigator
Tidsramme: Baseline til uge 6
TETRAS var en valideret klinisk skala til vurdering af essentiel tremors sværhedsgrad.
Underskalaen TETRAS Performance blev anvendt af de kvalificerede efterforskere til at vurdere tremors sværhedsgrad.
TETRAS Performance dominant UL-score inkluderede TETRAS Performance-pointene 4 (inkl. underpunkter a, b, c for 3 manøvrer), 6 til 8 for dominant UL.
Hvert enkelt emne-score varierede fra 0 til 4. Score for Performance dominant UL varierede fra 0 til 24.
Højere scores indikerede sværere tremor.
Baseline til uge 6
Unilateral behandlingsperiode: Ændring fra baseline til uge 6 i TETRAS daglige aktiviteter (ADL) UL-score
Tidsramme: Baseline til uge 6
"TETRAS-ADL-subskala var en anden komponent af TETRAS.\nADL-subskalaen af TETRAS blev udfyldt af forsøgspersoner gennem en interviewprocedure for at vurdere tremor's indvirkning på daglige aktiviteter.\nTETRAS ADL UL score var summen af otte ADL-punkter (vedrørende UL tremor [punkter 2-9]).\nPunkterne blev vurderet på en 5-punkts svarskala, hver fra 0 (normal status/indvirkning) til 4 (alvorlig status/indvirkning).\nADL UL score spændte fra 0 til 32.\nHøjere score indikerede større tremor-sværhedsgrad."
Baseline til uge 6
Unilateral behandlingsperiode: Ændring fra baseline til uge 6 i TETRAS ADL funktionel påvirkningsscore
Tidsramme: Baseline til uge 6
TETRAS ADL Functional Impact-score var summen af følgende tre ADL-elementer: erhvervsmæssig forringelse (punkt 10), samlet handicap (punkt 11) og social påvirkning (punkt 12) af ET. Elementerne vurderes på en 5-punkts svarskala, der strakte sig fra 0 (normal status/påvirkning) til 4 (alvorlig status/påvirkning). ADL Functional Impact-score strakte sig fra 0 til 12. Højere score indikerede større tremor-sværhedsgrad.
Baseline til uge 6
Bilateral behandlingsperiode: Ændring fra cyklus 2 baseline til uge 6 i TETRAS-ydeevne for dominerende overekstremitetsscore
Tidsramme: Baseline for Cyklus 2 op til uge 6 (Cykluslængde = 12 uger)
TETRAS var en valideret klinisk skala til vurdering af essentiel tremors sværhedsgrad. TETRAS præstationssubskala blev anvendt af de kvalificerede investigatorer til at vurdere tremors sværhedsgrad. TETRAS Performance-dominerende UL-score inkluderede TETRAS Performance-punkter 4 (inklusive underpunkter a, b, c for 3 manøvrer), 6 til 8 af dominerende UL. Hver enkelt punktscore varierede fra 0 til 4. Den dominerende UL-præstationsscore varierede fra 0 til 24. Højere score indikerede mere alvorlig tremor.
Baseline for Cyklus 2 op til uge 6 (Cykluslængde = 12 uger)
Bilateral behandlingsperiode: Ændring fra cyklus 2 baseline til uge 6 i TETRAS præstationsunderskala-score
Tidsramme: Opfølgning ved baseline i cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
TETRAS var en valideret klinisk skala til vurdering af essentiel tremors sværhedsgrad. TETRAS-præstationsunderskalaen blev anvendt af de kvalificerede efterforskere til at vurdere tremors sværhedsgrad. TETRAS-præstationsunderskalaen bestod af 9 punkter: hoved-, ansigts- og stemmetremor (punkt 1-3), tremor i øvre ekstremitet (UL) i højre og venstre UL (punkt 4) ved tre opgaver (fremstrakt postural tremor, lateral "vingeslags" postural tremor, kinetisk tremor), Archimedes-spiraler med begge hænder, håndskrift med motor-dominerende hånd og prik-nærmelsesopgave med begge hænder (punkt 6-8) samt tremor i underekstremiteten og stående tremor (punkt 5 og 9). Hvert punkt blev vurderet fra 0 (ingen tremor) til 4 (svær tremor) med en samlet præstationsscore på 0 til 64, beregnet som summen af underskalaens punkter. Højere score indikerede større tremors sværhedsgrad.
Opfølgning ved baseline i cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
Bilateral behandlingsperiode: Ændring fra cyklus 2 baseline til uge 6 i TETRAS ADL UL-score
Tidsramme: Baseline for cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
TETRAS ADL subskala var en anden komponent af TETRAS. ADL subskalaen af TETRAS blev udfyldt af forsøgspersoner gennem en interviewprocedure for at vurdere virkningen af tremor på daglige aktiviteter. TETRAS ADL UL-score var summen af otte ADL-emner vedrørende tremor i øvre lemmer (emner 2-9). Emner blev bedømt på en 5-punkts svarskala, hver fra 0 (normal tilstand/virkning) til 4 (alvorlig tilstand/virkning). ADL UL-scoren spændte fra 0 til 32. Højere scores indikerede større tremor sværhedsgrad.
Baseline for cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
Bilateral behandlingsperiode: Ændring fra cyklus 2 baseline til uge 6 i TETRAS ADL funktionel påvirkningsscore
Tidsramme: Baseline i cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
TETRAS ADL Functional Impact score var summen af følgende tre ADL-elementer: erhvervsmæssig svækkelse (punkt 10), generel funktionsnedsættelse (punkt 11) og social påvirkning (punkt 12) af ET.
Elementerne vurderes på en 5-punkts svarskala, hver fra 0 (normal tilstand/påvirkning) til 4 (alvorlig tilstand/påvirkning).
ADL Functional Impact score blev beregnet fra 0 til 12. Højere score indikerede større tremors sværhedsgrad.
Baseline i cyklus 2 op til uge 6 (cykluslængde = 12 uger)
Andel af forsøgspersoner med mindst én behandlingsrelateret behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Unilateral Treatment Period: Fra første injektion i den unilaterale behandlingsperiode op til reinjektion i den bilaterale behandlingsperiode (uge 24); Bilateral Treatment Period: Fra reinjektion i den bilaterale behandlingsperiode i uge 24 op til studiets afslutning (uge 36)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uheldig medicinsk begivenhed, der forekommer hos en forsøgsperson, der administreres et lægemiddel. TEAE'er i den unilaterale behandlingsperiode (Cyklus 1) = AE'er fra første injektion op til injektion i den bilaterale behandlingsperiode (Uge 24). TEAE'er i den bilaterale behandlingsperiode (Cyklus 2) = AE'er fra injektion i den bilaterale behandlingsperiode op til afslutning af studiet (Uge 36).
Unilateral Treatment Period: Fra første injektion i den unilaterale behandlingsperiode op til reinjektion i den bilaterale behandlingsperiode (uge 24); Bilateral Treatment Period: Fra reinjektion i den bilaterale behandlingsperiode i uge 24 op til studiets afslutning (uge 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsramme: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsramme: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Efterforskere

  • Studieleder: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væsentlig tremor i den øvre lemmer

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner