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Une étude visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du NT 201 (toxine botulique) par rapport à un placebo pour le traitement de participants adultes atteints de tremblement essentiel du bras

11 mai 2026 mis à jour par: Merz Pharmaceuticals GmbH

Essai prospectif, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles avec une période en ouvert pour étudier l'efficacité et l'innocuité du NT 201 dans le traitement unilatéral et bilatéral du tremblement essentiel du membre supérieur

Le but de cette étude est de déterminer si un seul traitement avec administration de NT 201 (toxine botulique) est supérieur au placebo (pas de médicament) pour le traitement unilatéral du tremblement essentiel du bras (Période Unilatérale). Les participants seront affectés aux groupes de traitement par hasard et ni les participants ni le personnel de recherche qui interagissent avec eux ne connaîtront l'affectation.

Le cycle de traitement suivant étudiera l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement bilatéral avec NT 201 (toxine botulique) (Période Bliatérielle Ouverte). Tous les participants recevront un traitement NT 201.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

78

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Pologne, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Pologne, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Pologne, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064
  • États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, États-Unis, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

- Score ≥ 2 (amplitude de tremblement d'au moins 1 cm) dans au moins deux manœuvres sur trois de l'item de test 4 (tremblement du membre supérieur) confirmé par un expert TETRAS indépendant au moyen d'une évaluation vidéo.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou présence de fluctuations quotidiennes de l'ET qui compromettraient une évaluation significative des tremblements au fil du temps, par ex. tremblements sévères un jour et tremblements minimes ou inexistants un autre jour.
  • D'autres signes neurologiques, tels que la dystonie, l'ataxie ou le parkinsonisme, qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient interférer avec le diagnostic ET/ou l'évaluation de l'ET dans les UL.
  • Types de tremblements autres que ET

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)

Période de traitement unilatérale (1 cycle de traitement) : les sujets recevront une injection intramusculaire unilatérale de NT 201 (130-165 unités) dans les muscles du membre supérieur moteur dominant.

Période de traitement bilatérale en ouvert (1 cycle de traitement) : les sujets recevront une injection intramusculaire bilatérale de NT 201 (130-165 unités) dans les muscles des deux membres supérieurs.
Médicament: NT 201
Ingrédient actif : Neurotoxine Clostridium Botulinum Type A exempte de protéines complexantes. Solution injectable préparée par reconstitution d'une poudre avec du chlorure de sodium (NaCl) à 0,9 %.
Autres noms:
  • Xéomin
  • Toxine botulique de type A (150 kiloDalton), exempte de protéines complexantes
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxine A
Comparateur placebo: Placebo

Période de traitement unilatéral (1 cycle de traitement) : les sujets reçoivent une injection intramusculaire unilatérale de placebo dans les muscles du membre supérieur moteur dominant.

Période de traitement bilatéral en ouvert (1 cycle de traitement) : les sujets reçoivent une injection intramusculaire bilatérale de NT 201 (130-165 unités par bras) dans les muscles des deux membres supérieurs.
Médicament: Placebo
Solution injectable préparée par reconstitution d'une poudre avec du chlorure de sodium (NaCl) à 0,9 %.
Médicament: NT 201
Ingrédient actif : Neurotoxine Clostridium Botulinum Type A exempte de protéines complexantes. Solution injectable préparée par reconstitution d'une poudre avec du chlorure de sodium (NaCl) à 0,9 %.
Autres noms:
  • Xéomin
  • Toxine botulique de type A (150 kiloDalton), exempte de protéines complexantes
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxine A

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de traitement unilatéral : changement par rapport au départ à la semaine 6 de l'amplitude maximale des tremblements du poignet
Délai: Baseline à la semaine 6
Dispositif expérimental d'analyse cinématique TremorTek : combinaison d'un logiciel informatique et de capteurs de mouvement portables qui permet de collecter des données de mouvement lorsqu'il est placé sur le bras d'un individu pour quantifier les tremblements dans divers groupes musculaires affectant l'épaule, le coude et le poignet.
Ce système d'évaluation a été utilisé pour mesurer l'amplitude angulaire maximale du tremblement au poignet du membre injecté (unité : degrés).
L'amplitude angulaire du tremblement était une mesure de la sévérité du tremblement.
La réduction de l'amplitude angulaire maximale du tremblement au poignet du membre injecté représentait une amélioration du tremblement.
Baseline à la semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de traitement unilatéral : Variation entre le début et la semaine 6 du score de performance de l'extrémité supérieure dominante de l'échelle d'évaluation du tremblement essentiel (TETRAS) évalué par l'investigateur
Délai: De la ligne de base à la semaine 6
Le TETRAS était une échelle clinique validée pour l'évaluation de la sévérité du tremblement essentiel. La sous-échelle de performance du TETRAS a été utilisée par les investigateurs qualifiés pour évaluer la sévérité du tremblement. Le score UL dominant de performance du TETRAS incluait les items 4 (incluant les sous-items a, b, c pour 3 manœuvres), 6 à 8 du UL dominant du TETRAS. Chaque score d'item individuel variait de 0 à 4. Le score UL dominant de performance variait de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquaient un tremblement plus sévère.
De la ligne de base à la semaine 6
Période de traitement unilatéral : changement entre le départ et la semaine 6 dans le score ADL UL de l'échelle TETRAS
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la semaine 6
La sous-échelle TETRAS ADL était un autre composant du TETRAS. La sous-échelle ADL du TETRAS a été complétée par les sujets de l'étude via une procédure d'entretien pour évaluer l'impact du tremblement sur les activités de la vie quotidienne. Le score ADL UL du TETRAS était la somme de huit items ADL (sur le tremblement des membres supérieurs [items 2-9]). Les items étaient évalués sur une échelle de réponse en 5 points, chacun allant de 0 (état/impact normal) à 4 (état/impact sévère). Le score ADL UL variait de 0 à 32. Des scores plus élevés indiquaient une plus grande sévérité du tremblement.
Du début de l'étude jusqu'à la semaine 6
Période de traitement unilatéral : Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 6 dans le score d'impact fonctionnel de l'ADL du TETRAS
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 6
Le score d'impact fonctionnel sur les AVQ TETRAS était la somme des trois éléments suivants des AVQ : altération professionnelle (élément 10), handicap global (élément 11) et impact social (élément 12) du TE.
Les éléments sont évalués sur une échelle de réponses en 5 points, chacun allant de 0 (état/impact normal) à 4 (état/impact sévère).
Le score d'impact fonctionnel sur les AVQ variait de 0 à 12. Des scores plus élevés indiquaient une plus grande sévérité du tremblement.
Ligne de base jusqu'à la semaine 6
Période de traitement bilatéral : variation par rapport à la valeur initiale du cycle 2 jusqu'à la semaine 6 du score TETRAS de la performance de l'extrémité supérieure dominante
Délai: (<span class="drug-results-term">Ligne de base du cycle 2 jusqu'à la semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)</span>)
TETRAS était une échelle clinique validée pour l'évaluation de la sévérité du tremblement essentiel.
La sous-échelle de performance TETRAS a été utilisée par les investigateurs qualifiés pour évaluer la sévérité du tremblement.
Le score de performance UL dominant de TETRAS incluait les items de performance TETRAS 4 (y compris les sous-items a, b, c pour les 3 manœuvres), et les items 6 à 8 du moment dominant UL.
Le score pour chaque item individuel allait de 0 à 4. Le score de performance UL dominant allait de 0 à 24.
Des scores plus élevés indiquaient un tremblement plus sévère.
(<span class="drug-results-term">Ligne de base du cycle 2 jusqu'à la semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)</span>)
Période de traitement bilatérale : changement entre le début du cycle 2 et la semaine 6 du score de la sous-échelle de performance TETRAS
Délai: Ligne de base du Cycle 2 jusqu'à la Semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)
L'échelle TETRAS était une échelle clinique validée pour l'évaluation de la sévérité du tremblement essentiel.
La sous-échelle de performance du TETRAS a été utilisée par les investigateurs qualifiés pour évaluer la sévérité du tremblement.
La sous-échelle de performance du TETRAS comprenait 9 items : tremblement de la tête, du visage et de la voix (items 1-3), tremblement des membres supérieurs (MS) droit et gauche (item 4) dans trois tâches (tremblement postural bras tendus vers l'avant, tremblement postural latéral « en battement d'ailes », tremblement cinétique), spirales d'Archimède avec les deux mains, écriture manuscrite avec la main dominante, et tâche d'approximation de points avec les deux mains (items 6-8), ainsi que tremblement des membres inférieurs et tremblement debout (items 5 et 9).
Chaque item était noté de 0 (pas de tremblement) à 4 (tremblement sévère) avec un score global de performance de 0 à 64, calculé comme la somme des items de la sous-échelle.
Des scores plus élevés indiquaient une plus grande sévérité du tremblement.
Ligne de base du Cycle 2 jusqu'à la Semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)
Période de traitement bilatérale : changement entre le début du cycle 2 et la semaine 6 du score TETRAS ADL UL
Délai: Début du cycle 2 jusqu'à la semaine 6 (Durée du cycle = 12 semaines)
"La sous-échelle ADL de TETRAS était un autre composant de TETRAS.\nLa sous-échelle ADL de TETRAS a été remplie par les sujets de l'étude lors d'un entretien pour évaluer l'impact du tremblement sur les activités de la vie quotidienne.\nLe score ADL UL de TETRAS était la somme de huit items ADL sur le tremblement des membres supérieurs (items 2-9).\nLes items étaient évalués sur une échelle de réponse à 5 points allant de 0 (statut/impact normal) à 4 (statut/impact sévère).\nLe score ADL UL variait de 0 à 32.\nDes scores plus élevés indiquaient une plus grande sévérité du tremblement."
Début du cycle 2 jusqu'à la semaine 6 (Durée du cycle = 12 semaines)
Période de traitement bilatérale : changement du score d'impact fonctionnel de l'ADL TETRAS entre la fin du cycle 2 et la semaine 6
Délai: Ligne de base du Cycle 2 jusqu'à la Semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)
Le score d'impact fonctionnel ADL TETRAS était la somme des trois éléments ADL suivants : altération professionnelle (item 10), incapacité globale (item 11) et impact social (item 12) de l'ET. Les éléments sont notés sur une échelle de réponse à 5 points, chacun allant de 0 (statut/impact normal) à 4 (statut/impact sévère). Le score d'impact fonctionnel ADL allait de 0 à 12. Des scores plus élevés indiquaient une plus grande sévérité du tremblement.
Ligne de base du Cycle 2 jusqu'à la Semaine 6 (durée du cycle = 12 semaines)
Pourcentage de sujets présentant au moins un événement indésirable lié au traitement et survenu en cours de traitement (EIET)
Délai: Période de traitement unilatéral : De la première injection dans la période de traitement unilatéral jusqu'à la ré-injection dans la période de traitement bilatéral (Semaine 24) ; Période de traitement bilatéral : De la ré-injection dans la période de traitement bilatéral à la Semaine 24 jusqu'à la fin de l'étude (Semaine 36)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux survenant chez un sujet ayant reçu un produit pharmaceutique. Les EIAT de la période de traitement unilatérale (Cycle 1) = EI survenant entre la première injection et l'injection de la période de traitement bilatérale (Semaine 24). Les EIAT de la période de traitement bilatérale (Cycle 2) = EI survenant entre l'injection de la période de traitement bilatérale et la fin de l'étude (Semaine 36).
Période de traitement unilatéral : De la première injection dans la période de traitement unilatéral jusqu'à la ré-injection dans la période de traitement bilatéral (Semaine 24) ; Période de traitement bilatéral : De la ré-injection dans la période de traitement bilatéral à la Semaine 24 jusqu'à la fin de l'étude (Semaine 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Délai: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Délai: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merz Pharmaceuticals GmbH

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 avril 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2021

Première publication (Réel)

23 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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